Achondroplasie (Kleinwuchs): Voxzogo erhält Zulassungsempfehlung

EU: Achondroplasie (Kleinwuchs) – CHMP-Zulassungsempfehlung für Voxzogo (Vosoritid) 25.06.2021 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Voxzogo (aktive Substanz ist Vosoritid) der Firma BioMarin als 0,4-mg-, 0,56-mg- und 1,2-mg-Fläschchen mit Pulver und einem Lösungsmittel für eine Injektionslösung für die Behandlung der Achondroplasie bei Patienten im Alter von 2 Jahren und … Weiterlesen

SMA: Sicherheit und Wirksamkeit von Zolgensma

Neue Daten zu Zolgensma zeigen eine altersgemäße Entwicklung bei präsymptomatischem Einsatz und eine schnelle, klinisch bedeutsame Wirksamkeit bei symptomatischen Kindern, selbst bei Kindern mit schwerer SMA zu Beginn der Behandlung 19.06.2021 Novartis hat Daten veröffentlicht, die den grundlegenden Nutzen von Zolgensma® (Onasemnogen-Abeparvovec) untermauern. Zolgensma® ist die einzige Gentherapie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) und … Weiterlesen

Efgartigimod bei generalisierter Myasthenia gravis

Phase 3 Studie ADAPT: Efgartigimod bei Erwachsenen mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG) 19.06.2021 Das belgische Pharmaunternehmen Argenx berichtet, dass The Lancet Neurology die Ergebnisse der Phase-3-Studie ADAPT mit dem FcRn-Antagonisten Efgartigimod zur Behandlung von Erwachsenen mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG) veröffentlicht hat. Efgartigimod wird derzeit von der US-Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) für die … Weiterlesen

Spinale Muskelatrophie: Evrysdi verbessert Muskelfunktion

Evrysdi (Risdiplam) zeigt verbesserte motorische Funktion bei präsymptomatischen Säuglingen nach einem Jahr und bestätigt Sicherheitsprofil bei zuvor behandelten Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) 11.06.2021 Roche hat neue Zwischenergebnisse aus zwei Studien zu Evrysdi® (Risdiplam) veröffentlicht; JEWELFISH und RAINBOWFISH. Die Daten aus JEWELFISH – einer laufenden Open-Label-Studie, die in erster Linie die Sicherheit von Evrysdi bei … Weiterlesen

Akzeptieren

Diese Website verwendet Cookies. Durch die Nutzung dieser Webseite erklären Sie sich damit einverstanden, dass Cookies gesetzt werden. Mehr erfahren