Wirksamkeit von Zolgensma bei Kindern mit SMA

Daten zu Zolgensma zeigen altersgemäße Meilensteine bei der Behandlung von Kindern mit SMA im präsymptomatischen Stadium

20.06.2022 Laut Novartis hat Nature Medicine die Endergebnisse der beiden Zwei- und Drei-Kopien-Kohorten der abgeschlossenen Phase-3-Studie SPR1NT als separate Publikationen veröffentlicht, die den Nutzen von Zolgensma® (Onasemnogen-Abeparvovec) bei frühem Einsatz unterstreichen.

Diese Daten zeigen, dass unabhängig davon, ob sie zwei oder drei Kopien des SMN2-Gens haben, fast alle präsymptomatisch mit Zolgensma behandelten Kinder mit spinaler Muskelatrophie (SMA) in der Lage waren, altersgemäße motorische Meilensteine zu erreichen, einschließlich selbständiges Sitzen, Stehen und Gehen.

Die endgültigen Ergebnisse der Zwei- und Drei-Kopien-Kohorte wurden auf dem virtuellen Kongress der Europäischen Akademie für Neurologie 2021 bzw. auf der klinischen und wissenschaftlichen Konferenz der Muscular Dystrophy Association (MDA) 2022 vorgestellt.

Die Daten stellen einen deutlichen Kontrast zum natürlichen Verlauf der SMA dar, einer verheerenden Krankheit, von der weltweit etwa eines von 10.000 Kindern betroffen ist. Unbehandelt entwickeln Patienten mit zwei Kopien des SMN2-Gens typischerweise eine SMA Typ 1, die zu einem fortschreitenden und irreversiblen Verlust der motorischen Funktionen und in den meisten Fällen zum Tod oder zu einer dauerhaften Beatmung im Alter von zwei Jahren führt. Die meisten Kinder mit drei Kopien des SMN2-Gens entwickeln eine SMA Typ 2, die durch die Unfähigkeit zum selbstständigen Gehen gekennzeichnet ist.

Die Ergebnisse der SPR1NT-Studie zeigen, dass:

  • Alle Kinder (100 Prozent), die in der SPR1NT-Kohorte mit zwei Kopien präsymptomatisch behandelt wurden, erreichten den primären Endpunkt des selbständigen Sitzens für ≥30 Sekunden, darunter 11/14 (79 Prozent), die diesen Meilenstein innerhalb des Fensters der Weltgesundheitsorganisation (WHO) für normale Entwicklung erreichten. Die Mehrheit der Patienten konnte anschließend selbständig stehen (11/14) und gehen (9/14), die meisten innerhalb des typischen Bereichs der normalen Entwicklung.
  • In der SPR1NT-Kohorte mit drei Kopien konnten 14/15 Kinder (93 Prozent) später selbständig gehen, die meisten (11/15, 73 Prozent) innerhalb des WHO-Fensters für normale Entwicklung. Alle 15 Kinder (100 Prozent) erreichten den primären Endpunkt des alleinigen Stehens ≥3 Sekunden, darunter 14/15 (93 Prozent) innerhalb des WHO-Fensters der normalen Entwicklung.
  • Die berichteten unerwünschten Wirkungen entsprechen den früheren Daten, wobei keine neuen Sicherheitssignale festgestellt wurden.
  • Die in SPR1NT aufgenommenen Patienten werden zu einer Langzeit-Follow-up-Studie eingeladen, um zusätzliche Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten zu erheben; entsprechende Aktualisierungen zur Bewertung der motorischen Funktionsverbesserungen werden im Laufe des Jahres veröffentlicht.

© arznei-news.de – Quellenangabe: Novartis

Weitere Infos / News zu diesem Thema:





Diese Informationen sind NICHT als Empfehlung für ein bestimmtes Medikament zu verstehen. Auch wenn diese Berichte, Studien, Erfahrungen hilfreich sein können, sind sie kein Ersatz für die Erfahrung und das Fachwissen von Ärzten.

Welche Erfahrung haben Sie damit gemacht? Aus Lesbarkeitsgründen bitte Punkt und Komma nicht vergessen (keine persönlichen Angaben - wie voller Name, Anschrift etc).