Risdiplam (Evrysdi) – Spinale Muskelatrophie (SMA)

  • 06.10.2018 Spinale Muskelatrophie (SMA): Interimsdaten aus FIREFISH und SUNFISH … zum Artikel
  • 17.12.2018 EU: PRIME-Status (beschleunigte Überprüfung) für Behandlung von SMA
  • 07.05.2019 Spinale Muskelatrophie: Ergebnisse aus FIREFISH und SUNFISH Dosisfindungsstudien … zum Artikel
  • 11.11.2019 SMA Typ 2/3: Risdiplam erreicht in SUNFISH primären Endpunkt bei den motorischen Funktionen … zum Artikel
  • 23.01.2020 Risdiplam erreicht primären Endpunkt in FIREFISH-Zulassungsstudie bei Säuglingen mit spinaler Muskelatrophie vom Typ 1 … zum Artikel
  • 06.02.2020 SUNFISH: Risdiplam zeigt signifikante Verbesserung der motorischen Funktion bei Personen im Alter von 2-25 Jahren mit spinaler Muskelatrophie von Typ 2 oder 3 … zum Artikel
  • 14.06.2020 2-Jahres-Daten aus SUNFISH und neue Daten von JEWELFISH zu Risikodiplam bei Säuglingen, Kindern und Erwachsenen mit spinaler Muskelatrophie (SMA) … zum Artikel
  • 28.09.2020 FIREFISH-Update: Neue 2-Jahres-Wirksamkeisdaten zu Evrysdi bei Säuglingen mit spinaler Muskelatrophie vom Typ 1 … zum Artikel
  • Weitere Infos, News zu Risdiplam

Spinale Muskelatrophie: Ergebnisse aus FIREFISH und SUNFISH Dosisfindungsstudien

07.05.2019 Roche hat neue Daten aus dem Dosisfindungspart 1 der zentralen FIREFISH-Studie bekanntgegeben, in der Säuglinge mit Typ-1-Spinalmuskelatrophie (SMA) nach einjähriger Behandlung mit dem Wirkstoff Risdiplam (Markenname Evrysdi) wichtige motorische Meilensteine erreichten.

Unter den Säuglingen, die die für den bestätigenden Teil 2 der Studie gewählte Dosis erhielten (n=17), konnten 7 (41,2%) mindestens 5 Sekunden lang ohne Unterstützung sitzen (bewertet durch die Gross Motor Scale of the Bayley Scales of Infant and Toddler Development – Third Edition (BSID-III)).

Darüber hinaus konnten 11 (64,7%) Säuglinge sitzen (mit oder ohne Unterstützung), während 9 (52,9%) nach 12 Monaten Behandlung eine aufrechte Kopfstellung erreichten (Hammersmith Infant Neurological Examination Module 2 (HINE-2)). Schließlich erreichte ein Säugling (5,9%) nach 12-Monaten Behandlung mit Risdiplam diesen Meilenstein beim Stehen.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Roche

SMA Typ 2/3: Risdiplam erreicht in SUNFISH primären Endpunkt bei den motorischen Funktionen

11.11.2019 Roche hat positive Daten aus dem zulassungsrelevanten Teil 2 von SUNFISH veröffentlicht, einer Studie zur Bewertung von Risdiplam bei Menschen im Alter von 2-25 Jahren mit Typ 2 oder 3 spinaler Muskelatrophie (SMA).

Die Studie erreichte ihren primären Endpunkt der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Motor Function Measure 32 (MFM-32) Skala nach einem Jahr Behandlung mit Risdiplam im Vergleich zu Placebo.

In keiner Risdiplam-Studie wurden bisher behandlungsbezogene Sicherheitsergebnisse, die zu einem Studienabbruch führten, festgestellt, schreibt Roche. Die Sicherheit von Risdiplam entsprach dem bekannten Sicherheitsprofil und es wurden keine neuen Sicherheitssignale identifiziert.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Roche

2-Jahres-Daten aus SUNFISH und neue Daten von JEWELFISH zu Risikodiplam bei Säuglingen, Kindern und Erwachsenen mit spinaler Muskelatrophie (SMA)

14.06.2020 Roche hat Zweijahresdaten aus Teil 1 der SUNFISH-Zulassungsstudie mit Personen im Alter von 2 bis 25 Jahren mit spinaler Muskelatrophie (SMA) vom Typ 2 oder 3 präsentiert.

Die Ergebnisse einer explorativen Wirksamkeitsanalyse zeigen, dass sich die motorische Funktion nach 24-monatiger Behandlung mit Risdiplam (Markenname Evrysdi) im Vergleich zu den Anamnesedaten signifikant verbessert hat.

Darüber hinaus zeigten vorläufige 12-Monats-Daten von JEWELFISH, einer Studie mit Personen mit allen Formen von SMA im Alter von 6 Monaten bis 60 Jahren, die zuvor mit anderen SMA-Therapien behandelt worden waren, dass die Behandlung mit Risdiplam zu einem raschen und anhaltenden Anstieg des SMN-Proteinspiegels führte.

Es wurden keine neuen Sicherheitssignale beobachtet, und das allgemeine Nebenwirkungsprofil stimmte mit dem der behandlungsnaiven Patienten überein.

SUNFISH

Die explorative Wirksamkeitsanalyse von Teil 1 der SUNFISH-Studie bewertete die Motorik mit Hilfe der Motor Function Measure (MFM)-Skala. MFM ist eine validierte Skala, die zur Bewertung der Fein- und Grobmotorik bei Menschen mit neurologischen Störungen, einschließlich spinaler Muskelatrophie, verwendet wird.

