Roxadustat


Update • Arzneimittelstudien zeigen Wirksamkeit bei der Behandlung von Anämie bei Patienten mit chronischen Nierenerkrankungen mit und ohne Dialysebehandlung • Zusammengefasste Analysen des globalen Phase-III-Programms zu Roxadustat bestätigten die kardiovaskuläre Sicherheit Weiterlesen


Waylivra


Update • Akcea und Ionis haben bekanntgegeben, dass Waylivra von der Europäischen Kommission eine bedingte Marktzulassung für die Behandlung des familiären Chylomikronämie-Syndroms (FCS) erhalten hat. • EU: Familiäres Chylomikronämie-Syndrom – CHMP-Zulassungsempfehlung Weiterlesen


Pegvaliase (Palynziq)


Update • Die Europäische Kommission hat BioMarins Palynziq (Pegvaliase-Injektion) zur Behandlung von Phenylketonurie (PKU) bei Patienten ab 16 Jahren genehmigt. • EU: Phenylketonurie – CHMP-Zulassungsempfehlung Weiterlesen


Burosumab


Update • Genetische Rachitis verbessert sich durch Burosumab mehr als durch die übliche Behandlung • EU: X-chromosomale Hypophosphatämie – CHMP-Zulassungsempfehlung für Crysvita * Infos, News aus der Forschung zu Burosumab Weiterlesen


Bempedoinsäure


Update • Deutlich reduziertes LDL-Cholesterin und hsCRP • Esperion hat positive Ergebnisse der globalen, zulassungsrelevanten klinischen Phase-3-Studie (Studie 2 oder 1002-047) zur Senkung von LDL-C bekanntgegeben. Weiterlesen


Obeticholsäure (Ocaliva)


Update • Leberfibrose aufgrund von nicht-alkoholischer Steatohepatitis (NASH): Positive Topline-Ergebnisse aus Zulassungsstudie REGENERATE • Rote-Hand-Brief zu OCALIVA® (Obeticholsäure): Verdeutlichung der differenzierten Dosierungsempfehlungen von OCALIVA bei Patienten mit primär biliärer Cholangitis (PBC) mit mittelschwerer und schwerer Einschränkung der Leberfunktion. * EMA-Zulassungsempfehlung: Primäre biliäre Cholangitis * Primäre biliäre Zirrhose: Endpunkt in PH3-Studie erreicht Weiterlesen