Stoffwechselstörungen sind durch Enzymmangel verursachte krankhafte anormale Abweichungen der körperlichen Stoffwechselvorgänge.
Update * EU-Zulassung als Orphan-Drug zur Enzymersatztherapie von α-Mannosidose * Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Lamzede (aktive Substanz ist Velmanase alfa) für die Behandlung von Patienten mit nicht-neurologischen Manifestationen einer leichten bis mittelschweren Alpha-Mannosidose Weiterlesen
Tipelukast: Nicht-alkoholische Steatohepatitis / Fettleber-Krankheit mit Hypertriglyceridämie: Positive Ph-2-Studienresultate Weiterlesen
Update * EU-Genehmigung zur Behandlung von Hyperkaliämie * … empfiehlt die Zulassung von Lokelma 5-g- und 10-g-Pulver zur oralen Suspension (aktive Substanz ist Natrium-Zirkonium-Ringsilikat) … Weiterlesen
Update * EU-Zulassung für die Indikation X-chromosomale Hypophosphatämie * Crysvita – EU: X-chromosomale Hypophosphatämie – CHMP-Zulassungsempfehlung * Infos, News aus der Forschung zu Crysvita Weiterlesen
Die US-Regulierungsbehörden haben Symdeko, eine Kombination aus Kalydeco (Ivacaftor) und Tezacaftor, zur Behandlung bestimmter Patienten mit Mukoviszidose (Zystische Fibrose) zugelassen. Weiterlesen
Morbus Pompe (Pompe’sche Krankheit): Sicherheitsdaten zu Avalglucosidase alfa (neoGAA) Weiterlesen
Update * Rote-Hand-Brief zu OCALIVA® (Obeticholsäure): Verdeutlichung der differenzierten Dosierungsempfehlungen von OCALIVA bei Patienten mit primär biliärer Cholangitis (PBC) mit mittelschwerer und schwerer Einschränkung der Leberfunktion. * EMA-Zulassungsempfehlung: Primäre biliäre Cholangitis * Primäre biliäre Zirrhose: Endpunkt in PH3-Studie erreicht * FDA genehmigt Ocaliva bei seltener, chronischer Lebererkrankung Weiterlesen
Mukopolysaccharidose Typ 7 (Sly-Syndrom): FDA-Zulassung * News und Forschung zu Vestronidase alfa (Mepsevii) Weiterlesen
Update * Zusammenhang mit erhöhtem Typ-2-Diabetes-Risiko bei anfälligen Personen * Statine mit niedrigerem Infektionsrisiko für Staphylokokken verbunden * Können das Risiko für schwere bakterielle Infektionen des Blutkreislaufs verringern * Statine mit verringertem Sterblichkeitsrisiko bei COPD verbunden Weiterlesen
Update * T3MPO-2 – RDS-O: Ph3 erreicht primären Endpunkt * Positive Ergebnisse aus Phase-3-Studie bei Reizdarm + Obstipation * Hyperphosphatämie: Wirksamkeit in Ph3-Studie * Tenapanor ist ein von Ardelyx entwickeltes Arzneimittel, das als Weiterlesen