Nusinersen (Spinraza) bei spinaler Muskelatrophie (SMA)

Neue Biomarker-Daten liefern weitere Belege für den potenziellen Nutzen von SPINRAZA® (Nusinersen) bei Säuglingen und Kleinkindern mit ungedecktem klinischen Bedarf nach Gentherapie

Nusinersen (Spinraza) bei spinaler Muskelatrophie (SMA)

06.03.2024 Biogen hat die vorläufigen 6-Monats-Biomarker-Daten der ersten 29 Teilnehmer der offenen RESPOND-Studie veröffentlicht.

Die Phase-4-Studie bewertet die klinischen Ergebnisse und die Sicherheit nach der Behandlung mit SPINRAZA über einen Zeitraum von zwei Jahren bei Säuglingen und Kleinkindern mit spinaler Muskelatrophie (SMA), bei denen nach der Behandlung mit Zolgensma® (Onasemnogen abeparvovec) ein ungedeckter klinischer Bedarf besteht.

Die neuen Daten zeigen, dass die Plasmakonzentrationen der Neurofilament-Leichtkette (NfL), eines objektiven Biomarkers für axonale Verletzungen und Neurodegeneration, bei fast allen mit SPINRAZA behandelten Studienteilnehmern gesenkt wurden.

Die vorgestellten NfL-Daten von Studienteilnehmern, die 6 Monate lang mit SPINRAZA behandelt wurden, zeigen:

Bei Teilnehmern mit 2 SMN2-Kopien:

  • Alle Teilnehmer hatten erhöhte NfL-Ausgangswerte im Vergleich zu gesunden Kindern ähnlichen Alters.
  • Bei Säuglingen (n=11), die bei der ersten SPINRAZA-Dosis 9 Monate oder jünger waren (mittlerer Ausgangswert von NfL: 148,3 pg/ml), sanken die NfL-Spiegel um durchschnittlich 70% gegenüber dem Ausgangswert.
  • Bei Kindern (n=11), die bei der ersten SPINRAZA-Dosis älter als 9 Monate waren (mittlerer Ausgangswert NfL: 121,8 pg/mL), sanken die NfL-Werte im Vergleich zum Ausgangswert um durchschnittlich 78 %.

Bei Teilnehmern mit 3 SMN2-Kopien:

  • Die NfL-Ausgangswerte waren bei 2 von 3 Kindern erhöht (Mittelwert: 60,6 pg/mL).
  • NfL-Senkungen wurden bei den Teilnehmern mit erhöhten Werten zu Beginn der Studie beobachtet und blieben bei dem Teilnehmer ohne erhöhte Werte zu Beginn der Studie stabil.

Wie auf dem SMA Research & Clinical Care Meeting im Juni 2023 von denselben 29 Teilnehmern berichtet wurde, wurden bei den meisten Teilnehmern Verbesserungen der motorischen Funktion beobachtet, gemessen an der Erhöhung des mittleren Gesamtergebnisses der Hammersmith Infant Neurological Examination Section 2 (HINE-2) gegenüber dem Ausgangswert.

Bei den eingeschriebenen RESPOND-Teilnehmern, die SPINRAZA nach Zolgensma erhielten, wurden keine neuen Sicherheitsbedenken festgestellt. Nach einem Median von 230,5 Tagen in der Studie wurden bei 13/38 (34%) Teilnehmern schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (AE) gemeldet. Unerwünschte Ereignisse wurden bei 31/38 (81,6 %) Teilnehmern beobachtet. Keines der schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse wurde mit SPINRAZA in Verbindung gebracht oder führte zum Abbruch der Studie, obwohl einige mit der Verabreichung zusammenhingen.

Diese und weitere Daten aus der RESPOND-Studie werden laut Biogen auf weiteren Konferenzen in diesem Jahr vorgestellt, unter anderem auf dem 4. International Congress on Spinal Muscular Atrophy, der von SMA Europe veranstaltet wird.

© arznei-news.de – Quellenangabe: Biogen

News zu: Nusinersen bei spinaler Muskelatrophie (SMA)

Spinale Muskelatrophie Typ 1: Positive Studienresultate

14.11.2016 Eine klinische Studie des Universitätsklinikums Freiburg berichtet von positiven Ergebnissen zu Nusinersen (Handelsname ist Spinraza), das bei Säuglingen mit Spinaler Muskelatrophie Typ 1 untersucht wurde.

Das Medikament wurde in der internationalen Phase-III-Studie ENDEAR bewertet.

Insgesamt 122 Säuglinge mit Spinaler Muskelatrophie Typ 1 (unter 7 Monate alt bei Studienbeginn) erhielten das Arzneimittel.

Bei einer Zwischenanalyse zeigte sich schon nach einem Jahr der Behandlung eine sehr positive Auswirkung auf die Kinder. Die mit dem Arzneistoff behandelten Kinder entwickelten sich motorisch deutlich besser als die Säuglinge der nicht behandelten Kontrollgruppe.

Ursache der spinalen Muskelatrophie ist ein Gen-Defekt in SMN1. Die Folge ist eine beeinträchtigte Herstellung des Proteins SMN,  das für die Nervenzellen überlebensnotwendig ist. Nusinersen wurde speziell für diese Krankheit entwickelt. Es verändert den Prozess des Ablesens eines sehr ähnlichen Gens (SMN2), dadurch kann eine gewisse Menge des SMN-Proteins hergestellt werden, was zu einer Symptomverbesserung führt, schreiben die Forscher.
© arznei-news.de – Quelle: Universitätsklinikum Freiburg, Nov. 2016

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