News aus der Forschung und von den Zulassungsbehörden zu Medikamenten, die zur Behandlung von Spinaler Muskelatrophie (Muskelschwund, verursacht durch fortschreitenden Verfall von motorischen Nervenzellen im Vorderhorn des Rückenmarks) eingesetzt werden.
RAINBOWFISH: Die Mehrheit der mit Evrysdi behandelten Neugeborenen mit spinaler Muskelatrophie (SMA) kann nach einem Jahr der Behandlung selbständig sitzen 04.10.2023 Roche berichtet über positive Ergebnisse der primären Analyse der … Weiterlesen
Neue 4-Jahres-Daten zu Risdiplam (Evrysdi) bestätigen langfristiges Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil bei einigen der am schwersten betroffenen Menschen mit spinaler Muskelatrophie (SMA) der Typen 2 und 3 20.03.2023 Roche hat neue … Weiterlesen
JEWELFISH: Positive neue Daten zu Evrysdi (Wirkstoff Risdiplam) bei Patienten mit vorbehandelter spinaler Muskelatrophie (SMA) 12.10.2022 Roche hat neue Zweijahresdaten aus der JEWELFISH-Studie zur Untersuchung von Evrysdi® (Wirkstoff Risdiplam) bei … Weiterlesen
Daten zu Zolgensma zeigen altersgemäße Meilensteine bei der Behandlung von Kindern mit SMA im präsymptomatischen Stadium 20.06.2022 Laut Novartis hat Nature Medicine die Endergebnisse der beiden Zwei- und Drei-Kopien-Kohorten der … Weiterlesen
Neue Dreijahresdaten zu Evrysdi (Risdiplam) zeigen langfristige Verbesserungen der Überlebensrate und der motorischen Meilensteine bei Säuglingen mit spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 1 29.04.2022 Roche hat neue Drei-Jahres-Daten aus der FIREFISH-Studie … Weiterlesen
Roche hat aktualisierte Daten aus SUNFISH und RAINBOWFISH zu Wirksamkeit und Sicherheit von Evrysdi® (Risdiplam) bei SMA veröffentlicht 16.03.2022 Roche hat neue Daten zu Evrysdi® (Risdiplam) zur Behandlung der spinalern … Weiterlesen
Nusinersen über einen subkutanen intrathekalen Katheter bei symptomatischen Patienten mit spinaler Muskelatrophie und komplexer Wirbelsäulenanatomie 25.10.2021 Eine kürzlich veröffentlichte Arbeit beschreibt die Sicherheit und Wirksamkeit der Verabreichung von Nusinersen über … Weiterlesen
Neue Daten zu Zolgensma zeigen eine altersgemäße Entwicklung bei präsymptomatischem Einsatz und eine schnelle, klinisch bedeutsame Wirksamkeit bei symptomatischen Kindern, selbst bei Kindern mit schwerer SMA zu Beginn der Behandlung … Weiterlesen
Evrysdi (Risdiplam) zeigt verbesserte motorische Funktion bei präsymptomatischen Säuglingen nach einem Jahr und bestätigt Sicherheitsprofil bei zuvor behandelten Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) 11.06.2021 Roche hat neue Zwischenergebnisse aus zwei … Weiterlesen
Neue Daten zu Zolgensma zeigen altersentsprechende Entwicklung bei frühem Einsatz, konkreten Nutzen bei älteren Kindern und Beständigkeit 5+ Jahre nach der Behandlung
