Risdiplam


Update • SMA Typ 2/3: Risdiplam erreicht in SUNFISH primären Endpunkt bei den motorischen Funktionen • Spinale Muskelatrophie: Ergebnisse aus FIREFISH und SUNFISH Dosisfindungsstudien Weiterlesen


Nuceiva


Update • Falten zwischen den Augenbrauen: EU-Zulassung • EU: Behandlung der Falten zwischen den Augenbrauen bei psychologischer Belastung – CHMP-Zulassungsempfehlung Weiterlesen


Dysport


Positive Ergebnisse aus der Phase-IIIb/IV-Studie Engage zur Kombination von Dysport mit Guided Self-Rehabilitation Contracts bei erwachsenen Patienten mit spastischer Hemiparese der oberen und unteren Extremitäten Weiterlesen


Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma)


Update • Signifikanter therapeutischer Nutzen von Zolgensma bei der Verlängerung des ereignisfreien Überlebens von bis zu 5 Jahren bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 1 • FDA: Die Zulassung von Zolgensma basierte auf manipulierten Daten • SMA mit Mutationen im SMN1-Gen: Zulassung durch die FDA für die Behandlung von Kindern im Alter von unter 2 Jahren Weiterlesen


Eteplirsen


Update • Muskeldystrophie des Typs Duchenne: Eteplirsen verlangsamt Verschlechterung der Atemfunktion • FDA-Zulassung: Exondys 51 bei Muskeldystrophie Duchenne Weiterlesen