Lumasiran
Alnylam Pharmaceuticals berichtet positive Ergebnisse auf der OxalEurope zu Lumasiran aus einer Phase 1/2-Studie bei Patienten mit primärer Hyperoxalurie Typ 1 (PH1). Weiterlesen
Stoffwechselmedikamente
Stoffwechselstörungen sind durch Enzymmangel verursachte krankhafte anormale Abweichungen der körperlichen Stoffwechselvorgänge.
Liste
- Asfotase alfa (Strensiq)
- Avalglucosidase alfa
- Burosumab
- Cerliponase alfa (Brineura)
- Cholib
- Cholsäure
- Cysteamin Bitartrat
- Eliglustat (Cerdelga)
- Elosulfase alfa (Vimizim)
- Enzepi
- Epanova
- Evinacumab
- Fenofibrat (Lipanthyl)
- Glycerin Phenylbutyrat (Ravicti)
- Inotersen (Tegsedi)
- Lesinurad (Zurampic)
- Lomitapid
- Lumasiran
- Mercaptamin (Procysbi, Cystadrops)
- Metreleptin (Myalept)
- Migalastat (Galafold)
- Natrium-Zirkonium-Ringsilikat (Lokelma)
- Obeticholsäure
- Orkambi
- Palonosetron (Aloxi)
- Patisiran
- Pegvaliase
- Revusiran
- Samsca
- Sapropterin (Kuvan)
- Sebelipase alfa (Kanuma)
- Simvastatin
- Statine
- Symdeko
- Tenapanor
- Tipelukast
- Trientin Tetrahydrochlorid (Cuprior)
- Velmanase alfa (Lamzede)
- Vestronidase alfa (Mepsevii)
- Volanesorsen
Metreleptin (Myalepta)
Update • EU: Lipodystrophie (Leptinmangel) – CHMP-Zulassungsempfehlung • Die US Food and Drug Administration genehmigt Myalept (Metreleptin zur Injektion) als Ersatztherapie, um die Komplikationen eines Leptin-Mangels zu behandeln, zusätzlich zu einer Diät bei Patienten mit angeborener oder erworbener generalisierter Lipodystrophie. Weiterlesen
Inotersen (Tegsedi)
Der CHMP empfiehlt die Zulassung von Tegsedi (aktive Substanz ist Inotersen) für die Behandlung von hereditäre Transthyretin-Amyloidose. Weiterlesen
Pegvaliase
Die U.S. Food and Drug Administration hat Palynziq (Pegvaliase-pqpz) für Erwachsene mit einer seltenen und schweren genetischen Erkrankung, der sogenannten Phenylketonurie (PKU), zugelassen. Weiterlesen
Cerliponase alfa (Brineura)
Update • Cerliponase Alfa hilft bei Form der ‚Kinderdemenz‘ • Tripeptidyl-Peptidase-1-(TPP 1)-Mangel: EU-Zulassung als Orphan-Drug • EU-Zulassungsempfehlung für Brineura (aktive Substanz ist Cerliponase alfa) als eine Lösung für eine intracerebroventrikuläre Infusion (150 mg) für die Behandlung von Neuronale Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 (CLN2) Krankheit. Weiterlesen
Statine
Update • Statine retten Leben von Menschen mit hohem LDL-Cholesterin-Spiegel • Zusammenhang mit erhöhtem Typ-2-Diabetes-Risiko bei anfälligen Personen • Statine mit niedrigerem Infektionsrisiko für Staphylokokken verbunden Weiterlesen
Velmanase alfa (Lamzede)
Update * EU-Zulassung als Orphan-Drug zur Enzymersatztherapie von α-Mannosidose * Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Lamzede (aktive Substanz ist Velmanase alfa) für die Behandlung von Patienten mit nicht-neurologischen Manifestationen einer leichten bis mittelschweren Alpha-Mannosidose Weiterlesen
Tipelukast
Tipelukast: Nicht-alkoholische Steatohepatitis / Fettleber-Krankheit mit Hypertriglyceridämie: Positive Ph-2-Studienresultate Weiterlesen
Natrium-Zirkonium-Ringsilikat (Lokelma)
Update * EU-Genehmigung zur Behandlung von Hyperkaliämie * … empfiehlt die Zulassung von Lokelma 5-g- und 10-g-Pulver zur oralen Suspension (aktive Substanz ist Natrium-Zirkonium-Ringsilikat) … Weiterlesen
Crysvita
Update * EU-Zulassung für die Indikation X-chromosomale Hypophosphatämie * Crysvita – EU: X-chromosomale Hypophosphatämie – CHMP-Zulassungsempfehlung * Infos, News aus der Forschung zu Crysvita Weiterlesen