News aus der Forschung und von den Zulassungsbehörden zu Medikamenten, die zur Behandlung von Morbus Pompe (alpha-Glukosidase Mangel, Glykogenose Typ ll, saure Maltasemangel) eingesetzt werden.
Der Morbus Pompe ist eine Glykogenspeicherkrankheit bzw. eine erblich bedingte Stoffwechselkrankheit, die sich überwiegend durch eine Muskelschwäche bemerkbar macht.
UPDATE – EU: Enzymersatztherapie zur Behandlung von Patienten mit Morbus Pompe – Die Europäische Kommission erteilt Nexviadyme (Wirkstoff Avalglucosidase alfa) die Zulassung 28.06.2022 Die Europäische Kommission hat am 27.06.2022 dem Medikament Nexviadyme (Wirkstoff ist Avalglucosidase alfa) der Firma Genzyme die Zulassung für die folgende Indikation erteilt: Nexviadyme (Avalglucosidase alfa) ist für die langfristige Enzymersatztherapie zur … Weiterlesen
COMET: Langzeitergebnisse zur Sicherheit und Wirksamkeit von Nexviazyme bei der Pompe-Krankheit 08.02.2022 Neue Daten zeigen, dass sich bei Menschen mit Morbus Pompe im Spätstadium (LOPD) nach einer fast zweijährigen Behandlung mit Nexviazyme® (Avalglucosidase alfa) Verbesserungen der Atemfunktion und der Beweglichkeit erhalten haben. Diese Analyse einer offenen Langzeitverlängerung der randomisierten, doppelt verblindeten Phase-3-Studie COMET wird auf … Weiterlesen
Klinisch bedeutsame Verbesserung der schwerwiegenden Erscheinungsformen der spät einsetzenden Pompe-Krankheit durch Avalglucosidase alfa