Update • Hyperurikämie bei Gichtpatienten: EU-Zulassung • Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Duzallo (aktive Substanzen sind Lesinurad / Allopurinol) der Firma Grünenthal GmbH als Filmtabletten für die Behandlung von Hyperurikämie bei Gicht-Patienten. Weiterlesen
Update • EU-Zulassung für die Behandlung nicht-neurologischer Krankheitsanzeichen der Mucopolysaccharidose Typ VII • EU: Mukopolysaccharidose Typ VII – CHMP-Zulassungsempfehlung • Mukopolysaccharidose Typ 7 (Sly-Syndrom): FDA-Zulassung Weiterlesen
Update • FDA-Zulassung • Morbus Fabry: EU-Zulassung * EMA-Zulassungsempfehlung bei Morbus Fabry Weiterlesen
Update • Leptinmangel bei Lipodystrophie – EU-Zulassung • EU: Lipodystrophie (Leptinmangel) – CHMP-Zulassungsempfehlung • Die US Food and Drug Administration genehmigt Myalept (Metreleptin zur Injektion) als Ersatztherapie, um die Komplikationen eines Leptin-Mangels zu behandeln, zusätzlich zu einer Diät bei Patienten mit angeborener oder erworbener generalisierter Lipodystrophie. Weiterlesen
Update • EU-Zulassung bei erwachsenen Patienten mit hATTR • EU: Hereditäre Transthyretin-vermittelte Amyloidose – CHMP-Zulassungsempfehlung • Hereditäre Transthyretin-Patisiran – Amyloidose (hATTR): APOLLO erreicht Endpunkte Weiterlesen
Update • Polyneuropathie bei erwachsenen Patienten mit hereditärer Transthyretinamyloidose: EU-Zulassung • Der CHMP empfiehlt die Zulassung von Tegsedi (aktive Substanz ist Inotersen) für die Behandlung von hereditäre Transthyretin-Amyloidose. Weiterlesen
Alnylam Pharmaceuticals berichtet positive Ergebnisse auf der OxalEurope zu Lumasiran aus einer Phase 1/2-Studie bei Patienten mit primärer Hyperoxalurie Typ 1 (PH1). Weiterlesen
Die U.S. Food and Drug Administration hat Palynziq (Pegvaliase-pqpz) für Erwachsene mit einer seltenen und schweren genetischen Erkrankung, der sogenannten Phenylketonurie (PKU), zugelassen. Weiterlesen
Update • Cerliponase Alfa hilft bei Form der ‘Kinderdemenz’ • Tripeptidyl-Peptidase-1-(TPP 1)-Mangel: EU-Zulassung als Orphan-Drug • EU-Zulassungsempfehlung für Brineura (aktive Substanz ist Cerliponase alfa) als eine Lösung für eine intracerebroventrikuläre Infusion (150 mg) für die Behandlung von Neuronale Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 (CLN2) Krankheit. Weiterlesen
Update * EU-Zulassung als Orphan-Drug zur Enzymersatztherapie von α-Mannosidose * Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Lamzede (aktive Substanz ist Velmanase alfa) für die Behandlung von Patienten mit nicht-neurologischen Manifestationen einer leichten bis mittelschweren Alpha-Mannosidose Weiterlesen