Morbus Pompe

News aus der Forschung und von den Zulassungsbehörden zu Medikamenten, die zur Behandlung von Morbus Pompe (alpha-Glukosidase Mangel, Glykogenose Typ ll, saure Maltasemangel) eingesetzt werden.

Der Morbus Pompe ist eine Glykogenspeicherkrankheit bzw. eine erblich bedingte Stoffwechselkrankheit, die sich überwiegend durch eine Muskelschwäche bemerkbar macht.

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Avalglucosidase alfa (Nexviazyme) bei Morbus Pompe

Autor: Christian Hilscher

Mini-COMET, Baby-COMET, NEO-EXT: Neue Daten belegen klinische Sicherheit, Nutzen und Langzeitwirkung von Nexviazyme® bei einer Reihe von Patientengruppen mit Morbus Pompe 06.02.2024 Neue von Sanofi veröffentlichte Daten deuten darauf hin,...

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Cipaglucosidase alfa (Pombiliti): EU-Zulassung bei Pompe-Krankheit

Autor: Christian Hilscher
EMA

UPDATE – EU: Morbus Pompe der späten Verlaufsform – Die Europäische Kommission erteilt Pombiliti die Zulassung 27.03.2023 Die Europäische Kommission hat dem Medikament Pombiliti (Wirkstoff ist Cipaglucosidase alfa) der Firma...

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Morbus Pompe: Nexviadyme EU-Zulassung

Autor: Christian Hilscher

UPDATE – EU: Enzymersatztherapie zur Behandlung von Patienten mit Morbus Pompe – Die Europäische Kommission erteilt Nexviadyme (Wirkstoff Avalglucosidase alfa) die Zulassung 28.06.2022 Die Europäische Kommission hat am 27.06.2022 dem...

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Morbus Pompe: Avalglucosidase alfa erreicht nachhaltige Verbesserungen von Atemfunktion und Mobilität

Autor: Christian Hilscher

COMET: Langzeitergebnisse zur Sicherheit und Wirksamkeit von Nexviazyme bei der Pompe-Krankheit 08.02.2022 Neue Daten zeigen, dass sich bei Menschen mit Morbus Pompe im Spätstadium (LOPD) nach einer fast zweijährigen Behandlung...

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Avalglucosidase alfa (neoGAA) bei Morbus Pompe

Autor: Christian Hilscher

Klinisch bedeutsame Verbesserung der schwerwiegenden Erscheinungsformen der spät einsetzenden Pompe-Krankheit durch Avalglucosidase alfa

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