Klinisch bedeutsame Verbesserung der schwerwiegenden Erscheinungsformen der spät einsetzenden Pompe-Krankheit durch Avalglucosidase alfa
17.04.2021 Avalglucosidase alfa (neoGAA) erreicht klinisch bedeutsame Verbesserung der schwerwiegenden Erscheinungsformen einer spät einsetzenden Pompe-Krankheit.
Studie COMET
In einer klinischen Studie COMET untersuchten Forscher um Dr. Hani Kushlaf von der University of Cincinnati das neue Medikament oder die Enzymersatztherapie Avalglucosidase alfa, ob es effektiver und sicherer ist als die derzeit zugelassene Therapie (Alglucosidase alfa), ebenfalls eine Enzymersatztherapie, bei Patienten mit spät einsetzender Pompe-Krankheit.
Es stellte sich heraus, dass Avalglucosidase alfa sicherer und effektiver ist als das derzeit von der FDA zugelassene Medikament.
Dieses neue Enzym wird wahrscheinlich zum Standard für die Behandlung von Patienten mit dieser Krankheit werden und wurde bereits bei der Food and Drug Administration zur Zulassung eingereicht, schreibt Kushlaf. Dies sei eine ‚große Sache‘ für Patienten mit dieser seltenen Krankheit, so wie es t-PA für Schlaganfall war.
Diese Studie war doppelt verblindet, das heißt, weder die Teilnehmer noch die Forscher wussten, welche Behandlung über eine Infusion verabreicht wurde.
Bei 51 Patienten, die Avalglucosidase alfa erhielten, sahen die Forscher Verbesserungen bei Atemmuskelfunktion, der Ausdauer und der Muskelkraft sowie eine insgesamt bessere Lebensqualität im Vergleich zu Patienten, die mit Alglucosidase alfa behandelt wurden.
Atemmuskelfunktion
Der primäre Endpunkt der Studie bewertete die Veränderung der Atemmuskelfunktion anhand der prozentual vorhergesagten forcierten Vitalkapazität (FVC) in aufrechter Position. Patienten, die mit Avalglucosidase alfa behandelt wurden, hatten eine um 2,4 Punkte größere Verbesserung der prozentualen prognostizierten FVC im Vergleich zu Patienten, die mit der Standardbehandlung behandelt wurden (95% CI, -0,13 / 4,99), eine numerische Verbesserung der Atemfunktion, die das für die Studie vorgesehene Maß der Nicht-Unterlegenheit übertraf (p=0,0074).
Der primäre Endpunkt wurde ebenfalls auf Überlegenheit geprüft. Die statistische Signifikanz der Überlegenheit wurde für den Avalglucosidase alfa-Arm nicht erreicht (p=0,0626). Entsprechend der Hierarchie des Studienprotokolls wurden daher keine formalen statistischen Tests für alle sekundären Endpunkte durchgeführt.
Mobilität
Ein wichtiger sekundärer Endpunkt in der Studie war die Messung der Mobilität mit dem 6-Minuten-Gehtest (6MWT). Patienten, die mit Avalglucosidase alfa behandelt wurden, gingen 30 Meter weiter (95% CI, 1,33 / 58,69) als Patienten, die mit der Standardbehandlung behandelt wurden. Andere sekundäre Endpunkte bewerteten die Atemmuskelkraft, die motorische Funktion und die Lebensqualität.
Sicherheit, Nebenwirkungen
Das Sicherheitsprofil von Avalglucosidase alfa wurde als vergleichbar mit der Standardbehandlung befunden. Über den doppelblinden Zeitraum von 49 Wochen traten bei 44 Patienten im Avalglucosidase alfa-Arm und bei 45 Patienten im Standardtherapie-Arm unerwünschte Ereignisse (AE) auf. In der Avalglucosidase-Alfa-Gruppe traten bei 6 Patienten schwere Nebenwirkungen auf, in der Standardtherapie-Gruppe waren es 7 Patienten.
© arznei-news.de – Quellenangabe: University of Cincinnati.
Diese Informationen sind NICHT als Empfehlung für ein bestimmtes Medikament zu verstehen. Auch wenn diese Berichte, Studien, Erfahrungen hilfreich sein können, sind sie kein Ersatz für die Erfahrung und das Fachwissen von Ärzten.