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- 23.02.2017 Hereditäres Angioödem: Phase 1b Ergebnisse … zum Artikel
- 18.05.2017 HAE: Medikament verringert monatliche Attacken … zum Artikel
- 25.08.2018 Hereditäres Angioödem: FDA-Zulassung
- 19.10.2018 EU: Behandlung und Prävention von Angioödemattacken – CHMP-Zulassungsempfehlung
Hereditäres Angioödem: FDA-Zulassung
25.08.2018 Shires Takhzyro ist in den USA zur Prävention von hereditären Angioödemen (HAE) bei Patienten ab 12 Jahren zugelassen worden.
Hereditäres Angioödem ist eine seltene, genetisch bedingte Erkrankung, die behindernde, schmerzhafte und manchmal lebensbedrohliche Schwellungen im Körper verursacht, von der etwa einer von 10.000 bis einer von 50.000 Menschen weltweit betroffen ist.
Takhzyro (Wirkstoff ist Lanadelumab) ist ein vollständig humaner monoklonaler Antikörper, der spezifisch Plasma-Kallikrein bindet und hemmt und somit einen neuen Behandlungsansatz bietet.
Zulassungsstudie HELP
Daten aus der zulassungsrelevanten Phase-III-Studie HELP zeigten, dass die subkutane Verabreichung des Medikaments alle zwei Wochen zu einer Verringerung der mittleren Häufigkeit von HAE-Attacken um 87 Prozent führte.
In der Phase III HELP (Hereditary Angioedema Long-term Prophylaxis) Studie reduzierte Takhzyro die Anzahl der monatlichen HAE-Attacken um durchschnittlich 87% (n=27) vs. Placebo (n=41) bei einer Verabreichung von 300 mg alle zwei Wochen und 73% (n=29) vs. Placebo (n=41) bei einer Verabreichung von 300 mg alle vier Wochen (adjusted P<0,001).
Darüber hinaus zeigte ein explorativer Endpunkt, der weitere Bestätigungsstudien erfordert, dass während der stationären Phase der Studie (Tag 70-182) eine 91-prozentige Reduktion der Attacken erreicht wurde, wobei acht von zehn Patienten einen attackenfreien Zustand erreichten.
Dosierung
Die empfohlene Anfangsdosis von Takhzyro beträgt 300 mg alle zwei Wochen. Ein Dosierungsintervall von 300 mg alle vier Wochen ist ebenfalls wirksam und kann in Betracht gezogen werden, wenn der Patient länger als sechs Monate gut kontrolliert wird (z.B. ohne Attacken).
Der Zulassungsantrag für Lanadelumab wurde im Februar bei den europäischen Behörden eingereicht.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Shire
EU: Behandlung und Prävention von Angioödemattacken – CHMP-Zulassungsempfehlung
19.10.2018 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Takhzyro (aktive Substanz ist Lanadelumab) der Firma Shire Pharmaceuticals Ireland Limited als 300-mg-Lösung für die Injektion für die Behandlung und Prävention von Angioödemattacken.
Wirkstoff und Wirkweise
Der Wirkstoff von Takhzyro ist Lanadelumab, ein monoklonaler Antikörper, der die proteolytische Aktivität des aktiven Plasmas Kallikrein hemmt (ATC-Code: B06AC05). Eine erhöhte Plasma-Kallikrein-Aktivität führt bei Patienten mit hereditärem Angioödem zu Angioödemattacken durch die Proteolyse von hochmolekularem Kininogen und Bradykinin.
Lanadelumab bietet eine nachhaltige Kontrolle der Plasmakallikrein-Aktivität und begrenzt damit die Bradykinin-Generation bei Patienten mit hereditärem Angioödem.
Wirksamkeit
Der Nutzen von Takhzyro ist dessen Eigenschaft, die durchschnittlichen hereditären Angioödemattacken im Vergleich zu Placebo deutlich zu reduzieren.
Der Nutzen und die Sicherheit von Lanadelumab wurden in einer klinischen Phase-3-Studie mit 125 Patienten untersucht. Während der 26-wöchigen Behandlung zeigten Patienten, die Takhzyro erhielten, eine signifikante Reduktion der gesamten HAE-Attackenhäufigkeit und -Stärke.
Der Prozentsatz der Patienten, die in den letzten 16 Wochen der kontrollierten Studie frei von Attacken waren, betrug 77% in der Gruppe, die alle 2 Wochen 300 mg Takhzyro erhielt, verglichen mit 3% der Patienten in der Placebogruppe.
Nebenwirkungen
Die häufigsten Nebenwirkungen sind Reaktionen an der Injektionsstelle (einschließlich Schmerzen, Erytheme und Prellungen). Von diesen waren 97% von geringer Intensität.
Indikation
Die vollständige Indikation bei Zulassung wäre: Takhzyro ist für die routinemäßige Prävention von wiederkehrenden hereditären Angioödem-Attacken (HAE) bei Patienten ab 12 Jahren indiziert.
© arznei-news.de – Quelle: EMA