UPDATE – EU: Morbus Pompe der späten Verlaufsform – Die Europäische Kommission erteilt Pombiliti die Zulassung
27.03.2023 Die Europäische Kommission hat dem Medikament Pombiliti (Wirkstoff ist Cipaglucosidase alfa) der Firma Amicus Therapeutics die Zulassung für die folgende Indikation erteilt:
Pombiliti (Cipaglucosidase alfa) ist eine langfristige Enzymersatztherapie zur Anwendung in Kombination mit dem Enzymstabilisator Miglustat zur Behandlung von Erwachsenen mit Morbus Pompe (Mangel an saurer α-Glucosidase [GAA]) der späten Verlaufsform (late-onset Pompe disease, LOPD).
© arznei-news.de – Quelle: EC
Infos
- News: Studien / Forschung; Zulassung
- Indikation / Anwendung / Krankheiten
- Nebenwirkungen / unerwünschte Wirkungen / Verträglichkeit
- Schwangerschaft / Stillzeit
- Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise
(s.a. bei entsprechenden Krankheiten / Studien) - Hersteller / Entwickler bzw. Vertrieb: Amicus Therapeutics
- Handelsname / Markenname: Pombiliti
- ATC-Code: A16AB23
- Medikamentengruppe: Andere Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel, Enzyme
- Beipackzettel / Packungsbeilage
Indikation / Anwendung / Krankheiten
Pombiliti (Cipaglucosidase alfa) ist eine langfristige Enzymersatztherapie zur Anwendung in Kombination mit dem Enzymstabilisator Miglustat zur Behandlung von Erwachsenen mit Morbus Pompe (Mangel an saurer α-Glucosidase [GAA]) der späten Verlaufsform (late-onset Pompe disease, LOPD).
News
- 27.03.2023 EU: Morbus Pompe der späten Verlaufsform – Die Europäische Kommission erteilt Pombiliti die Zulassung
- 16.12.2022 EU: Glykogenspeicherkrankheit Typ II (Pompe-Krankheit) – CHMP-Zulassungsempfehlung für Pombiliti (Wirkstoff Cipaglucosidase alfa)
EU: Glykogenspeicherkrankheit Typ II (Pompe-Krankheit) – CHMP-Zulassungsempfehlung für Pombiliti (Wirkstoff Cipaglucosidase alfa)
16.12.2022 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Pombiliti (aktive Substanz ist Cipaglucosidase alfa) der Firma Amicus Therapeutics als 105 mg Pulver für Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung für die Behandlung der Glykogenspeicherkrankheit Typ II (Pompe-Krankheit).
Der Wirkstoff von Pombiliti ist Cipaglucosidase alfa, eine rekombinante humane saure α-Glucosidase (ATC-Code: A16AB23), eine Enzymersatztherapie, die eine exogene Quelle für saure α-Glucosidase darstellt.
Der Nutzen von Pombiliti besteht darin, dass es in Kombination mit Miglustat die motorischen Funktionen (Sechs-Minuten-Gehstrecke) von Patienten mit spät einsetzender Pompe-Krankheit verbessern kann.
Die häufigsten Nebenwirkungen sind infusionsbedingte Reaktionen wie Schüttelfrost, Schwindel, Urtikaria, Hautrötung, Schläfrigkeit, Anaphylaxie, Brustbeschwerden, Husten, Schwellungen an der Infusionsstelle und Schmerzen.
Die vollständige Indikation lautet:
Pombiliti (Cipaglucosidase alfa) ist eine Langzeit-Enzymersatztherapie, die in Kombination mit dem Enzymstabilisator Miglustat zur Behandlung von Erwachsenen mit spät einsetzender Pompe-Krankheit (saurer α-Glucosidase [GAA]-Mangel) eingesetzt wird.
© arznei-news.de – Quelle: EMA
Aus der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels der Europäischen Kommission:
Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise
Morbus Pompe wird durch einen Mangel an saurer alpha-Glucosidase (GAA) verursacht, die Glykogen im Lysosom zu Glukose abbaut. Cipaglucosidase alfa soll das fehlende oder beeinträchtigte körpereigene Enzym ersetzen.
Cipaglucosidase alfa wird durch Miglustat stabilisiert, wodurch der Verlust an Enzymaktivität im Blut während der Infusion dieses hydrolytischen glykogenspezifischen Enzyms minimiert wird, das mit bis-M6P-N-Glykanen für eine hochaffine kationenunabhängige Mannose-6-Phosphat- Rezeptorbindung (CI-MPR) angereichert ist. Nach der Bindung wird es in das Lysosom internalisiert, wo es einer proteolytischen Spaltung und einem N-Glykan-Trimming unterzogen wird, die beide erforderlich sind, um die reifste und aktivste Form des GAA-Enzyms zu erbringen. Cipaglucosidase alfa übt dann enzymatische Aktivität bei der Spaltung von Glykogen aus, reduziert intramuskuläres Glykogen und vermindert Gewebeschäden.
Schwangerschaft / Stillen
Wenn Sie schwanger sind oder stillen, oder wenn Sie vermuten, schwanger zu sein, oder beabsichtigen, schwanger zu werden, wenden Sie dieses Arzneimittel nicht an, sondern fragen Sie vor der Anwendung dieses Arzneimittels sofort Ihren Arzt oder Apotheker um Rat.
Es liegen keine Erfahrungen mit der Anwendung von Pombiliti in Kombination mit Miglustat während der Schwangerschaft vor.
• Sie dürfen Pombiliti nicht erhalten und/oder Miglustat 65 mg Hartkapseln einnehmen, wenn Sie schwanger sind. Sprechen Sie unbedingt sofort mit Ihrem Arzt, wenn Sie schwanger werden, vermuten, schwanger zu sein, oder beabsichtigen, schwanger zu werden. Es können Risiken für das ungeborene Kind bestehen.
• Pombiliti in Kombination mit Miglustat darf nicht an stillende Frauen verabreicht werden. Es muss entschieden werden, ob die Behandlung oder das Stillen abgebrochen werden soll.
Mögliche Nebenwirkungen / unerwünschte Wirkungen / Verträglichkeit
Sehr häufig (kann mehr als 1 von 10 Behandelten betreffen)
- Kopfschmerzen
Häufig (kann bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen)
- Husten
- Plötzliche Rötung von Gesicht, Hals oder oberem Brustkorb
- Schmerzen in der Brust
- Hautausschlag, Juckreiz
- Anstieg des Blutdrucks
- Schwitzen
- Blähungen
- Darmwinde
- Weicher, wässriger Stuhl
- Erbrechen
- Übelkeit
- Fieber oder Schüttelfrost
- Quaddeln
- Schwellung oder Schmerzen in jener Körperregion, wo die Nadel eingeführt wurde
- Muskelkrämpfe, Muskelschmerzen, Muskelschwäche
- Unwillkürliches Zittern in einem oder mehreren Körperteilen
- Vermehrtes Schwitzen
- Schmerz
- Veränderter Geschmackssinn
- Ständige Müdigkeit oder Schläfrigkeit
- Kurzatmigkeit
Arznei-News.de – Quellenangabe: Europäische Kommission – EPAR – 27.03.2023