Migalastat (Galafold)
Update • FDA-Zulassung • Morbus Fabry: EU-Zulassung * EMA-Zulassungsempfehlung bei Morbus Fabry Weiterlesen
Stoffwechselmedikamente
Stoffwechselstörungen sind durch Enzymmangel verursachte krankhafte anormale Abweichungen der körperlichen Stoffwechselvorgänge.
Liste
- Asfotase alfa (Strensiq)
- Avalglucosidase alfa
- Burosumab
- Cerliponase alfa (Brineura)
- Cholib
- Cholsäure
- Cysteamin Bitartrat
- Duzallo
- Eliglustat (Cerdelga)
- Elosulfase alfa (Vimizim)
- Enzepi
- Epanova
- Evinacumab
- Fenofibrat (Lipanthyl)
- Glycerin Phenylbutyrat (Ravicti)
- Inotersen (Tegsedi)
- Lesinurad (Zurampic)
- Lomitapid
- Lumasiran
- Mercaptamin (Procysbi, Cystadrops)
- Metreleptin (Myalept)
- Migalastat (Galafold)
- Natrium-Zirkonium-Ringsilikat (Lokelma)
- Obeticholsäure
- Orkambi
- Palonosetron (Aloxi)
- Patisiran
- Pegvaliase
- Revusiran
- Samsca
- Sapropterin (Kuvan)
- Sebelipase alfa (Kanuma)
- Simvastatin
- Statine
- Symdeko
- Tenapanor
- Tipelukast
- Trientin Tetrahydrochlorid (Cuprior)
- Velmanase alfa (Lamzede)
- Vestronidase alfa (Mepsevii)
- Volanesorsen
Metreleptin (Myalepta)
Update • Leptinmangel bei Lipodystrophie – EU-Zulassung • EU: Lipodystrophie (Leptinmangel) – CHMP-Zulassungsempfehlung • Die US Food and Drug Administration genehmigt Myalept (Metreleptin zur Injektion) als Ersatztherapie, um die Komplikationen eines Leptin-Mangels zu behandeln, zusätzlich zu einer Diät bei Patienten mit angeborener oder erworbener generalisierter Lipodystrophie. Weiterlesen
Patisiran (Onpattro)
Update • EU: Hereditäre Transthyretin-vermittelte Amyloidose – CHMP-Zulassungsempfehlung • Hereditäre Transthyretin-Patisiran – Amyloidose (hATTR): APOLLO erreicht Endpunkte Weiterlesen
Inotersen (Tegsedi)
Update • Polyneuropathie bei erwachsenen Patienten mit hereditärer Transthyretinamyloidose: EU-Zulassung • Der CHMP empfiehlt die Zulassung von Tegsedi (aktive Substanz ist Inotersen) für die Behandlung von hereditäre Transthyretin-Amyloidose. Weiterlesen
Vestronidase alfa (Mepsevii)
Update • EU: Mukopolysaccharidose Typ VII – CHMP-Zulassungsempfehlung • Mukopolysaccharidose Typ 7 (Sly-Syndrom): FDA-Zulassung * News und Forschung zu Vestronidase alfa (Mepsevii) Weiterlesen
Duzallo
Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Duzallo (aktive Substanzen sind Lesinurad / Allopurinol) der Firma Grünenthal GmbH als Filmtabletten für die Behandlung von Hyperurikämie bei Gicht-Patienten. Weiterlesen
Lumasiran
Alnylam Pharmaceuticals berichtet positive Ergebnisse auf der OxalEurope zu Lumasiran aus einer Phase 1/2-Studie bei Patienten mit primärer Hyperoxalurie Typ 1 (PH1). Weiterlesen
Pegvaliase
Die U.S. Food and Drug Administration hat Palynziq (Pegvaliase-pqpz) für Erwachsene mit einer seltenen und schweren genetischen Erkrankung, der sogenannten Phenylketonurie (PKU), zugelassen. Weiterlesen
Cerliponase alfa (Brineura)
Update • Cerliponase Alfa hilft bei Form der ‚Kinderdemenz‘ • Tripeptidyl-Peptidase-1-(TPP 1)-Mangel: EU-Zulassung als Orphan-Drug • EU-Zulassungsempfehlung für Brineura (aktive Substanz ist Cerliponase alfa) als eine Lösung für eine intracerebroventrikuläre Infusion (150 mg) für die Behandlung von Neuronale Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 (CLN2) Krankheit. Weiterlesen
Statine
Update • Statine retten Leben von Menschen mit hohem LDL-Cholesterin-Spiegel • Zusammenhang mit erhöhtem Typ-2-Diabetes-Risiko bei anfälligen Personen • Statine mit niedrigerem Infektionsrisiko für Staphylokokken verbunden Weiterlesen