Stoffwechselstörungen sind durch Enzymmangel verursachte krankhafte anormale Abweichungen der körperlichen Stoffwechselvorgänge.
Update * Tripeptidyl-Peptidase-1-(TPP 1)-Mangel: EU-Zulassung als Orphan-Drug * EU-Zulassungsempfehlung für Brineura (aktive Substanz ist Cerliponase alfa) als eine Lösung für eine intracerebroventrikuläre Infusion (150 mg) für die Behandlung von Neuronale Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 (CLN2) Krankheit. Weiterlesen
Update * Positive Ergebnisse aus Phase-3-Studie bei Reizdarm + Obstipation * Hyperphosphatämie: Wirksamkeit in Ph3-Studie * Tenapanor ist ein von Ardelyx entwickeltes Arzneimittel, das als Inhibitor des Natrium-Protonen-Austauscher NHE3 wirkt. Weiterlesen
EU-Zulassungsempfehlung für Cuprior (aktive Substanz ist Trientin Tetrahydrochlorid) der Firma GMP-Orphan SA als 150 mg Tabletten (Trientinbase) für die Behandlung von Morbus Wilson. Weiterlesen
Update * Hypophosphatämie: Positive Ergebnisse bei Erwachsenen in Ph3-Studie * X-chromosomal-gebundene Hypophosphatämie: Positive Resultate in Ph2-Studie … pädiatrischen Phase-2-Studie zu Burosumab Weiterlesen
Breakthrough-Therapie-Status für Evinacumab zur Behandlung von Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie erhalten. Weiterlesen
Update * Familiäres Chylomikronämie Syndrom: Positive Phase-3-Ergebnisse * Akcea Therapeutics berichtet, dass Volanesorsen in der klinischen Phase 3 Studie COMPASS den primären Endpunkt der signifikanten mittleren Verringerung der Triglyceride bei Patienten mit Weiterlesen
… empfiehlt die Zulassung von Lokelma 5-g- und 10-g-Pulver zur oralen Suspension (aktive Substanz ist Natrium-Zirkonium-Ringsilikat) … Weiterlesen
Update * Zystinose: EU-Zulassung von Cystadrops * EMA-Zulassungsempfehlung für Cystadrops bei Cystinose * Das Committee for Medicinal Products for Human Use der EMA hat empfohlen, Procysbi 25 mg, 75 mg Kapseln mit dem Wirkstoff Weiterlesen
Update * Verringerung des Herzerkrankungsrisikos für einige Patienten mit Diabetes II * Fenofibrat ist ein Arzneimittel aus der Gruppe der Fibrate und wird bei primärer und sekundärer Hyperlipoproteinämie Weiterlesen
Update * Gallencholangitis: EU-Zulassung * EMA-Zulassungsempfehlung: Primäre biliäre Cholangitis * Primäre biliäre Zirrhose: Endpunkt in PH3-Studie erreicht * FDA genehmigt Ocaliva bei seltener, chronischer Lebererkrankung * Intercept beantragt Zulassung Weiterlesen