Nusinersen (Spinraza) bei spinaler Muskelatrophie (SMA)

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Spinale Muskelatrophie Typ 1: Positive Studienresultate

14.11.2016 Eine klinische Studie des Universitätsklinikums Freiburg berichtet von positiven Ergebnissen zu Nusinersen (Handelsname ist Spinraza), das bei Säuglingen mit Spinaler Muskelatrophie Typ 1 untersucht wurde.

Das Medikament wurde in der internationalen Phase-III-Studie ENDEAR bewertet.

Insgesamt 122 Säuglinge mit Spinaler Muskelatrophie Typ 1 (unter 7 Monate alt bei Studienbeginn) erhielten das Arzneimittel.

Bei einer Zwischenanalyse zeigte sich schon nach einem Jahr der Behandlung eine sehr positive Auswirkung auf die Kinder. Die mit dem Arzneistoff behandelten Kinder entwickelten sich motorisch deutlich besser als die Säuglinge der nicht behandelten Kontrollgruppe.

Ursache der spinalen Muskelatrophie ist ein Gen-Defekt in SMN1. Die Folge ist eine beeinträchtigte Herstellung des Proteins SMN,  das für die Nervenzellen überlebensnotwendig ist. Nusinersen wurde speziell für diese Krankheit entwickelt. Es verändert den Prozess des Ablesens eines sehr ähnlichen Gens (SMN2), dadurch kann eine gewisse Menge des SMN-Proteins hergestellt werden, was zu einer Symptomverbesserung führt, schreiben die Forscher.
© arznei-news.de – Quelle: Universitätsklinikum Freiburg, Nov. 2016

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Diese Informationen sind NICHT als Empfehlung für ein bestimmtes Medikament zu verstehen. Auch wenn diese Berichte, Studien, Erfahrungen hilfreich sein können, sind sie kein Ersatz für die Erfahrung und das Fachwissen von Ärzten.

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