ASMD: Olipudase alfa führt zu nachhaltiger Verbesserung bei verschiedenen klinischen Manifestationen

Saure Sphingomyelinase-Mangel (ASMD): Langfristige Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten zu Olipudase alfa bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten 10.02.2022 Positive Ergebnisse aus langfristigen, offenen Verlängerungsstudien zeigen, dass Olipudase alfa bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit nicht-zentralnervösen Manifestationen von Saure Sphingomyelinase-Mangel (ASMD; Niemann-Pick-Krankheit) – einer seltenen, fortschreitenden und potenziell lebensbedrohlichen Erkrankung, für die es keine zugelassenen Behandlungen gibt – … Weiterlesen

Morbus Pompe: Avalglucosidase alfa erreicht nachhaltige Verbesserungen von Atemfunktion und Mobilität

COMET: Langzeitergebnisse zur Sicherheit und Wirksamkeit von Nexviazyme bei der Pompe-Krankheit 08.02.2022 Neue Daten zeigen, dass sich bei Menschen mit Morbus Pompe im Spätstadium (LOPD) nach einer fast zweijährigen Behandlung mit Nexviazyme® (Avalglucosidase alfa) Verbesserungen der Atemfunktion und der Beweglichkeit erhalten haben. Diese Analyse einer offenen Langzeitverlängerung der randomisierten, doppelt verblindeten Phase-3-Studie COMET wird auf … Weiterlesen

Olipudase alfa (Xenpozyme)

Infos News: Studien / Forschung; Zulassung Indikation / Anwendung / Krankheiten Nebenwirkungen / unerwünschte Wirkungen / Verträglichkeit Schwangerschaft / Stillzeit Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise(s.a. bei entsprechenden Krankheiten / Studien) Hersteller / Entwickler bzw. Vertrieb: Sanofi Genzyme Handelsname / Markenname: Xenpozyme ATC-Code: A16AB25 Medikamentengruppe: Andere Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel, … Weiterlesen

Evinacumab (Evkeeza)

Infos News: Studien / Forschung; Zulassung Indikation / Anwendung / Krankheiten Nebenwirkungen / unerwünschte Wirkungen / Verträglichkeit Schwangerschaft / Stillzeit Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise(s.a. bei entsprechenden Krankheiten / Studien) Hersteller / Entwickler bzw. Vertrieb: Regeneron Handelsname / Markenname: Evkeeza Medikamentengruppe: Andere lipidmodifizierende Substanzen Beipackzettel / Packungsbeilage Indikation / Anwendung / Krankheiten Evkeeza … Weiterlesen

Fenofibrat (Lipanthyl)

Fenofibrat ist ein Arzneimittel aus der Gruppe der Fibrate und wird bei primärer und sekundärer Hyperlipoproteinämie, Hypercholesterinämie und Hypertriglyzeridämie eingesetzt. Handelsnamen sind Fenoglide, Lipanthyl, Lipofen, Lofibra, Procetofen u.w. als Monopräparate; als Kombinationspräparate z.B. Cholib. News zu Fenofibrat 27.04.2022 Fenofibrat verringert Risiko für Sehkraft bedrohende diabetische Retinopathie. Studie untersuchte Zusammenhang zwischen der Einnahme von Fenofibrat und … Weiterlesen

PIK3CA-assoziiertes Großwuchssyndrom bei Kleinkindern: Alpelisib vielversprechend

Behandlung von zwei Säuglingen mit PIK3CA–assoziiertem Großwuchssyndrom durch Alpelisib 26.01.2022 Das PIK3CA-assoziierte Großwuchssyndrom (PROS) ist eine Gruppe seltener, unheilbarer Erkrankungen, die durch Mutationen im PIK3CA-Gen verursacht werden und zu Fehlbildungen und Großwuchs verschiedener Körperteile führen. Ein neuer im Journal of Experimental Medicine (JEM) veröffentlichter Forschungsbericht beschreibt die erfolgreiche Behandlung von zwei Kleinkindern mit PROS mit … Weiterlesen

Burosumab (Crysvita)

News zu Burosumab 24.06.2022 EU: Der CHMP der EMA empfiehlt die Erweiterung der Indikation wie folgt: Crysvita ist indiziert zur Behandlung der FGF23-bedingten Hypophosphatämie bei tumorbedingter Osteomalazie in Verbindung mit phosphaturischen mesenchymalen Tumoren, die nicht kurativ reseziert oder lokalisiert werden können, bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 1 bis 17 Jahren und bei Erwachsenen. … Weiterlesen

Semaglutid ist Liraglutid bei der Gewichtsabnahme überlegen

Vergleich: Wirkung von wöchentlich subkutan verabreichtem Semaglutid im Vergleich zu täglichem Liraglutid auf das Körpergewicht bei Erwachsenen mit Übergewicht oder Adipositas ohne Diabetes 22.01.2022 Bei Erwachsenen mit Übergewicht oder Adipositas führt einmal wöchentlich subkutan verabreichtes Semaglutid in Verbindung mit einer Beratung zu Ernährung und körperlicher Aktivität nach 68 Wochen zu einem signifikant größeren Gewichtsverlust als … Weiterlesen

Toxische Methotrexat-Plasmakonzentration: Glucarpidase (Voraxaze) EU-Zulassung

EMA

UPDATE – EU: Verringerung toxischer Methotrexat-Plasmakonzentrationen – Die Europäische Kommission erteilt Voraxaze die Zulassung 14.01.2022 Die Europäische Kommission hat am 13.01.2022 dem Medikament Voraxaze (Wirkstoff ist Glucarpidase) der Firma SERB SAS die Zulassung für die folgende Indikation erteilt: Voraxaze wird angewendet zur Verringerung toxischer Methotrexat-Plasmakonzentrationen bei Erwachsenen und Kindern (im Alter ab 28 Tage) mit … Weiterlesen

Übergewicht: Zulassung für Wegovy

UPDATE – EU: Adipositas oder Übergewicht – Die Europäische Kommission erteilt Wegovy die Zulassung 10.01.2022 Die Europäische Kommission hat am 07.01.2022 dem Medikament Wegovy (Wirkstoff ist Semaglutid) der Firma Novo Nordisk die Zulassung für die folgende Indikation erteilt: Wegovy wird als Ergänzung zu einer kalorienreduzierten Ernährung und verstärkter körperlicher Aktivität zur Gewichtsregulierung, einschließlich Gewichtsabnahme und … Weiterlesen