Stoffwechselstörungen sind durch Enzymmangel verursachte krankhafte anormale Abweichungen der körperlichen Stoffwechselvorgänge.
Update • Statine haben ein geringes Risiko für Nebenwirkungen • Erhöhung der Statindosis und der Therapietreue könnte mehr Leben retten • Probleme mit den Muskeln: Nebenwirkungen bei Statin-Einsatz • Viele ältere Erwachsene nehmen verschriebene Statine nicht korrekt ein • Belege unterstützen Weiterlesen
Update • CHMP-Empfehlung • EU-Zulassung bei Störungen des Harnstoffzyklus * Ravicti (Glycerol Phenylbutyrat) ist von der Food and Drug Administration (FDA) genehmigt worden, um bestimmte Harnstoffzyklusdefekte bei Personen älter als 2 Jahre zu behandeln. Weiterlesen
Update * EU-Zulassung bei Mukoviszidose * Die FDA hat das First-in-Class-Medikament Orkambi mit den Wirkstoffen Lumacaftor und Ivacaftor von Vertex Pharmaceuticals zur Behandlung von zystischer Fibrose (CF) genehmigt. Weiterlesen
Esperion hat positive Ergebnisse der globalen, zulassungsrelevanten klinischen Phase-3-Studie (Studie 2 oder 1002-047) zur Senkung von LDL-C bekanntgegeben. Weiterlesen
Update • Während Schwangerschaft: Studie untersucht Risiko für Geburtsschäden beim Kind • Kein Hinweis auf Verbindung mit Geburtsfehlern * GlaxoSmithKline hat wichtige Warnhinweise zu Nebenwirkungen und Kontraindikationen zum Medikament Ondansetron (Handelsname Zofran) herausgegeben. Weiterlesen
Chronische Nierenerkrankung: Positive Daten einer Phase III Studie Weiterlesen
Medikament gegen Lebererkrankungen könnte helfen, durch Alzheimer geschädigte Zellen wiederherzustellen Weiterlesen
FDA: Drug Safety Communication – Zum seltenen Auftreten einer schweren Infektion des Genitalbereichs Weiterlesen
Update • Hyperurikämie bei Gichtpatienten: EU-Zulassung • Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Duzallo (aktive Substanzen sind Lesinurad / Allopurinol) der Firma Grünenthal GmbH als Filmtabletten für die Behandlung von Hyperurikämie bei Gicht-Patienten. Weiterlesen
Update • EU-Zulassung für die Behandlung nicht-neurologischer Krankheitsanzeichen der Mucopolysaccharidose Typ VII • EU: Mukopolysaccharidose Typ VII – CHMP-Zulassungsempfehlung • Mukopolysaccharidose Typ 7 (Sly-Syndrom): FDA-Zulassung Weiterlesen