Burosumab
Update • Genetische Rachitis verbessert sich durch Burosumab mehr als durch die übliche Behandlung • EU: X-chromosomale Hypophosphatämie – CHMP-Zulassungsempfehlung für Crysvita * Infos, News aus der Forschung zu Burosumab Weiterlesen
Stoffwechselmedikamente
Stoffwechselstörungen sind durch Enzymmangel verursachte krankhafte anormale Abweichungen der körperlichen Stoffwechselvorgänge.
Liste
- Asfotase alfa (Strensiq)
- Avalglucosidase alfa
- Bempedoinsäure
- Burosumab
- Cerliponase alfa (Brineura)
- Cholib
- Cholsäure
- Cysteamin Bitartrat
- Duzallo
- Eliglustat (Cerdelga)
- Elosulfase alfa (Vimizim)
- Enzepi
- Epanova
- Evinacumab
- Fenofibrat (Lipanthyl)
- Glycerin Phenylbutyrat (Ravicti)
- Givosiran
- Inotersen (Tegsedi)
- Lesinurad (Zurampic)
- Lomitapid
- Lumasiran
- Mercaptamin (Procysbi, Cystadrops)
- Metreleptin (Myalept)
- Migalastat (Galafold)
- Natrium-Zirkonium-Ringsilikat (Lokelma)
- Obeticholsäure
- Orkambi
- Palonosetron (Aloxi)
- Patisiran
- Pegvaliase
- Revusiran
- Roxadustat
- Samsca
- Sapropterin (Kuvan)
- Sebelipase alfa (Kanuma)
- Simvastatin
- Statine
- Symdeko
- Tenapanor
- Tipelukast
- Trientin Tetrahydrochlorid (Cuprior)
- Ursodesoxycholsäure (UDCA, UDCS)
- Velmanase alfa (Lamzede)
- Vestronidase alfa (Mepsevii)
- Volanesorsen
- Zynquista
Bempedoinsäure
Update • Deutlich reduziertes LDL-Cholesterin und hsCRP • Esperion hat positive Ergebnisse der globalen, zulassungsrelevanten klinischen Phase-3-Studie (Studie 2 oder 1002-047) zur Senkung von LDL-C bekanntgegeben. Weiterlesen
Waylivra
EU: Familiäres Chylomikronämie-Syndrom – CHMP-Zulassungsempfehlung Weiterlesen
Pegvaliase (Palynziq)
Update • EU: Phenylketonurie – CHMP-Zulassungsempfehlung • Die U.S. Food and Drug Administration hat Palynziq (Pegvaliase-pqpz) für Erwachsene mit einer seltenen und schweren genetischen Erkrankung, der sogenannten Phenylketonurie (PKU), zugelassen. Weiterlesen
Statine
Update • Höhere Sterblichkeitsraten bei geringerer Therapietreue, Befolgung der Einnahmezeiten • Statine könnten vor Motoneuron-Erkrankung / Amyotrophe Lateralsklerose schützen • Zusammenspiel zwischen mediterraner Ernährung und Statinen • Statine verringern braunes Fettgewebe Weiterlesen
Obeticholsäure (Ocaliva)
Update • Leberfibrose aufgrund von nicht-alkoholischer Steatohepatitis (NASH): Positive Topline-Ergebnisse aus Zulassungsstudie REGENERATE • Rote-Hand-Brief zu OCALIVA® (Obeticholsäure): Verdeutlichung der differenzierten Dosierungsempfehlungen von OCALIVA bei Patienten mit primär biliärer Cholangitis (PBC) mit mittelschwerer und schwerer Einschränkung der Leberfunktion. * EMA-Zulassungsempfehlung: Primäre biliäre Cholangitis * Primäre biliäre Zirrhose: Endpunkt in PH3-Studie erreicht Weiterlesen
Givosiran
Akute intermittierende Porphyrie: Vielversprechende Ergebnisse aus Ph-1-Studie Weiterlesen
Orkambi
Update • EU-Zulassung zur Behandlung von Kindern mit Mukoviszidose im Alter von zwei bis fünf Jahren, die zwei Kopien der F508del-Mutation haben • EU-Zulassung bei Mukoviszidose Weiterlesen
SGLT-2-Hemmer / Blocker
Update • Rote-Hand-Brief zu SGLT2-Inhibitoren (“Sodium-Glucose-Co-Transporter 2 Inhibitors”): Risiko einer Fournier Gangrän (nekrotisierende Fasziitis des Perineums) bei der Anwendung • FDA: Drug Safety Communication – Zum seltenen Auftreten einer schweren Infektion des Genitalbereichs Weiterlesen
Roxadustat
Update • OLYMPUS- und ROCKIES erreichen ihre primären Endpunkte bei chronischer Nierenerkrankung und Anämie • Chronische Nierenerkrankung: Positive Daten einer Phase III Studie Weiterlesen