Spinale Muskelatrophie

Nusinersen über einen subkutanen intrathekalen Katheter bei symptomatischen Patienten mit spinaler Muskelatrophie und komplexer Wirbelsäulenanatomie 25.10.2021 Eine kürzlich veröffentlichte Arbeit beschreibt die Sicherheit und Wirksamkeit der Verabreichung von Nusinersen über ein subkutanes intrathekales Kathetersystem (SIC) bei SMA-Patienten mit fortgeschrittener Erkrankung. SMA ist eine verheerende genetische Erkrankung, die zu einer fortschreitenden Degeneration der Motoneuronen führt (die … Weiterlesen

Neue Daten zu Zolgensma zeigen eine altersgemäße Entwicklung bei präsymptomatischem Einsatz und eine schnelle, klinisch bedeutsame Wirksamkeit bei symptomatischen Kindern, selbst bei Kindern mit schwerer SMA zu Beginn der Behandlung 19.06.2021 Novartis hat Daten veröffentlicht, die den grundlegenden Nutzen von Zolgensma® (Onasemnogen-Abeparvovec) untermauern. Zolgensma® ist die einzige Gentherapie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) und … Weiterlesen

Evrysdi (Risdiplam) zeigt verbesserte motorische Funktion bei präsymptomatischen Säuglingen nach einem Jahr und bestätigt Sicherheitsprofil bei zuvor behandelten Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) 11.06.2021 Roche hat neue Zwischenergebnisse aus zwei Studien zu Evrysdi® (Risdiplam) veröffentlicht; JEWELFISH und RAINBOWFISH. Die Daten aus JEWELFISH – einer laufenden Open-Label-Studie, die in erster Linie die Sicherheit von Evrysdi bei … Weiterlesen

FIREFISH-Update: Evrysdi verbessert weiterhin die motorischen Funktionen und das Überleben von Säuglingen mit Spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 1

Neue Daten zu Zolgensma zeigen altersentsprechende Entwicklung bei frühem Einsatz, konkreten Nutzen bei älteren Kindern und Beständigkeit 5+ Jahre nach der Behandlung

Erfahrungen, Erfahrungsberichte zu diesem Medikament 25.10.2021 Sicherheit und Wirksamkeit einer neuen Methode zur Verabreichung von Nusinersen: Über einen subkutanen intrathekalen Katheter bei symptomatischen Patienten mit spinaler Muskelatrophie und komplexer Wirbelsäulenanatomie … zum Artikel 12.11.2019 Nusinersen verbessert die Motorik bei Erwachsenen mit spinaler Muskelatrophie … zum Artikel 30.08.2018 Medikament gegen spinale Muskelatrophie kann wirksam sein, wenn es … Weiterlesen