Stoffwechselmedikamente

News aus der Forschung zum Thema Stoffwechselerkrankungen.
Eine Übersicht der Medikamente zur Behandlung dieser Erkrankung finden Sie in dieser Liste.

Stoffwechselstörungen sind durch Enzymmangel verursachte krankhafte anormale Abweichungen der körperlichen Stoffwechselvorgänge.

Evinacumab bei Kindern mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie

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Phase-3-Studie mit Evkeeza (Evinacumab) zeigt 48%ige LDL-C-Senkung bei Kindern mit extrem seltener Form von hohem Cholesterinspiegel 22.05.2022 Regeneron Pharmaceuticals hat positive Ergebnisse einer Phase-3-Studie zur Untersuchung von Evkeeza® (Evinacumab) bei Kindern im Alter von 5 bis 11 Jahren mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH) veröffentlicht. Die Studie hat ihren primären Endpunkt erreicht: Bei Kindern, die Evkeeza … Weiterlesen

Progeroid-Syndrome: Lonafarnib (Zokinvy) Zulassungsempfehlung

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EMA

EU: Progeroid-Syndrome – CHMP-Zulassungsempfehlung für Zokinvy (Wirkstoff Lonafarnib) 20.05.2022 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Zokinvy (aktive Substanz ist Lonafarnib) der Firma EigerBio als 50 mg und 75 mg Hartkapseln für die Behandlung von Progeroid-Syndromen. Der Wirkstoff Lonafarnib Der Wirkstoff von Zokinvy ist Lonafarnib, ein Produkt des Verdauungstrakts und … Weiterlesen

ASMD: Olipudase alfa (Xenpozyme) Zulassungsempfehlung

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EMA

EU: Manifestationen des sauren Sphingomyelinase-Mangels (ASMD) Typ A/B oder Typ B – CHMP-Zulassungsempfehlung für Xenpozyme (Wirkstoff Olipudase alfa) 20.05.2022 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Xenpozyme (aktive Substanz ist Olipudase alfa) der Firma Genzyme als 20 mg Pulver, das zu einem Konzentrat für eine Infusionslösung rekonstituiert wird für die … Weiterlesen

Betain (Amversio) bei Homocystinurie – Zulassung

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EMA

EU: Adjuvante Therapie der Homocystinurie – Die Europäische Kommission erteilt Amversio die Zulassung 12.05.2022 Die Europäische Kommission hat am 06.05.2022 dem Medikament Amversio (Wirkstoff ist Betain) der Firma SERB die Zulassung für die folgende Indikation erteilt: Amversio wird angewendet für die adjuvante Therapie der Homocystinurie, die Mängel oder Defekte bei Folgendem umfasst: Cystathionin-beta-Synthase (CBS), 5,10-Methylentetrahydrofolat-Reduktase … Weiterlesen

Fenofibrat verringert Risiko für Sehkraft bedrohende diabetische Retinopathie

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Studie untersuchte Zusammenhang zwischen der Einnahme von Fenofibrat und dem Risiko des Fortschreitens einer sehkraftbedrohenden diabetischen Retinopathie 27.04.2022 Ein Forscherteam der Universität von Pennsylvania hat herausgefunden, dass die Verabreichung eines Medikaments, das derzeit zur Senkung des Cholesterinspiegels im Blut verwendet wird, das Risiko der Entwicklung einer proliferativen diabetischen Retinopathie (PDR) gegenüber einer nicht-proliferativen diabetischen Retinopathie … Weiterlesen

SGLT-2-Hemmer / Blocker

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SGLT-2-Hemmer (auch SGLT-2-Inhibitoren oder Blocker, oder Gliflozine genannt – Sodium dependent glucose transporter – Natrium-Glukose-Co-Transporter 2) sind Medikamente, die bei Diabetes mellitus Typ 2 zum Einsatz kommen. (Liste der SGLT-2-Hemmer) News zu SGLT-2-Hemmern 27.05.2022 Erhöhtes Frakturrisiko durch SGLT-2? Studie untersuchte Frakturrisiko durch Behandlung mit Natrium-Glukose-Cotransporter-2-Hemmern bei chronischer Nierenerkrankung 25.05.2022 Kardiovaskuläre Ergebnisse von SGLT-2-Hemmern bei Diabetes … Weiterlesen

Statinunverträglichkeit überschätzt und überdiagnostiziert?

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Studie untersuchte in großer Studie die Prävalenz der Statinintoleranz 16.02.2022 Bis zu jeder zweite Patient setzt die Einnahme von Statinen ab, reduziert die Dosis oder nimmt sie unregelmäßig ein, weil er glaubt, dass die Cholesterinsenker Muskelschmerzen und andere Nebenwirkungen verursachen. Nun hat eine neue Studie mit über 4 Millionen Patienten gezeigt, dass die tatsächliche Prävalenz … Weiterlesen

ASMD: Olipudase alfa führt zu nachhaltiger Verbesserung bei verschiedenen klinischen Manifestationen

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Saure Sphingomyelinase-Mangel (ASMD): Langfristige Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten zu Olipudase alfa bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten 10.02.2022 Positive Ergebnisse aus langfristigen, offenen Verlängerungsstudien zeigen, dass Olipudase alfa bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit nicht-zentralnervösen Manifestationen von Saure Sphingomyelinase-Mangel (ASMD; Niemann-Pick-Krankheit) – einer seltenen, fortschreitenden und potenziell lebensbedrohlichen Erkrankung, für die es keine zugelassenen Behandlungen gibt – … Weiterlesen

Morbus Pompe: Avalglucosidase alfa erreicht nachhaltige Verbesserungen von Atemfunktion und Mobilität

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COMET: Langzeitergebnisse zur Sicherheit und Wirksamkeit von Nexviazyme bei der Pompe-Krankheit 08.02.2022 Neue Daten zeigen, dass sich bei Menschen mit Morbus Pompe im Spätstadium (LOPD) nach einer fast zweijährigen Behandlung mit Nexviazyme® (Avalglucosidase alfa) Verbesserungen der Atemfunktion und der Beweglichkeit erhalten haben. Diese Analyse einer offenen Langzeitverlängerung der randomisierten, doppelt verblindeten Phase-3-Studie COMET wird auf … Weiterlesen

Evinacumab (Evkeeza)

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Infos News: Studien / Forschung; Zulassung Indikation / Anwendung / Krankheiten Nebenwirkungen / unerwünschte Wirkungen / Verträglichkeit Schwangerschaft / Stillzeit Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise(s.a. bei entsprechenden Krankheiten / Studien) Hersteller / Entwickler bzw. Vertrieb: Regeneron Handelsname / Markenname: Evkeeza Medikamentengruppe: Andere lipidmodifizierende Substanzen Beipackzettel / Packungsbeilage Indikation / Anwendung / Krankheiten Evkeeza … Weiterlesen