Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma)

Update • FDA: Die Zulassung von Zolgensma basierte auf manipulierten Daten • SMA mit Mutationen im SMN1-Gen: Zulassung durch die FDA für die Behandlung von Kindern im Alter von unter 2 Jahren • Spinale Muskelatrophie (SMA) Typ 1: FDA prüft Zolgensma im Eilverfahren Weiterlesen

Eteplirsen

Update • Muskeldystrophie des Typs Duchenne: Eteplirsen verlangsamt Verschlechterung der Atemfunktion • FDA-Zulassung: Exondys 51 bei Muskeldystrophie Duchenne Weiterlesen

Romosozumab (Evenity)

Update • Romosozumab erhöht die Knochenbildung, reduziert die Knochenresorption • Antikörper verringert Frakturrate bei Knochenschwund * Vergleichsstudie: Ph3-Studie erreicht Endpunkte * 4. Jahr einer Phase-2-Studie: Wirksamkeit und Sicherheit einer zweiten Behandlung mit Evenity * Erhöhte Knochenmineraldichte bei Männern mit Osteoporose Weiterlesen

Febuxostat (Adenuric)

Update • Rote-Hand-Brief zu Adenuric und anderen febuxostathaltigen Arzneimitteln: Erhöhtes Risiko für kardiovaskulär bedingte Mortalität und Gesamtmortalität • Febuxostat (Adenuric) – Gicht: Vergleich mit Allopurinol hinsichtlich der Sicherheit * Medikament verhindert Gichtschübe in klinischer Studie * Neue Indikation in Europa: Hyperurikämie Weiterlesen

Idebenon

Update • EMA validiert Santheras Zulassungsantrag für Puldysa zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie • Idebenon ist ein Medikament, das ursprünglich von der Takeda Pharmaceutical Company für die Behandlung von Alzheimer-Krankheit und anderen kognitiven Defekte entwickelt wurde. Weiterlesen

Risdiplam

Update • Spinale Muskelatrophie: Ergebnisse aus FIREFISH und SUNFISH Dosisfindungsstudien • Spinale Muskelatrophie (SMA): Interimsdaten aus FIREFISH und SUNFISH Weiterlesen