Orkambi
Update • EU-Zulassung zur Behandlung von Kindern mit Mukoviszidose im Alter von zwei bis fünf Jahren, die zwei Kopien der F508del-Mutation haben • EU-Zulassung bei Mukoviszidose Weiterlesen
Stoffwechselmedikamente | Seite 2
SGLT-2-Hemmer / Blocker
Update • Rote-Hand-Brief zu SGLT2-Inhibitoren (“Sodium-Glucose-Co-Transporter 2 Inhibitors”): Risiko einer Fournier Gangrän (nekrotisierende Fasziitis des Perineums) bei der Anwendung • FDA: Drug Safety Communication – Zum seltenen Auftreten einer schweren Infektion des Genitalbereichs Weiterlesen
Glycerin Phenylbutyrat (Ravicti)
Update • CHMP-Empfehlung • EU-Zulassung bei Störungen des Harnstoffzyklus * Ravicti (Glycerol Phenylbutyrat) ist von der Food and Drug Administration (FDA) genehmigt worden, um bestimmte Harnstoffzyklusdefekte bei Personen älter als 2 Jahre zu behandeln. Weiterlesen
Ondansetron (Zofran)
Update • Während Schwangerschaft: Studie untersucht Risiko für Geburtsschäden beim Kind • Kein Hinweis auf Verbindung mit Geburtsfehlern * GlaxoSmithKline hat wichtige Warnhinweise zu Nebenwirkungen und Kontraindikationen zum Medikament Ondansetron (Handelsname Zofran) herausgegeben. Weiterlesen
Ursodesoxycholsäure (UDCA, UDCS)
Medikament gegen Lebererkrankungen könnte helfen, durch Alzheimer geschädigte Zellen wiederherzustellen Weiterlesen
Duzallo
Update • Hyperurikämie bei Gichtpatienten: EU-Zulassung • Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Duzallo (aktive Substanzen sind Lesinurad / Allopurinol) der Firma Grünenthal GmbH als Filmtabletten für die Behandlung von Hyperurikämie bei Gicht-Patienten. Weiterlesen
Vestronidase alfa (Mepsevii)
Update • EU-Zulassung für die Behandlung nicht-neurologischer Krankheitsanzeichen der Mucopolysaccharidose Typ VII • EU: Mukopolysaccharidose Typ VII – CHMP-Zulassungsempfehlung • Mukopolysaccharidose Typ 7 (Sly-Syndrom): FDA-Zulassung Weiterlesen
Migalastat (Galafold)
Update • FDA-Zulassung • Morbus Fabry: EU-Zulassung * EMA-Zulassungsempfehlung bei Morbus Fabry Weiterlesen
Metreleptin (Myalepta)
Update • Leptinmangel bei Lipodystrophie – EU-Zulassung • EU: Lipodystrophie (Leptinmangel) – CHMP-Zulassungsempfehlung • Die US Food and Drug Administration genehmigt Myalept (Metreleptin zur Injektion) als Ersatztherapie, um die Komplikationen eines Leptin-Mangels zu behandeln, zusätzlich zu einer Diät bei Patienten mit angeborener oder erworbener generalisierter Lipodystrophie. Weiterlesen
Patisiran (Onpattro)
Update • EU-Zulassung bei erwachsenen Patienten mit hATTR • EU: Hereditäre Transthyretin-vermittelte Amyloidose – CHMP-Zulassungsempfehlung • Hereditäre Transthyretin-Patisiran – Amyloidose (hATTR): APOLLO erreicht Endpunkte Weiterlesen