Positive Phase-2b-Ergebnisse der TRANSFORM-Studie zu Setanaxib bei primär biliärer Cholangitis (PBC) und erhöhter Lebersteifigkeit
28.07.2024 Calliditas Therapeutics berichtet, dass die Phase-2b-Studie TRANSFORM ihren primären Endpunkt erreicht hat und eine statistisch signifikante Verbesserung der ALP (Alkalische Phosphatase) für beide untersuchten Dosierungen im Vergleich zu Placebo zeigt. Die Studie untersuchte Setanaxib – einen NOX-Enzyminhibitor – bei Patienten mit primär biliärer Cholangitis (PBC) und erhöhter Lebersteifigkeit.
Bei der TRANSFORM-Studie handelt es sich um eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Phase-2b-Studie, in der die Wirkung von Setanaxib 800 mg AM + 400 mg PM („1200-mg-Arm“) und 800 mg BID („1600-mg-Arm“) über einen Zeitraum von 24 Wochen untersucht wurde. Die Grundlage für die Analyse bildete ein Datensatz von 76 Patienten mit primär biliärer Cholangitis (PBC) und erhöhter Lebersteifigkeit.
Die Behandlungsgruppen waren relativ ausgewogen, und zu Studienbeginn wurden keine klinisch relevanten Unterschiede zwischen den Gruppen beobachtet. Das Ergebnis ist laut Calliditas besonders ermutigend, da über 40 % der Studienpopulation eine duale Therapie erhielten, d. h. UDCA (Ursodeoxycholsäure) und entweder Ocaliva (Obeticholsäure) oder Bezafibrat (PPAR-Agonist) als Basistherapie, und 13 % erhielten während der Studie alle drei Therapien, was darauf hindeutet, dass Setanaxib einen klinisch relevanten Zusatznutzen über die bestehende Standardbehandlung hinaus bietet. Die mit Setanaxib behandelten Patienten zeigten statistisch signifikante Verbesserungen hinsichtlich des primären Endpunkts ALP von 19 % in der 1600-mg-Gruppe und 14 % in der 1200-mg-Gruppe und wiesen positive Trends bei der mittels FibroScan® bewerteten Lebersteifigkeit nach 24 Wochen auf.
Die Behandlung mit Setanaxib wurde im Allgemeinen gut vertragen, wobei die Gesamtzahl der TEAE (behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse) sowie der schwerwiegenden TEAE zwischen der aktiven Behandlung und Placebo ähnlich war. Die Häufigkeit von TEAE, die zum Abbruch der Studie führten, war bei Patienten, die die aktive Behandlung erhielten, höher als bei Placebo.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Calliditas Therapeutics