Spinale Muskelatrophie: Sicherheit und Wirksamkeit einer neuen Methode zur Verabreichung von Nusinersen

Nusinersen über einen subkutanen intrathekalen Katheter bei symptomatischen Patienten mit spinaler Muskelatrophie und komplexer Wirbelsäulenanatomie 25.10.2021 Eine kürzlich veröffentlichte Arbeit beschreibt die Sicherheit und Wirksamkeit der Verabreichung von Nusinersen über ein subkutanes intrathekales Kathetersystem (SIC) bei SMA-Patienten mit fortgeschrittener Erkrankung. SMA ist eine verheerende genetische Erkrankung, die zu einer fortschreitenden Degeneration der Motoneuronen führt (die … Weiterlesen

Spondylitis ankylosans: Rinvoq erreicht Endpunkte in klinischer Studie

Rinvoq (Upadacitinib) erreicht primären und alle gewerteten sekundären Endpunkte in Phase-3-Studie SELECT-AXIS 2 bei Patienten mit Spondylitis ankylosans (Morbus Bechterew) 07.10.2021 AbbVie hat positive Ergebnisse der ersten von zwei Studien der klinischen Phase-3-Studie SELECT-AXIS 2 bekanntgegeben, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von RINVOQ® (Upadacitinib; 15 mg, einmal täglich) bei Patienten mit aktiver ankylosierender Spondylitis … Weiterlesen

Alzheimer: Donepezil verbessert Mitochondrienfunktion in Muskeln

Alzheimer-Medikament Donepezil kann zur Aufrechterhaltung der Mitochondrienfunktion in den Muskeln beitragen und gleichzeitig den kognitiven Abbau verlangsamen 28.09.2021 Das bei der Alzheimer-Krankheit eingesetzte Medikament Donepezil kann Menschen im Anfangsstadium der Krankheit helfen, die Funktion der Mitochondrien in ihren Muskeln aufrechtzuerhalten und gleichzeitig den kognitiven Verfall zu verlangsamen. Die erste Studie dieser Art wurde in der … Weiterlesen

Achondroplasie (Kleinwuchs): Voxzogo erhält EU-Zulassung

Zulassung, Genehmigung eines Medikaments

Update EU: Achondroplasie – Die Europäische Kommission erteilt Voxzogo die Zulassung 01.09.2021 Die Europäische Kommission hat am 01.09.2021 dem Medikament Voxzogo (Wirkstoff ist Vosoritid) der Firma BioMarin International Limited die Zulassung für die folgende Indikation erteilt: Voxzogo wird für die Behandlung von Achondroplasie bei Patienten ab dem 2. Lebensjahr angewendet, bei denen die Epiphysen noch … Weiterlesen

SMA: Sicherheit und Wirksamkeit von Zolgensma

Neue Daten zu Zolgensma zeigen eine altersgemäße Entwicklung bei präsymptomatischem Einsatz und eine schnelle, klinisch bedeutsame Wirksamkeit bei symptomatischen Kindern, selbst bei Kindern mit schwerer SMA zu Beginn der Behandlung 19.06.2021 Novartis hat Daten veröffentlicht, die den grundlegenden Nutzen von Zolgensma® (Onasemnogen-Abeparvovec) untermauern. Zolgensma® ist die einzige Gentherapie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) und … Weiterlesen

Efgartigimod bei generalisierter Myasthenia gravis

Phase 3 Studie ADAPT: Efgartigimod bei Erwachsenen mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG) 19.06.2021 Das belgische Pharmaunternehmen Argenx berichtet, dass The Lancet Neurology die Ergebnisse der Phase-3-Studie ADAPT mit dem FcRn-Antagonisten Efgartigimod zur Behandlung von Erwachsenen mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG) veröffentlicht hat. Efgartigimod wird derzeit von der US-Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) für die … Weiterlesen

Spinale Muskelatrophie: Evrysdi verbessert Muskelfunktion

Evrysdi (Risdiplam) zeigt verbesserte motorische Funktion bei präsymptomatischen Säuglingen nach einem Jahr und bestätigt Sicherheitsprofil bei zuvor behandelten Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) 11.06.2021 Roche hat neue Zwischenergebnisse aus zwei Studien zu Evrysdi® (Risdiplam) veröffentlicht; JEWELFISH und RAINBOWFISH. Die Daten aus JEWELFISH – einer laufenden Open-Label-Studie, die in erster Linie die Sicherheit von Evrysdi bei … Weiterlesen

Akzeptieren

Diese Website verwendet Cookies. Durch die Nutzung dieser Webseite erklären Sie sich damit einverstanden, dass Cookies gesetzt werden. Mehr erfahren