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- 25.08.2018 Hereditäres Angioödem: FDA-Zulassung
Hereditäres Angioödem: FDA-Zulassung
25.08.2018 Shires Takhzyro ist in den USA zur Prävention von hereditären Angioödemen (HAE) bei Patienten ab 12 Jahren zugelassen worden.
Hereditäres Angioödem ist eine seltene, genetisch bedingte Erkrankung, die behindernde, schmerzhafte und manchmal lebensbedrohliche Schwellungen im Körper verursacht, von der etwa einer von 10.000 bis einer von 50.000 Menschen weltweit betroffen ist.
Takhzyro (Wirkstoff ist Lanadelumab) ist ein vollständig humaner monoklonaler Antikörper, der spezifisch Plasma-Kallikrein bindet und hemmt und somit einen neuen Behandlungsansatz bietet.
Zulassungsstudie HELP
Daten aus der zulassungsrelevanten Phase-III-Studie HELP zeigten, dass die subkutane Verabreichung des Medikaments alle zwei Wochen zu einer Verringerung der mittleren Häufigkeit von HAE-Attacken um 87 Prozent führte.
In der Phase III HELP (Hereditary Angioedema Long-term Prophylaxis) Studie reduzierte Takhzyro die Anzahl der monatlichen HAE-Attacken um durchschnittlich 87% (n=27) vs. Placebo (n=41) bei einer Verabreichung von 300 mg alle zwei Wochen und 73% (n=29) vs. Placebo (n=41) bei einer Verabreichung von 300 mg alle vier Wochen (adjusted P<0,001).
Darüber hinaus zeigte ein explorativer Endpunkt, der weitere Bestätigungsstudien erfordert, dass während der stationären Phase der Studie (Tag 70-182) eine 91-prozentige Reduktion der Attacken erreicht wurde, wobei acht von zehn Patienten einen attackenfreien Zustand erreichten.
Dosierung
Die empfohlene Anfangsdosis von Takhzyro beträgt 300 mg alle zwei Wochen. Ein Dosierungsintervall von 300 mg alle vier Wochen ist ebenfalls wirksam und kann in Betracht gezogen werden, wenn der Patient länger als sechs Monate gut kontrolliert wird (z.B. ohne Attacken).
Der Zulassungsantrag für Lanadelumab wurde im Februar bei den europäischen Behörden eingereicht.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Shire