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Acetylleucin bei Niemann-Pick-Krankheit

Behandlung mit Acetylleucin (N-Acetyl-L-Leucin) förderlich bei Niemann-Pick-Krankheit Typ C

Acetylleucin bei Niemann-Pick-Krankheit

02.02.2024 Die Niemann-Pick-Krankheit Typ C ist eine seltene lysosomale Speicherkrankheit. Eine 12-wöchige Behandlung mit N-Acetyl-L-Leucin (Acetylleucin) führt bei Patienten mit genetisch bestätigter Niemann-Pick-Krankheit Typ C zu einem besseren neurologischen Status als Placebo. Dies geht aus einer im New England Journal of Medicine veröffentlichten Studie hervor.

Dr. Tatiana Bremova-Ertl vom Universitätsspital Bern in der Schweiz und Kollegen wiesen 60 Patienten im Alter von 4 Jahren oder älter mit genetisch bestätigter Niemann-Pick-Krankheit Typ C nach dem Zufallsprinzip entweder 12 Wochen Acetylleucin gefolgt von 12 Wochen Placebo oder 12 Wochen Placebo gefolgt von 12 Wochen Acetylleucin im Verhältnis 1:1 zu.

Behandlungsergebnisse Acetylleucin versus Placebo

  • Die Forscher stellten fest, dass die mittlere Veränderung des Gesamtscores auf der Skala zur Beurteilung und Bewertung von Ataxie nach 12 Wochen Behandlung mit NALL -1,97 ± 2,43 Punkte und mit Placebo -0,60 ± 2,39 Punkte betrug (kleinste quadratische Mittelwertdifferenz: -1,28 Punkte).
  • Bei den sekundären Endpunkten unterstützten die Ergebnisse im Allgemeinen die Ergebnisse der primären Analyse; diese wurden jedoch nicht für Mehrfachvergleiche angepasst.
  • Die Häufigkeit der unerwünschten Ereignisse war unter Acetylleucin und Placebo ähnlich; es wurden keine behandlungsbedingten schweren unerwünschten Ereignisse gemeldet.

„In dieser Phase-3-Studie mit Patienten mit Niemann-Pick-Krankheit Typ C führte die Behandlung mit Acetylleucin im Vergleich zu Placebo über 12 Wochen zu einer Verringerung der neurologischen Zeichen und Symptome“, schreiben die Autoren.

© arznei-news.de – Quellenangabe: N Engl J Med 2024; 390:421-431 DOI: 10.1056/NEJMoa2310151





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