Knochenstärkende Medikamente: Wie sicher ist ein Pausieren?

Vergleich des Frakturrisikos während einer Pause von Osteoporose-Medikamenten nach einer Langzeittherapie mit Risedronat / Alendronat 13.01.2022 Menschen, die knochenschützende Medikamente einnehmen, machen oft einige Jahre lang eine Pause. Eine neue Studie zeigt nun, dass ein solches Pausieren von dem Medikament Risedronat (Actonel) mit einem leicht erhöhten Risiko für Hüftfrakturen einhergehen kann. Die Forscher fanden heraus, … Weiterlesen

Colchicin bei COVID-19: Kein Nutzen gegenüber unterstützender Behandlung

Wirksamkeit und Sicherheit von Colchicin bei COVID-19: eine Metaanalyse randomisierter kontrollierter Studien 01.12.2021 Colchicin scheint bei der Behandlung von Patienten mit COVID-19 keinen Nutzen gegenüber einer unterstützenden Behandlung zu bieten laut einer in Rheumatic & Musculoskeletal Diseases veröffentlichten Studie. Dr. Kedar Gautambhai Mehta vom GMERS Medical College Gotri in Vadodara, Indien, und Kollegen führten eine … Weiterlesen

Golodirsen bei Duchenne-Muskeldystrophie: Sicherheit und biologische Aktivität

Langfristige Daten zu Sicherheit und Wirksamkeit von Golodirsen bei ambulanten Patienten mit Muskeldystrophie des Typs Duchenne, die auf Exon 53-Skipping ansprechen 01.12.2021 In dieser ersten Studie mit Golodirsen beim Menschen wurde dessen langfristige Sicherheit und biologische Aktivität bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) nachgewiesen. Die (von der FDA) zugelassene Exon-Skipping-Therapie soll die Produktion von funktionellen Dystrophin-Proteinen … Weiterlesen

Granulomatose mit Polyangiitis: Zulassungsempfehlung für Tavneos

EMA

EU: Schwere aktive Granulomatose mit Polyangiitis oder mikroskopischer Polyangiitis – CHMP-Zulassungsempfehlung für Tavneos 12.11.2021 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Tavneos (aktive Substanz ist Avacopan) der Firma Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma France als 10 mg Hartkapseln für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit schwerer aktiver Granulomatose mit … Weiterlesen

Spinale Muskelatrophie: Sicherheit und Wirksamkeit einer neuen Methode zur Verabreichung von Nusinersen

Nusinersen über einen subkutanen intrathekalen Katheter bei symptomatischen Patienten mit spinaler Muskelatrophie und komplexer Wirbelsäulenanatomie 25.10.2021 Eine kürzlich veröffentlichte Arbeit beschreibt die Sicherheit und Wirksamkeit der Verabreichung von Nusinersen über ein subkutanes intrathekales Kathetersystem (SIC) bei SMA-Patienten mit fortgeschrittener Erkrankung. SMA ist eine verheerende genetische Erkrankung, die zu einer fortschreitenden Degeneration der Motoneuronen führt (die … Weiterlesen

Spondylitis ankylosans: Rinvoq erreicht Endpunkte in klinischer Studie

Rinvoq (Upadacitinib) erreicht primären und alle gewerteten sekundären Endpunkte in Phase-3-Studie SELECT-AXIS 2 bei Patienten mit Spondylitis ankylosans (Morbus Bechterew) 07.10.2021 AbbVie hat positive Ergebnisse der ersten von zwei Studien der klinischen Phase-3-Studie SELECT-AXIS 2 bekanntgegeben, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von RINVOQ® (Upadacitinib; 15 mg, einmal täglich) bei Patienten mit aktiver ankylosierender Spondylitis … Weiterlesen

Alzheimer: Donepezil verbessert Mitochondrienfunktion in Muskeln

Alzheimer-Medikament Donepezil kann zur Aufrechterhaltung der Mitochondrienfunktion in den Muskeln beitragen und gleichzeitig den kognitiven Abbau verlangsamen 28.09.2021 Das bei der Alzheimer-Krankheit eingesetzte Medikament Donepezil kann Menschen im Anfangsstadium der Krankheit helfen, die Funktion der Mitochondrien in ihren Muskeln aufrechtzuerhalten und gleichzeitig den kognitiven Verfall zu verlangsamen. Die erste Studie dieser Art wurde in der … Weiterlesen

Achondroplasie (Kleinwuchs): Voxzogo erhält EU-Zulassung

Zulassung, Genehmigung eines Medikaments

Update EU: Achondroplasie – Die Europäische Kommission erteilt Voxzogo die Zulassung 01.09.2021 Die Europäische Kommission hat am 01.09.2021 dem Medikament Voxzogo (Wirkstoff ist Vosoritid) der Firma BioMarin International Limited die Zulassung für die folgende Indikation erteilt: Voxzogo wird für die Behandlung von Achondroplasie bei Patienten ab dem 2. Lebensjahr angewendet, bei denen die Epiphysen noch … Weiterlesen

SMA: Sicherheit und Wirksamkeit von Zolgensma

Neue Daten zu Zolgensma zeigen eine altersgemäße Entwicklung bei präsymptomatischem Einsatz und eine schnelle, klinisch bedeutsame Wirksamkeit bei symptomatischen Kindern, selbst bei Kindern mit schwerer SMA zu Beginn der Behandlung 19.06.2021 Novartis hat Daten veröffentlicht, die den grundlegenden Nutzen von Zolgensma® (Onasemnogen-Abeparvovec) untermauern. Zolgensma® ist die einzige Gentherapie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) und … Weiterlesen

Efgartigimod bei generalisierter Myasthenia gravis

Phase 3 Studie ADAPT: Efgartigimod bei Erwachsenen mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG) 19.06.2021 Das belgische Pharmaunternehmen Argenx berichtet, dass The Lancet Neurology die Ergebnisse der Phase-3-Studie ADAPT mit dem FcRn-Antagonisten Efgartigimod zur Behandlung von Erwachsenen mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG) veröffentlicht hat. Efgartigimod wird derzeit von der US-Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) für die … Weiterlesen