Spinale Muskelatrophie

Neue Daten zu Zolgensma zeigen eine altersgemäße Entwicklung bei präsymptomatischem Einsatz und eine schnelle, klinisch bedeutsame Wirksamkeit bei symptomatischen Kindern, selbst bei Kindern mit schwerer SMA zu Beginn der Behandlung 19.06.2021 Novartis hat Daten veröffentlicht, die den grundlegenden Nutzen von Zolgensma® (Onasemnogen-Abeparvovec) untermauern. Zolgensma® ist die einzige Gentherapie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) und … Weiterlesen

Evrysdi (Risdiplam) zeigt verbesserte motorische Funktion bei präsymptomatischen Säuglingen nach einem Jahr und bestätigt Sicherheitsprofil bei zuvor behandelten Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) 11.06.2021 Roche hat neue Zwischenergebnisse aus zwei Studien zu Evrysdi® (Risdiplam) veröffentlicht; JEWELFISH und RAINBOWFISH. Die Daten aus JEWELFISH – einer laufenden Open-Label-Studie, die in erster Linie die Sicherheit von Evrysdi bei … Weiterlesen

FIREFISH-Update: Evrysdi verbessert weiterhin die motorischen Funktionen und das Überleben von Säuglingen mit Spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 1

Neue Daten zu Zolgensma zeigen altersentsprechende Entwicklung bei frühem Einsatz, konkreten Nutzen bei älteren Kindern und Beständigkeit 5+ Jahre nach der Behandlung

Nusinersen bei SMA: Hinweis auf großen Zusatznutzen bei Kindern mit früh einsetzender Erkrankung