Update • Akcea und Ionis haben bekanntgegeben, dass Waylivra von der Europäischen Kommission eine bedingte Marktzulassung für die Behandlung des familiären Chylomikronämie-Syndroms (FCS) erhalten hat. • EU: Familiäres Chylomikronämie-Syndrom – CHMP-Zulassungsempfehlung Weiterlesen
Update • Die Europäische Kommission hat BioMarins Palynziq (Pegvaliase-Injektion) zur Behandlung von Phenylketonurie (PKU) bei Patienten ab 16 Jahren genehmigt. • EU: Phenylketonurie – CHMP-Zulassungsempfehlung Weiterlesen
Update • Genetische Rachitis verbessert sich durch Burosumab mehr als durch die übliche Behandlung • EU: X-chromosomale Hypophosphatämie – CHMP-Zulassungsempfehlung für Crysvita * Infos, News aus der Forschung zu Burosumab Weiterlesen
Update • Deutlich reduziertes LDL-Cholesterin und hsCRP • Esperion hat positive Ergebnisse der globalen, zulassungsrelevanten klinischen Phase-3-Studie (Studie 2 oder 1002-047) zur Senkung von LDL-C bekanntgegeben. Weiterlesen
Update • Leberfibrose aufgrund von nicht-alkoholischer Steatohepatitis (NASH): Positive Topline-Ergebnisse aus Zulassungsstudie REGENERATE • Rote-Hand-Brief zu OCALIVA® (Obeticholsäure): Verdeutlichung der differenzierten Dosierungsempfehlungen von OCALIVA bei Patienten mit primär biliärer Cholangitis (PBC) mit mittelschwerer und schwerer Einschränkung der Leberfunktion. * EMA-Zulassungsempfehlung: Primäre biliäre Cholangitis * Primäre biliäre Zirrhose: Endpunkt in PH3-Studie erreicht Weiterlesen
Akute intermittierende Porphyrie: Vielversprechende Ergebnisse aus Ph-1-Studie Weiterlesen
Update • EU-Zulassung zur Behandlung von Kindern mit Mukoviszidose im Alter von zwei bis fünf Jahren, die zwei Kopien der F508del-Mutation haben • EU-Zulassung bei Mukoviszidose Weiterlesen
Update • CHMP-Empfehlung • EU-Zulassung bei Störungen des Harnstoffzyklus * Ravicti (Glycerol Phenylbutyrat) ist von der Food and Drug Administration (FDA) genehmigt worden, um bestimmte Harnstoffzyklusdefekte bei Personen älter als 2 Jahre zu behandeln. Weiterlesen
Update • Während Schwangerschaft: Studie untersucht Risiko für Geburtsschäden beim Kind • Kein Hinweis auf Verbindung mit Geburtsfehlern * GlaxoSmithKline hat wichtige Warnhinweise zu Nebenwirkungen und Kontraindikationen zum Medikament Ondansetron (Handelsname Zofran) herausgegeben. Weiterlesen
Update • Hyperurikämie bei Gichtpatienten: EU-Zulassung • Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Duzallo (aktive Substanzen sind Lesinurad / Allopurinol) der Firma Grünenthal GmbH als Filmtabletten für die Behandlung von Hyperurikämie bei Gicht-Patienten. Weiterlesen