Natriumphenylbutyrat + Taurursodiol bei ALS
Amyotrophe Lateralsklerose (ALS): Patienten weisen ein längeres medianes Gesamtüberleben unter Natriumphenylbutyrat plus Taurursodiol auf
Stoffwechselmedikamente
Stoffwechselstörungen sind durch Enzymmangel verursachte krankhafte anormale Abweichungen der körperlichen Stoffwechselvorgänge.
Liste
- Asfotase alfa (Strensiq)
- Avalglucosidase alfa
- Baqsimi
- Bempedoinsäure
- Burosumab
- Cerliponase alfa (Brineura)
- Cholib
- Cholsäure
- Cysteamin Bitartrat
- Duzallo
- Eliglustat (Cerdelga)
- Elosulfase alfa (Vimizim)
- Enzepi
- Epanova
- Evinacumab
- Fenofibrat (Lipanthyl)
- Fezolinetant
- Glycerin Phenylbutyrat (Ravicti)
- Givosiran
- Inotersen (Tegsedi)
- Lesinurad (Zurampic)
- Libmeldy
- Lomitapid
- Lumasiran
- Mercaptamin (Procysbi, Cystadrops)
- Metreleptin (Myalept)
- Migalastat (Galafold)
- Miglustat
- Natriumphenylbutyrat
- Natrium-Zirkonium-Ringsilikat (Lokelma)
- Obeticholsäure
- Orkambi
- Palonosetron (Aloxi)
- Patisiran
- Pegvaliase
- Pitavastatin
- Revusiran
- Roxadustat
- Samsca
- Sapropterin (Kuvan)
- Sebelipase alfa (Kanuma)
- Simvastatin
- Statine
- Symdeko
- Tenapanor
- Tipelukast
- Trientin-Dihydrochlorid (Cufence)
- Trientin Tetrahydrochlorid (Cuprior)
- Ursodesoxycholsäure (UDCA, UDCS)
- Velmanase alfa (Lamzede)
- Vestronidase alfa (Mepsevii)
- Volanesorsen
- Vutrisiran
- Zynquista
Lithium gegen Hyponatriämie
Lithium verringert das Risiko für die Entwicklung einer schweren Hyponatriämie
Statine
Update • Statine stehen im Zusammenhang mit einem erhöhten Risiko für Diabetes und Hautinfektionen • Statine können das Risiko für Osteoporose erhöhen oder verringern – die Dosierung macht den Unterschied
Natriumphenylbutyrat
atriumphenylbutyrat ist ein Salz einer aromatischen Fettsäure, 4-Phenylbutyrat (4-PBA) bzw. 4-Phenylbuttersäure. Die Verbindung wird zur Behandlung von Störungen des Harnstoffzyklus
Miglustat bei Niemann-Pick-Krankheit
Miglustat verbessert Schlucken bei Kindern und Jugendlichen mit Niemann-Pick-Krankheit Typ C1
Evolocumab (Repatha) bei Hypercholesterinämie
Positive Daten der Phase-3B-Studie HAUSER-RCT mit Repatha (Evolocumab) bei pädiatrischen Patienten mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie
Pitavastatin zur Lipidsenkung
18.08.2020 Studie untersuchte Wirksamkeit von Pitavastatin bei der Senkung der Lipidwerte … zum Artikel Weitere Infos, News zum Medikament Studie untersuchte Wirksamkeit von Pitavastatin bei der Senkung der Lipidwerte 18.08.2020 Pitavastatin senkt dosisabhängig das Gesamtcholesterin im Blut, das LDL-Cholesterin (Low-Density-Lipoprotein) und die Triglyceride, so ein kürzlich in der Cochrane Database of Systematic Reviews veröffentlichter Bericht. Stephen … Weiterlesen
Evolocumab (Repatha)
Update • OSLER-1: Langfristige Sicherheit und Wirksamkeit bei Patienten mit Hypercholesterinämie • FOURIER: Bei Hochrisikopatienten mit etablierten Herz-Kreislauf-Erkrankungen und chronischen Nierenerkrankungen • Medikament reduziert deutlich LDL-C und Non-HDL-C bei Hochrisikopatienten mit Typ-2-Diabetes • Patienten mit hohem Lipoprotein(a)-Werten können profitieren • EU: Zulassung zur Vorbeugung von Herzinfarkt und Schlaganfall bei
Miglustat (Zavesca)
Miglustat, das unter dem Markennamen Zavesca vertrieben wird, ist ein Medikament zur Behandlung der Gaucher-Krankheit Typ-I (GD1) und der Niemann-Pick-Krankheit Typ C.
Metreleptin (Myalepta)
Update • Leptinmangel bei Lipodystrophie – EU-Zulassung • EU: Lipodystrophie (Leptinmangel) – CHMP-Zulassungsempfehlung • Die US Food and Drug Administration genehmigt Myalept (Metreleptin zur Injektion) als Ersatztherapie, um die Komplikationen eines Leptin-Mangels zu behandeln, zusätzlich zu einer Diät bei Patienten mit angeborener oder erworbener generalisierter Lipodystrophie.