Elafibranor (Iqirvo) bei primär biliärer Cholangitis (PBC)

UPDATE – EU: Primär biliäre Cholangitis (PBC) – Die Europäische Kommission erteilt Iqirvo die Zulassung

23.09.2024 Die Europäische Kommission hat dem Medikament Iqirvo (Wirkstoff ist Elafibranor) der Firma Ipsen Pharma die Zulassung für die folgende Indikation erteilt:

Iqirvo ist indiziert für die Behandlung der primär biliären Cholangitis (PBC) in Kombination mit Ursodeoxycholsäure (UDCA) bei Erwachsenen, die nicht ausreichend auf UDCA ansprechen, oder als Monotherapie bei Patienten, die UDCA nicht vertragen.
© arznei-news.de – Quelle: EC

Infos zu: Elafibranor

Indikation / Anwendung / Krankheiten

Iqirvo ist indiziert für die Behandlung der primär biliären Cholangitis (PBC) in Kombination mit Ursodeoxycholsäure (UDCA) bei Erwachsenen, die nicht ausreichend auf UDCA ansprechen, oder als Monotherapie bei Patienten, die UDCA nicht vertragen.

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Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise

Elafibranor und sein aktiver Hauptmetabolit GFT1007 sind duale Peroxisom-Proliferator-aktivierte Rezeptor (PPAR) α/δ-Agonisten. PPAR α/δ gelten als wichtige Regulatoren der Gallensäure-Homöostase, bei Entzündungen und Fibrose.
Die Aktivierung von PPARα und PPARδ verringert die Gallentoxizität und verbessert die Cholestase durch Modulation der Gallensäuresynthese, der Entgiftung und der Transporter. Die Aktivierung von PPARα und PPARδ hat auch entzündungshemmende Eigenschaften durch Beeinflussung verschiedener Signalwege.

EU: Primär biliäre Cholangitis (PBC) – CHMP-Zulassungsempfehlung für Iqirvo (Wirkstoff Elafibranor)

Elafibranor (Iqirvo) bei primär biliärer Cholangitis (PBC)

26.07.2024 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Iqirvo (aktive Substanz ist Elafibranor) der Firma Ipsen Pharma für die Behandlung von Primär biliärer Cholangitis (PBC).

Iqirvo wird in Form von 80 mg Filmtabletten erhältlich sein. Der Wirkstoff von Iqirvo ist Elafibranor, ein Gallentherapeutikum (ATC-Code: A05AX06). Elafibranor und sein aktiver Hauptmetabolit – GFT1007 – sind duale Peroxisom-Proliferator-aktivierter Rezeptor (PPAR) α/δ-Agonisten. PPAR α/δ gelten als wichtige Regulatoren der Gallensäure-Homöostase, Entzündung und Fibrose. Die Aktivierung von PPARα und PPARδ verringert die Gallentoxizität und verbessert die Cholestase durch Modulation der Gallensäuresynthese, der Entgiftung und der Transporter. Die Aktivierung von PPARα und PPARδ hat auch entzündungshemmende Wirkungen, indem sie auf verschiedene Signalwege einwirkt.

Der Nutzen von Iqirvo liegt in dessen Fähigkeit, die alkalische Phosphatase und den Bilirubinspiegel bei Erwachsenen mit PBC zu senken. Es wird daher erwartet, dass Iqirvo klinische Nutzen wie eine verzögerte Entwicklung von Leberfibrose, Zirrhose, Lebertransplantation und Tod hat. Nach der Zulassung muss das Iqirvo vermarktende Unternehmen Daten über die Wirksamkeit von Iqirvo in Bezug auf klinisch relevante Ereignisse und Sicherheit vorlegen. Die häufigsten Nebenwirkungen waren Bauchschmerzen, Durchfall, Übelkeit und Erbrechen.

Die vollständige Indikation lautet:

Iqirvo ist indiziert für die Behandlung der Primär biliären Cholangitis (PBC) in Kombination mit Ursodeoxycholsäure (UDCA) bei Erwachsenen mit unzureichendem Ansprechen auf UDCA oder als Monotherapie bei Patienten, die UDCA nicht vertragen.

© arznei-news.de – Quelle: EMA

Positive Ergebnisse der Phase-III-Studie ELATIVE® mit Elafibranor bei Patienten mit primär biliärer Cholangitis

30.06.2023 Ipsen und GENFIT haben positive erste Daten aus der zulassungsrelevanten Phase-III-Studie ELATIVE® veröffentlicht. In der Studie werden Wirksamkeit und Sicherheit von Elafibranor (Iqirvo) – einem dualen α,δ-PPAR-Agonisten – bei der Behandlung von Patienten mit der seltenen cholestatischen Lebererkrankung primär biliäre Cholangitis (PBC) untersucht, die auf die derzeitige Standardtherapie Ursodeoxycholsäure (UDCA) unzureichend ansprechen oder diese nicht vertragen.

Der primäre zusammengesetzte Endpunkt der Studie wurde erreicht: 51 % der mit Elafibranor 80 mg behandelten Patienten erreichten ein Cholestase-Ansprechen verglichen mit 4 % unter Placebo (p<0,0001). Cholestase-Ansprechen ist in der Studie definiert als alkalische Phosphatase (ALP) <1,67 x obere Grenze der Norm (ULN), eine ALP-Abnahme ≥ 15 Prozent und Gesamtbilirubin (TB) ≤ ULN nach 52 Wochen. ALP und Bilirubin sind wichtige Prädiktoren für das Fortschreiten der Krankheit. Ein Rückgang beider Werte kann auf eine geringere cholestatische Schädigung und eine verbesserte Leberfunktion hinweisen.

Der erste sekundäre Endpunkt, die Normalisierung des ALP-Wertes in Woche 52, wurde ebenfalls mit statistisch signifikanten Verbesserungen für das Studienmedikament Elafibranor im Vergleich zu Placebo erreicht. Für den anderen sekundären Endpunkt wurde ein Trend zur Verbesserung des Juckreizes mit einem stärkeren Rückgang des PBC Worst Itch NRS-Scores bei Patienten unter Elafibranor im Vergleich zu Placebo beobachtet, der jedoch keine statistische Signifikanz erreichte. In der Studie wurde Elafibranor im Allgemeinen gut vertragen, wobei das Sicherheitsprofil mit dem in früheren Studien beobachteten übereinstimmte.

ELATIVE® ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie der Phase III mit einer offenen Langzeitverlängerung (NCT03124108). ELATIVE® untersucht die Wirksamkeit und Sicherheit von Elafibranor 80 mg einmal täglich im Vergleich zu Placebo für die Behandlung von Patienten mit PBC, die nicht ausreichend auf UDCA, die derzeitige Erstlinientherapie für PBC, ansprechen oder es nicht vertragen. An der Studie nahmen 161 Patienten teil, die im Verhältnis 2:1 randomisiert wurden und entweder Elafibranor 80 mg einmal täglich oder Plazebo erhielten. Patienten, die unzureichend auf UDCA ansprachen, erhielten weiterhin UDCA in Kombination mit Elafibranor oder Placebo, während Patienten, die UDCA nicht vertragen, nur Elafibranor oder Placebo erhielten.

Die vollständigen Daten der ELATIVE®-Studie werden auf einem künftigen wissenschaftlichen Kongress vorgestellt.

© arznei-news.de – Quellenangabe: GENFIT

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