Glycerin Phenylbutyrat (Ravicti)

Update • CHMP-Empfehlung • EU-Zulassung bei Störungen des Harnstoffzyklus * Ravicti (Glycerol Phenylbutyrat) ist von der Food and Drug Administration (FDA) genehmigt worden, um bestimmte Harnstoffzyklusdefekte bei Personen älter als 2 Jahre zu behandeln. Weiterlesen

Ondansetron (Zofran)

Update • Während Schwangerschaft: Studie untersucht Risiko für Geburtsschäden beim Kind • Kein Hinweis auf Verbindung mit Geburtsfehlern * GlaxoSmithKline hat wichtige Warnhinweise zu Nebenwirkungen und Kontraindikationen zum Medikament Ondansetron (Handelsname Zofran) herausgegeben. Weiterlesen

Duzallo

Update • Hyperurikämie bei Gichtpatienten: EU-Zulassung • Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Duzallo (aktive Substanzen sind Lesinurad / Allopurinol) der Firma Grünenthal GmbH als Filmtabletten für die Behandlung von Hyperurikämie bei Gicht-Patienten. Weiterlesen

Vestronidase alfa (Mepsevii)

Update • EU-Zulassung für die Behandlung nicht-neurologischer Krankheitsanzeichen der Mucopolysaccharidose Typ VII • EU: Mukopolysaccharidose Typ VII – CHMP-Zulassungsempfehlung • Mukopolysaccharidose Typ 7 (Sly-Syndrom): FDA-Zulassung Weiterlesen

Metreleptin (Myalepta)

Update • Leptinmangel bei Lipodystrophie – EU-Zulassung • EU: Lipodystrophie (Leptinmangel) – CHMP-Zulassungsempfehlung • Die US Food and Drug Administration genehmigt Myalept (Metreleptin zur Injektion) als Ersatztherapie, um die Komplikationen eines Leptin-Mangels zu behandeln, zusätzlich zu einer Diät bei Patienten mit angeborener oder erworbener generalisierter Lipodystrophie. Weiterlesen

Patisiran (Onpattro)

Update • EU-Zulassung bei erwachsenen Patienten mit hATTR • EU: Hereditäre Transthyretin-vermittelte Amyloidose – CHMP-Zulassungsempfehlung • Hereditäre Transthyretin-Patisiran – Amyloidose (hATTR): APOLLO erreicht Endpunkte Weiterlesen

Inotersen (Tegsedi)

Update • Polyneuropathie bei erwachsenen Patienten mit hereditärer Transthyretinamyloidose: EU-Zulassung • Der CHMP empfiehlt die Zulassung von Tegsedi (aktive Substanz ist Inotersen) für die Behandlung von hereditäre Transthyretin-Amyloidose. Weiterlesen

Lumasiran

Alnylam Pharmaceuticals berichtet positive Ergebnisse auf der OxalEurope zu Lumasiran aus einer Phase 1/2-Studie bei Patienten mit primärer Hyperoxalurie Typ 1 (PH1). Weiterlesen