Sie bewertet verschiedene motorische Funktionen vom Stehen und Gehen bis hin zum Gebrauch von Händen und Fingern. In einer gewichteten Analyse, bei der die Daten mit einer robusten Vergleichskohorte mit natürlichem Verlauf verglichen wurden, war die Gesamtveränderung der MFM gegenüber dem Ausgangswert im Monat 24 bei mit Risdiplam behandelten Patienten größer (3,99 Punkte Unterschied (95% KI: 2,34, 5,65) p< 0,0001).

Selbst kleine Veränderungen der Motorik können zu bedeutsamen Unterschieden im täglichen Leben führen, schreibt das Unternehmen.

Die Ergebnisse zeigten auch, dass die Behandlung mit Risdiplam nach vier Wochen zu einem medianen zweifachen Anstieg des SMN-Proteinspiegels im Blut führte, der über mindestens 24 Monate anhielt. Dies stimmt mit den zuvor berichteten Ergebnissen nach 12 Monaten Behandlung überein. Das SMN-Protein kommt im gesamten Körper vor und ist entscheidend für die Aufrechterhaltung gesunder Motoneuronen, die Bewegungssignale vom zentralen Nervensystem an die Muskeln weiterleiten.

Diese Ergebnisse stimmen mit den Ergebnissen des entscheidenden 2. Teils der Studie nach 12 Monaten bei nicht ambulanten Patienten überein, in dem gezeigt wurde, dass die Veränderung des gesamten MFM32-Scores gegenüber dem Ausgangswert bei den mit Risdiplam behandelten Personen im Vergleich zu Placebo signifikant grösser war (1,55 Punkte Mittelwertunterschied; p=0,0156).

JEWELFISH

Die Einschreibung für die JEWELFISH-Studie zur Beurteilung der Sicherheit und der pharmakodynamischen Daten bei zuvor behandelten Patienten mit spinaler Muskelatrophie, die nun Risdiplam erhalten, ist abgeschlossen (n=174).

Bei den Patienten, die die 12-monatige Behandlung mit Risdiplam abgeschlossen hatten, wurde im Median ein zweifacher Anstieg des SMN-Proteins gegenüber dem Ausgangswert beobachtet (n=18). Eine frühzeitige Beurteilung der Sicherheit zeigte ein konsistentes Sicherheitsprofil im Vergleich zu den behandlungsnaiven Patienten.

Von den 174 aufgenommenen Patienten wurden 76 zuvor mit Nusinersen und 14 mit Onasemnogen-Abeparvovec behandelt. Die restlichen 83 Patienten waren mit Substanzen behandelt worden, die von Roche entwickelt wurden.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Roche.

FIREFISH-Update: Neue 2-Jahres-Wirksamkeisdaten zu Evrysdi bei Säuglingen mit spinaler Muskelatrophie vom Typ 1

28.09.2020 Roche hat neue 2-Jahres-Daten aus Teil 1 der FIREFISH-Zulassungsstudie zu Evrysdi (Risdiplam) bei Kleinkindern im Alter von 2-7 Monaten mit symptomatischer Spinaler Muskelatrophie Typ 1 (SMA) veröffentlicht. Die 2-Jahres-Ergebnisse bei Säuglingen, die mit der therapeutischen Dosis von Evrysdi (17/21) behandelt wurden, zeigten, dass die motorischen Funktionen weiter verbessert wurden.

Wirksamkeit

  • Etwa 88% der Säuglinge lebten nach zwei Jahren noch und benötigten keine permanente Beatmung.
  • Darüber hinaus waren nach zwei Jahren 59% (10/17 vs. 7/17 nach einem Jahr) der Säuglinge in der Lage, mindestens 5 Sekunden lang ohne Unterstützung zu sitzen, was anhand der Gross Motor Scale of the Bayley Scales of Infant and Toddler Development – Third Edition (BSID-III) ermittelt wurde.
  • 65 Prozent (11/17 vs. 9/17 nach einem 1 Jahr) behielten die Kontrolle über den aufgerichteten Kopf,
  • 29 Prozent (5/17 vs. 2/17 nach einem Jahr) konnten sich umdrehen und
  • 30 Prozent (5/17 vs. 1/17 nach einem Jahr) waren in der Lage, entweder mit Stützgewicht oder mit Unterstützung zu stehen.
  • Nach zwei Jahren Behandlung mit Evrysdi erreichten 71% (12/17 vs. 10/17 mit 1 Jahr) der Säuglinge einen CHOP-INTEND-Wert (Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders) von 40 Punkten oder mehr, und alle Säuglinge steigerten ihren Wert von 12 auf 24 Monate.
  • Von den nach zwei Jahren lebenden Säuglingen (n=14) behielten 100% ihre Schluckfähigkeit und 93% (13/14) waren in der Lage, sich oral zu ernähren.

Sicherheit, Nebenwirkungen

Die Sicherheit von Risdiplam in der FIREFISH-Studie entsprach dem zuvor berichteten Sicherheitsprofil, und es wurden keine neuen Sicherheitssignale identifiziert.

Zu den häufigsten unerwünschten Ereignissen (n=21) gehörten Fieber (Pyrexie; 71%), Infektionen der oberen Atemwege (52%), Husten (33%), Erbrechen (33%), Durchfall (29%) und Infektionen der Atemwege (29%). Das schwerwiegendste unerwünschte Ereignis, das bei 24% der Säuglinge auftrat, war eine Lungenentzündung.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Roche.



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