Nusinersen (Spinraza) bei spinaler Muskelatrophie (SMA)

Erfahrungen, Erfahrungsberichte zu diesem Medikament

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  • 01.06.2017 Spinale Muskelatrophie 5q: EU-Zulassung … zum Artikel
  • 22.04.2017 EU-Zulassungsempfehlung für Behandlung von SMA … zum Artikel
  • 27.12.2016 FDA-Zulassung bei SMA … zum Artikel
  • 14.11.2016 Spinale Muskelatrophie Typ 1: Positive Studienresultate
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  • Weitere Infos, News zum Medikament Nusinersen (Spinraza)

Spinale Muskelatrophie Typ 1: Positive Studienresultate

14.11.2016 Eine klinische Studie des Universitätsklinikums Freiburg berichtet von positiven Ergebnissen zu Nusinersen (Handelsname ist Spinraza), das bei Säuglingen mit Spinaler Muskelatrophie Typ 1 untersucht wurde.

Das Medikament wurde in der internationalen Phase-III-Studie ENDEAR bewertet.

Insgesamt 122 Säuglinge mit Spinaler Muskelatrophie Typ 1 (unter 7 Monate alt bei Studienbeginn) erhielten das Arzneimittel.

Bei einer Zwischenanalyse zeigte sich schon nach einem Jahr der Behandlung eine sehr positive Auswirkung auf die Kinder. Die mit dem Arzneistoff behandelten Kinder entwickelten sich motorisch deutlich besser als die Säuglinge der nicht behandelten Kontrollgruppe.

Ursache der spinalen Muskelatrophie ist ein Gen-Defekt in SMN1. Die Folge ist eine beeinträchtigte Herstellung des Proteins SMN,  das für die Nervenzellen überlebensnotwendig ist. Nusinersen wurde speziell für diese Krankheit entwickelt. Es verändert den Prozess des Ablesens eines sehr ähnlichen Gens (SMN2), dadurch kann eine gewisse Menge des SMN-Proteins hergestellt werden, was zu einer Symptomverbesserung führt, schreiben die Forscher.
© arznei-news.de – Quelle: Universitätsklinikum Freiburg, Nov. 2016

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