Eplontersen zeigt in Phase-III-Studie zur Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (ATTRv-PN) über 66 Wochen anhaltenden Nutzen
27.03.2023 Die positiven Ergebnisse der Phase-III-Studie NEURO-TTRansform bei Patienten mit hereditärer Transthyretin-vermittelter Amyloid-Polyneuropathie (ATTRv-PN) zeigen laut AstraZeneca, dass Eplontersen seine co-primären Endpunkte nach 66 Wochen erreicht hat. Die Ergebnisse stimmten mit den positiven Ergebnissen nach 35 Wochen überein, die im Juni 2022 bekannt gegeben wurden.
Nach 66 Wochen zeigten die mit Eplontersen behandelten Patienten weiterhin eine statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Veränderung gegenüber der externen Placebogruppe bei den co-primären Endpunkten Modified Neuropathy Impairment Score +7 (mNIS+7), einem Maß für das Fortschreiten der neuropathischen Erkrankung, und Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathy (Norfolk QoL-DN). Die Studie erreichte auch ihren dritten co-primären Endpunkt, indem sie eine statistisch signifikante Verringerung der TTR-Konzentration im Serum im Vergleich zu einer externen Placebogruppe nachwies. Die TTR-Senkungen entsprachen den in Woche 35 berichteten Werten.
Eplontersen wies weiterhin ein Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil auf, das mit dem nach 35 Wochen beobachteten übereinstimmte.
Eplontersen wird derzeit in der Phase-III-Studie CARDIO-TTRansform zur Behandlung der Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie (ATTR-CM) untersucht, einer systemischen, fortschreitenden und tödlichen Erkrankung, die in der Regel zu einer fortschreitenden Herzinsuffizienz und häufig innerhalb von drei bis fünf Jahren nach Ausbruch der Krankheit zum Tod führt.
Die Ergebnisse der 35- und 66-Wochen-Analysen der Studie werden im Rahmen einer Emerging-Science-Präsentation auf der Jahrestagung der American Academy of Neurology im April vorgestellt.
© arznei-news.de – Quellenangabe: AstraZeneca