Lumasiran

Alnylam Pharmaceuticals berichtet positive Ergebnisse auf der OxalEurope zu Lumasiran aus einer Phase 1/2-Studie bei Patienten mit primärer Hyperoxalurie Typ 1 (PH1). Weiterlesen

Metreleptin (Myalepta)

Update • EU: Lipodystrophie (Leptinmangel) – CHMP-Zulassungsempfehlung • Die US Food and Drug Administration genehmigt Myalept (Metreleptin zur Injektion) als Ersatztherapie, um die Komplikationen eines Leptin-Mangels zu behandeln, zusätzlich zu einer Diät bei Patienten mit angeborener oder erworbener generalisierter Lipodystrophie. Weiterlesen

Pegvaliase

Die U.S. Food and Drug Administration hat Palynziq (Pegvaliase-pqpz) für Erwachsene mit einer seltenen und schweren genetischen Erkrankung, der sogenannten Phenylketonurie (PKU), zugelassen. Weiterlesen

Cerliponase alfa (Brineura)

Update • Cerliponase Alfa hilft bei Form der ‚Kinderdemenz‘ • Tripeptidyl-Peptidase-1-(TPP 1)-Mangel: EU-Zulassung als Orphan-Drug • EU-Zulassungsempfehlung für Brineura (aktive Substanz ist Cerliponase alfa) als eine Lösung für eine intracerebroventrikuläre Infusion (150 mg) für die Behandlung von Neuronale Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 (CLN2) Krankheit. Weiterlesen

Statine

Update • Statine retten Leben von Menschen mit hohem LDL-Cholesterin-Spiegel • Zusammenhang mit erhöhtem Typ-2-Diabetes-Risiko bei anfälligen Personen • Statine mit niedrigerem Infektionsrisiko für Staphylokokken verbunden Weiterlesen

Velmanase alfa (Lamzede)

Update * EU-Zulassung als Orphan-Drug zur Enzymersatztherapie von α-Mannosidose * Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Lamzede (aktive Substanz ist Velmanase alfa) für die Behandlung von Patienten mit nicht-neurologischen Manifestationen einer leichten bis mittelschweren Alpha-Mannosidose Weiterlesen

Crysvita

Update * EU-Zulassung für die Indikation X-chromosomale Hypophosphatämie * Crysvita – EU: X-chromosomale Hypophosphatämie – CHMP-Zulassungsempfehlung * Infos, News aus der Forschung zu Crysvita Weiterlesen