Fosdenopterin
Molybdän-Cofaktor-Mangel Typ A: Die FDA genehmigt Nulibry (Fosdenopterin) als erstes Medikament Weiterlesen
Stoffwechselmedikamente
Stoffwechselstörungen sind durch Enzymmangel verursachte krankhafte anormale Abweichungen der körperlichen Stoffwechselvorgänge.
Liste
- Asfotase alfa (Strensiq)
- Avalglucosidase alfa
- Baqsimi
- Bempedoinsäure
- Burosumab
- Cerliponase alfa (Brineura)
- Cholib
- Cholsäure
- Cysteamin Bitartrat
- Duzallo
- Eliglustat (Cerdelga)
- Elosulfase alfa (Vimizim)
- Enzepi
- Epanova
- Evinacumab
- Fenofibrat (Lipanthyl)
- Fezolinetant
- Glycerin Phenylbutyrat (Ravicti)
- Givosiran
- Inotersen (Tegsedi)
- Lesinurad (Zurampic)
- Libmeldy
- Lomitapid
- Lumasiran
- Mercaptamin (Procysbi, Cystadrops)
- Metreleptin (Myalept)
- Migalastat (Galafold)
- Miglustat
- Natriumphenylbutyrat
- Natrium-Zirkonium-Ringsilikat (Lokelma)
- Obeticholsäure
- Orkambi
- Palonosetron (Aloxi)
- Patisiran
- Pegvaliase
- Pitavastatin
- Revusiran
- Roxadustat
- Samsca
- Sapropterin (Kuvan)
- Sebelipase alfa (Kanuma)
- Simvastatin
- Statine
- Symdeko
- Tenapanor
- Tipelukast
- Trientin-Dihydrochlorid (Cufence)
- Trientin Tetrahydrochlorid (Cuprior)
- Ursodesoxycholsäure (UDCA, UDCS)
- Velmanase alfa (Lamzede)
- Vestronidase alfa (Mepsevii)
- Volanesorsen
- Vutrisiran
- Zynquista
Corona: Fenofibrat bei COVID-19
Vielversprechende klinische Daten für die Fähigkeit von Fenofibrat, Lungenschäden bei COVID-Patienten zu verhindern Weiterlesen
Gentherapeutikum Libmeldy
EU: Metachromatische Leukodystrophie (MLD) – Die Europäische Kommission erteilt Libmeldy die Zulassung Weiterlesen
Inclisiran (Leqvio) – Hypercholesterinämie / Dyslipidämie
EU: Hypercholesterinämie / gemischte Dyslipidämie – CHMP-Zulassungsempfehlung für Leqvio Weiterlesen
Isatuximab bei AL-Amyloidose
Isatuximab scheint wirksam bei der Behandlung von rezidivierter refraktärer AL-Amyloidose zu sein Weiterlesen
Lumasiran (Oxlumo)
EU: Primäre Hyperoxalurie Typ 1 (PH1) – Die Europäische Kommission erteilt Oxlumo die Zulassung Weiterlesen
Lumasiran (Oxlumo) bei Hyperoxalurie
EU: Primäre Hyperoxalurie Typ 1 (PH1) – Die Europäische Kommission erteilt Oxlumo die Zulassung Weiterlesen
Evinacumab bei Hypercholesterinämie
Evinacumab reduziert Low-Density-Lipoprotein (LDL) Cholesterin deutlich bei Patienten mit schwerer Hypercholesterinämie Weiterlesen
Statine – Nebenwirkungen
Statine scheinen nur ähnliche Nebenwirkungen wie Placebo hervorzurufen Weiterlesen
Natriumphenylbutyrat + Taurursodiol bei ALS
Amyotrophe Lateralsklerose (ALS): Patienten weisen ein längeres medianes Gesamtüberleben unter Natriumphenylbutyrat plus Taurursodiol auf Weiterlesen