Phase-2-Studie untersuchte die Behandlung mit Vosoritid bei Kindern mit Hypochondroplasie
12.04.2024 Die erste globale Phase-2-Studie mit Vosoritid (Handelsname Voxzogo) zeigte eine durchschnittliche Wachstumsrate von 1,8 cm pro Jahr bei Kindern mit Hypochondroplasie, einer genetischen Ursache für Kleinwuchs bei Kindern, so die Forscher des Children’s National Hospital.
Das Team stellte fest, dass sich die annualisierte Wachstumsgeschwindigkeit um 2,26 Standardabweichungen (SD) und der Standardabweichungswert für die Körpergröße (SDS) um 0,36 SD während des Behandlungszeitraums im Vergleich zum Beobachtungszeitraum erhöhte. Der Hypochondroplasie-spezifische Höhen-SDS nahm um 0,38 SD zu, so das Ergebnis der in eClinicalMedicine veröffentlichten Studie.
Die Studie
Die Autoren untersuchten 24 Kinder mit Hypochondroplasie. Die Hälfte war weiblich, und 22 von 24 hatten die Variante p.Asn540Lys im Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor 3 (FGFR3)-Gen. Das Durchschnittsalter betrug 5,86 Jahre, und die Ausgangsgröße lag zwischen -4,78 SD und -2,27 SD. Die Studie bestand aus einem 6-monatigen Beobachtungszeitraum zur Ermittlung der annualisierten Wachstumsgeschwindigkeit, gefolgt von einem 12-monatigen Interventionszeitraum, in dem Vosoritid täglich durch subkutane Injektion in einer Dosis von 15 Mikrogramm/kg/Tag verabreicht wurde.
Wachstumsgeschwindigkeit, Körpergröße im Stehen
Die Forscher stellten fest, dass die absolute annualisierte Wachstumsgeschwindigkeit von durchschnittlich 5,12 +/- 1,36 cm/Jahr während des Beobachtungszeitraums auf 6,93 +/- 0,93 cm/Jahr während des Interventionszeitraums anstieg, was einer durchschnittlichen Differenz von 1,81 cm/Jahr bei Kindern mit dieser Erkrankung entspricht. Die Forscher stellten außerdem fest, dass während der Studie keine behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse auftraten und niemand die Therapie abbrach.
Die Studienergebnisse zeigten auch, dass der SDS-Wert für die Körpergröße im Stehen während des Behandlungsjahres um 0,37 SD bzw. 0,41 SD bei Verwendung hypochondroplasiespezifischer Wachstumstabellen zunahm.
Andere wachstumsbezogene Erkrankungen, die in diese Phase-2-Studie einbezogen wurden, waren das Noonan-Syndrom, Neurofibromatose Typ 1, das Costello-Syndrom, NPR2-Mutationen und Aggrecan-Mutationen. Dieses Manuskript enthält nur Informationen, die sich auf die Hypochondroplasie beziehen. Die vollständigen Daten für alle im Rahmen der Studie untersuchten Erkrankungen werden zu einem späteren Zeitpunkt verfügbar sein.
„Die Patienten sind aus der ganzen Welt angereist, um an unserer Studie teilzunehmen“, sagt Dr. Dauber. „Wir sind begeistert, wie gut das Medikament vertragen wurde und wie gut einige Patienten darauf ansprachen.“
© arznei-news.de – Quellenangabe: eClinicalMedicine – DOI:https://doi.org/10.1016/j.eclinm.2024.102591