Orkambi (Lumacaftor / Ivacaftor)
Langfristige Sicherheit von Orkambi bei Kindern im Alter von 2-5 Jahren mit zystischer Fibrose (homozygot für F508del-CFTR-Mutation)
Stoffwechselmedikamente
News aus der Forschung zum Thema Stoffwechselerkrankungen.
Eine Übersicht der Medikamente zur Behandlung dieser Erkrankung finden Sie in dieser Liste.
Stoffwechselstörungen sind durch Enzymmangel verursachte krankhafte anormale Abweichungen der körperlichen Stoffwechselvorgänge.
Evinacumab (Evkeeza) bei Hypercholesterinämie
EU: Homozygote familiäre Hypercholesterinämie (HoFH) – CHMP-Zulassungsempfehlung für Evkeeza
Avalglucosidase alfa (neoGAA) bei Morbus Pompe
Klinisch bedeutsame Verbesserung der schwerwiegenden Erscheinungsformen der spät einsetzenden Pompe-Krankheit durch Avalglucosidase alfa
Kaftrio bei Mukoviszidose
EU: Der CHMP der EMA beschloss eine Erweiterung der bestehenden Indikation, um die Anwendung auf alle Patienten mit mindestens einer F508del-Mutation zu erweitern.
Fosdenopterin
Molybdän-Cofaktor-Mangel Typ A: Die FDA genehmigt Nulibry (Fosdenopterin) als erstes Medikament
Avalglucosidase alfa (Nexviadyme; neoGAA)
Morbus Pompe (Pompe’sche Krankheit): Sicherheitsdaten zu Avalglucosidase alfa (neoGAA)
Evolocumab (Repatha)
Update • OSLER-1: Langfristige Sicherheit und Wirksamkeit bei Patienten mit Hypercholesterinämie • FOURIER: Bei Hochrisikopatienten mit etablierten Herz-Kreislauf-Erkrankungen und chronischen Nierenerkrankungen • Medikament reduziert deutlich LDL-C und Non-HDL-C bei Hochrisikopatienten mit Typ-2-Diabetes • Patienten mit hohem Lipoprotein(a)-Werten können profitieren • EU: Zulassung zur Vorbeugung von Herzinfarkt und Schlaganfall bei
Migalastat (Galafold)
Der Wirkstoff ist das pharmakologische Chaperon Migalastat, entwickelt, um selektiv und reversibel an bestimmte mutierte Formen des α-Gal A-Enzym bei Patienten mit GLA-Mutationen zu binden, die auf Migalastat ansprechen. Nebenwirkungen News 25.06.2021 EU: Der CHMP der EMA empfiehlt die Erweiterung der Indikation wie folgt: Galafold ist indiziert für die Langzeitbehandlung von Erwachsenen und Jugendlichen im … Weiterlesen
Roxadustat (Evrenzo)
Update • Roxadustat erhöhte signifikant den Hämoglobinspiegel bei Patienten mit chronischer Nierenerkrankung und Anämie in Phase III Studien • Zusammengefasste Analysen des globalen Phase-III-Programms zu Roxadustat bestätigten die kardiovaskuläre Sicherheit
Statine
Update • Statine stehen im Zusammenhang mit einem erhöhten Risiko für Diabetes und Hautinfektionen • Statine können das Risiko für Osteoporose erhöhen oder verringern – die Dosierung macht den Unterschied