Miglustat bei Niemann-Pick-Krankheit
Miglustat verbessert Schlucken bei Kindern und Jugendlichen mit Niemann-Pick-Krankheit Typ C1 Weiterlesen
Stoffwechselmedikamente
Stoffwechselstörungen sind durch Enzymmangel verursachte krankhafte anormale Abweichungen der körperlichen Stoffwechselvorgänge.
Liste
- Asfotase alfa (Strensiq)
- Avalglucosidase alfa
- Baqsimi
- Bempedoinsäure
- Burosumab
- Cerliponase alfa (Brineura)
- Cholib
- Cholsäure
- Cysteamin Bitartrat
- Duzallo
- Eliglustat (Cerdelga)
- Elosulfase alfa (Vimizim)
- Enzepi
- Epanova
- Evinacumab
- Fenofibrat (Lipanthyl)
- Fezolinetant
- Glycerin Phenylbutyrat (Ravicti)
- Givosiran
- Inotersen (Tegsedi)
- Lesinurad (Zurampic)
- Lomitapid
- Lumasiran
- Mercaptamin (Procysbi, Cystadrops)
- Metreleptin (Myalept)
- Migalastat (Galafold)
- Miglustat
- Natrium-Zirkonium-Ringsilikat (Lokelma)
- Obeticholsäure
- Orkambi
- Palonosetron (Aloxi)
- Patisiran
- Pegvaliase
- Pitavastatin
- Revusiran
- Roxadustat
- Samsca
- Sapropterin (Kuvan)
- Sebelipase alfa (Kanuma)
- Simvastatin
- Statine
- Symdeko
- Tenapanor
- Tipelukast
- Trientin-Dihydrochlorid (Cufence)
- Trientin Tetrahydrochlorid (Cuprior)
- Ursodesoxycholsäure (UDCA, UDCS)
- Velmanase alfa (Lamzede)
- Vestronidase alfa (Mepsevii)
- Volanesorsen
- Vutrisiran
- Zynquista
Evolocumab (Repatha) bei Hypercholesterinämie
Positive Daten der Phase-3B-Studie HAUSER-RCT mit Repatha (Evolocumab) bei pädiatrischen Patienten mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie Weiterlesen
Kaftrio bei Mukoviszidose
EU: Mukoviszidose (Zystische Fibrose, ZF) – Die Europäische Kommission erteilt Kaftrio die Zulassung Weiterlesen
Pitavastatin zur Lipidsenkung
18.08.2020 Studie untersuchte Wirksamkeit von Pitavastatin bei der Senkung der Lipidwerte … zum Artikel Weitere Infos, News zum Medikament Studie untersuchte Wirksamkeit von Pitavastatin bei der Senkung der Lipidwerte 18.08.2020 Pitavastatin senkt dosisabhängig das Gesamtcholesterin im Blut, das LDL-Cholesterin (Low-Density-Lipoprotein) und … Weiterlesen
Evolocumab (Repatha)
Update • OSLER-1: Langfristige Sicherheit und Wirksamkeit bei Patienten mit Hypercholesterinämie • FOURIER: Bei Hochrisikopatienten mit etablierten Herz-Kreislauf-Erkrankungen und chronischen Nierenerkrankungen • Medikament reduziert deutlich LDL-C und Non-HDL-C bei Hochrisikopatienten mit Typ-2-Diabetes • Patienten mit hohem Lipoprotein(a)-Werten können profitieren • EU: Zulassung zur Vorbeugung von Herzinfarkt und Schlaganfall bei Weiterlesen
Miglustat (Zavesca)
Miglustat, das unter dem Markennamen Zavesca vertrieben wird, ist ein Medikament zur Behandlung der Gaucher-Krankheit Typ-I (GD1) und der Niemann-Pick-Krankheit Typ C. Weiterlesen
Metreleptin (Myalepta)
Update • Leptinmangel bei Lipodystrophie – EU-Zulassung • EU: Lipodystrophie (Leptinmangel) – CHMP-Zulassungsempfehlung • Die US Food and Drug Administration genehmigt Myalept (Metreleptin zur Injektion) als Ersatztherapie, um die Komplikationen eines Leptin-Mangels zu behandeln, zusätzlich zu einer Diät bei Patienten mit angeborener oder erworbener generalisierter Lipodystrophie. Weiterlesen
Pitavastatin
Pitavastatin ist ein Medikament aus der Gruppe der Statine und wird zur Senkung erhöhter Gesamt-Cholesterin- und LDL-Cholesterin-Spiegel angewendet. Weiterlesen
Statine bei älteren Patienten / Menschen
Der Einsatz von Statinen ist bei älteren Menschen mit einem verringerten Sterberisiko (Mortalität) verbunden Weiterlesen
Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor Kombination
Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor wirksam bei Mukoviszidose Weiterlesen