AADC-Mangel: Eladocagen exuparvovec (Upstaza) Zulassungsempfehlung

EU: Mangel an aromatischer L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC) – CHMP-Zulassungsempfehlung für Upstaza (Wirkstoff Eladocagen exuparvovec)

20.05.2022 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Upstaza (aktive Substanz ist Eladocagen exuparvovec) der Firma PTC Therapeutics International Limited als 2,8 x 1011 Vektorgenome/0,5 mL Infusionslösung für die Behandlung von Mangel an aromatischer L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC).

Der Wirkstoff Eladocagen exuparvovec

Der Wirkstoff von Upstaza ist Eladocagen exuparvovec, ein Gentherapieprodukt, bei dem das für das menschliche AADC-Enzym kodierende Gen in die Putamen-Region des Gehirns injiziert wird. Die anschließende Expression von AADC führt zur Dopaminproduktion und damit zur Entwicklung der motorischen Funktion bei Patienten mit AADC-Mangel.

Der Nutzen von Upstaza besteht in der Verbesserung der motorischen Funktion.

Die häufigsten Nebenwirkungen sind anfängliche Schlaflosigkeit, Reizbarkeit und Dyskinesie.

Die vollständige Indikation bei Zulassung ist:

Upstaza ist indiziert für die Behandlung von Patienten ab 18 Monaten mit einer klinisch, molekular und genetisch bestätigten Diagnose eines Mangels an aromatischer L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC) mit einem schweren Phänotyp

Wirksamkeit

Die Empfehlung der EMA stützt sich auf die Ergebnisse von drei Studien, an denen 28 Kinder im Alter zwischen 18 Monaten und 8 Jahren und 6 Monaten mit schwerem AADC-Mangel teilnahmen, der durch eine genetische Diagnose bestätigt wurde. Alle Studien wurden als unverblindete einarmige Studie durchgeführt, wobei historische Kontrolldaten aus veröffentlichten Studien als Vergleichsgruppe herangezogen wurden.

Die wichtigsten positiven Effekte, die die Teilnehmer erzielten, waren die Kontrolle des Kopfes und die Fähigkeit, ohne fremde Hilfe zu sitzen. Eine Ad-hoc-Expertengruppe wurde konsultiert, um die klinische Relevanz der motorischen Nutzen der Behandlung zu erörtern, und kam zu dem Schluss, dass die Wirksamkeit nachgewiesen wurde und klinisch sinnvoll ist.

© arznei-news.de – Quelle: EMA





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