Stoffwechselstörungen sind durch Enzymmangel verursachte krankhafte anormale Abweichungen der körperlichen Stoffwechselvorgänge.
Update • Statintherapie reduziert Risiko für Schlaganfall und möglicherweise andere kardiovaskuläre Komplikationen bei Krebspatienten nach Bestrahlung • Verringertes Risiko für Demenz nach einer Gehirnerschütterung bei älteren Menschen nach Einsatz von Statinen • Studie zeigt, dass ein Drittel der Statin-Patienten keinen gesunden Spiegel beim “schlechtem” Cholesterin erreicht Weiterlesen
Update • Lokelma zeigt Wirksamkeit bei der Behandlung von Hyperkaliämie bei Patienten mit terminaler Nierenerkrankung in der Hämodialyse. • EU-Genehmigung zur Behandlung von Hyperkaliämie Weiterlesen
EU: Morbus Wilson – CHMP-Zulassungsempfehlung Weiterlesen
Update • Zusammengefasste Analysen des globalen Phase-III-Programms zu Roxadustat bestätigten die kardiovaskuläre Sicherheit • OLYMPUS- und ROCKIES erreichen ihre primären Endpunkte bei chronischer Nierenerkrankung und Anämie Weiterlesen
Update • Akcea und Ionis haben bekanntgegeben, dass Waylivra von der Europäischen Kommission eine bedingte Marktzulassung für die Behandlung des familiären Chylomikronämie-Syndroms (FCS) erhalten hat. • EU: Familiäres Chylomikronämie-Syndrom – CHMP-Zulassungsempfehlung Weiterlesen
Update • Die Europäische Kommission hat BioMarins Palynziq (Pegvaliase-Injektion) zur Behandlung von Phenylketonurie (PKU) bei Patienten ab 16 Jahren genehmigt. • EU: Phenylketonurie – CHMP-Zulassungsempfehlung Weiterlesen
Update • Genetische Rachitis verbessert sich durch Burosumab mehr als durch die übliche Behandlung • EU: X-chromosomale Hypophosphatämie – CHMP-Zulassungsempfehlung für Crysvita * Infos, News aus der Forschung zu Burosumab Weiterlesen
Update • Deutlich reduziertes LDL-Cholesterin und hsCRP • Esperion hat positive Ergebnisse der globalen, zulassungsrelevanten klinischen Phase-3-Studie (Studie 2 oder 1002-047) zur Senkung von LDL-C bekanntgegeben. Weiterlesen
Update • Leberfibrose aufgrund von nicht-alkoholischer Steatohepatitis (NASH): Positive Topline-Ergebnisse aus Zulassungsstudie REGENERATE • Rote-Hand-Brief zu OCALIVA® (Obeticholsäure): Verdeutlichung der differenzierten Dosierungsempfehlungen von OCALIVA bei Patienten mit primär biliärer Cholangitis (PBC) mit mittelschwerer und schwerer Einschränkung der Leberfunktion. * EMA-Zulassungsempfehlung: Primäre biliäre Cholangitis * Primäre biliäre Zirrhose: Endpunkt in PH3-Studie erreicht Weiterlesen
Akute intermittierende Porphyrie: Vielversprechende Ergebnisse aus Ph-1-Studie Weiterlesen