Morbus Pompe

News aus der Forschung und von den Zulassungsbehörden zu Medikamenten, die zur Behandlung von Morbus Pompe (alpha-Glukosidase Mangel, Glykogenose Typ ll, saure Maltasemangel) eingesetzt werden.

Der Morbus Pompe ist eine Glykogenspeicherkrankheit bzw. eine erblich bedingte Stoffwechselkrankheit, die sich überwiegend durch eine Muskelschwäche bemerkbar macht.

Cipaglucosidase alfa (Pombiliti): EU-Zulassung bei Pompe-Krankheit

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EMA

UPDATE – EU: Morbus Pompe der späten Verlaufsform – Die Europäische Kommission erteilt Pombiliti die Zulassung 27.03.2023 Die Europäische Kommission hat dem Medikament Pombiliti (Wirkstoff ist Cipaglucosidase alfa) der Firma Amicus Therapeutics die Zulassung für die folgende Indikation erteilt: Pombiliti (Cipaglucosidase alfa) ist eine langfristige Enzymersatztherapie zur Anwendung in Kombination mit dem Enzymstabilisator Miglustat zur … Weiterlesen

Avalglucosidase alfa (Nexviazyme) bei spätem Morbus Pompe: 3-Jahres-Daten

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COMET: Neue Phase-3-Daten unterstützen Nexviazyme / Nexviadyme (Wirkstoff Avalglucosidase alfa) als potenziellen neuen Behandlungsstandard für alle Patienten mit spät einsetzender Pompe-Krankheit 26.02.2023 Auf dem WORLDSymposium vorgestellte Daten aus der Langzeitverlängerung der Phase-3-Studie COMET belegen einen anhaltenden Behandlungseffekt von Nexviazyme® (Wirkstoff Avalglucosidase alfa; Handelsname in der EU: Nexviadyme) über fast drei Jahre bei Patienten mit spät … Weiterlesen

Morbus Pompe: Nexviadyme EU-Zulassung

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UPDATE – EU: Enzymersatztherapie zur Behandlung von Patienten mit Morbus Pompe – Die Europäische Kommission erteilt Nexviadyme (Wirkstoff Avalglucosidase alfa) die Zulassung 28.06.2022 Die Europäische Kommission hat am 27.06.2022 dem Medikament Nexviadyme (Wirkstoff ist Avalglucosidase alfa) der Firma Genzyme die Zulassung für die folgende Indikation erteilt: Nexviadyme (Avalglucosidase alfa) ist für die langfristige Enzymersatztherapie zur … Weiterlesen

Morbus Pompe: Avalglucosidase alfa erreicht nachhaltige Verbesserungen von Atemfunktion und Mobilität

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COMET: Langzeitergebnisse zur Sicherheit und Wirksamkeit von Nexviazyme bei der Pompe-Krankheit 08.02.2022 Neue Daten zeigen, dass sich bei Menschen mit Morbus Pompe im Spätstadium (LOPD) nach einer fast zweijährigen Behandlung mit Nexviazyme® (Avalglucosidase alfa) Verbesserungen der Atemfunktion und der Beweglichkeit erhalten haben. Diese Analyse einer offenen Langzeitverlängerung der randomisierten, doppelt verblindeten Phase-3-Studie COMET wird auf … Weiterlesen