News aus der Forschung zum Thema Stoffwechselerkrankungen.
Eine Übersicht der Medikamente zur Behandlung dieser Erkrankung finden Sie in dieser Liste.
Stoffwechselstörungen sind durch Enzymmangel verursachte krankhafte anormale Abweichungen der körperlichen Stoffwechselvorgänge.
Einsatz von Statinen nicht mit kognitivem Abbau und Demenz bei älteren Menschen verbunden 23.06.2021 Eine Statintherapie scheint nicht mit kognitivem Abbau oder Demenz bei älteren Menschen verbunden zu sein laut einer im Journal of the American College of Cardiology veröffentlichten Studie. Dr. Zhen Zhou von der University of Tasmania in Australien und Kollegen untersuchten die … Weiterlesen
Bei partieller Lipodystrophie und/oder NASH kann Leptin als Wirkstoff eingesetzt werden, um Fett aus der Leber zu bringen 08.06.2021 Bei Menschen mit einer Fettlebererkrankung wandert das Fett in die Leber statt in das Fettgewebe, entweder weil keine Fettdepots vorhanden sind, wie bei der seltenen genetischen Krankheit Lipodystrophie, oder weil die Depots zu voll sind, wie … Weiterlesen
EU: Zerebrale Adrenoleukodystrophie – CHMP-Zulassungsempfehlung für Skysona
Evinacumab kann Triglyceride bei Patienten mit akuter Pankreatitis deutlich senken
Langfristige Sicherheit von Orkambi bei Kindern im Alter von 2-5 Jahren mit zystischer Fibrose (homozygot für F508del-CFTR-Mutation)
EU: Homozygote familiäre Hypercholesterinämie (HoFH) – CHMP-Zulassungsempfehlung für Evkeeza
Klinisch bedeutsame Verbesserung der schwerwiegenden Erscheinungsformen der spät einsetzenden Pompe-Krankheit durch Avalglucosidase alfa
Evinacumab reduziert den Cholesterinspiegel bei Patienten mit HoFH um die Hälfte
EU: Der CHMP der EMA beschloss eine Erweiterung der bestehenden Indikation, um die Anwendung auf alle Patienten mit mindestens einer F508del-Mutation zu erweitern.