Burosumab

Update • Genetische Rachitis verbessert sich durch Burosumab mehr als durch die übliche Behandlung • EU: X-chromosomale Hypophosphatämie – CHMP-Zulassungsempfehlung für Crysvita * Infos, News aus der Forschung zu Burosumab Weiterlesen

Bempedoinsäure

Update • Deutlich reduziertes LDL-Cholesterin und hsCRP • Esperion hat positive Ergebnisse der globalen, zulassungsrelevanten klinischen Phase-3-Studie (Studie 2 oder 1002-047) zur Senkung von LDL-C bekanntgegeben. Weiterlesen

Pegvaliase (Palynziq)

Update • EU: Phenylketonurie – CHMP-Zulassungsempfehlung • Die U.S. Food and Drug Administration hat Palynziq (Pegvaliase-pqpz) für Erwachsene mit einer seltenen und schweren genetischen Erkrankung, der sogenannten Phenylketonurie (PKU), zugelassen. Weiterlesen

Statine

Update • Höhere Sterblichkeitsraten bei geringerer Therapietreue, Befolgung der Einnahmezeiten • Statine könnten vor Motoneuron-Erkrankung / Amyotrophe Lateralsklerose schützen • Zusammenspiel zwischen mediterraner Ernährung und Statinen • Statine verringern braunes Fettgewebe Weiterlesen

Obeticholsäure (Ocaliva)

Update • Leberfibrose aufgrund von nicht-alkoholischer Steatohepatitis (NASH): Positive Topline-Ergebnisse aus Zulassungsstudie REGENERATE • Rote-Hand-Brief zu OCALIVA® (Obeticholsäure): Verdeutlichung der differenzierten Dosierungsempfehlungen von OCALIVA bei Patienten mit primär biliärer Cholangitis (PBC) mit mittelschwerer und schwerer Einschränkung der Leberfunktion. * EMA-Zulassungsempfehlung: Primäre biliäre Cholangitis * Primäre biliäre Zirrhose: Endpunkt in PH3-Studie erreicht Weiterlesen

Orkambi

Update • EU-Zulassung zur Behandlung von Kindern mit Mukoviszidose im Alter von zwei bis fünf Jahren, die zwei Kopien der F508del-Mutation haben • EU-Zulassung bei Mukoviszidose Weiterlesen

SGLT-2-Hemmer / Blocker

Update • Rote-Hand-Brief zu SGLT2-Inhibitoren (“Sodium-Glucose-Co-Transporter 2 Inhibitors”): Risiko einer Fournier Gangrän (nekrotisierende Fasziitis des Perineums) bei der Anwendung • FDA: Drug Safety Communication – Zum seltenen Auftreten einer schweren Infektion des Genitalbereichs Weiterlesen

Roxadustat

Update • OLYMPUS- und ROCKIES erreichen ihre primären Endpunkte bei chronischer Nierenerkrankung und Anämie • Chronische Nierenerkrankung: Positive Daten einer Phase III Studie Weiterlesen