Eine Phase-1-Studie untersuchte rekombinantes Alpha-1-Antitrypsin-Fc-Fusionsprotein INBRX-101 bei Erwachsenen mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel
12.07.2024 In einer multizentrischen Sicherheitsstudie an der UC Davis Health wurde ein Proteinpräparat (INBRX-101) getestet, das entwickelt wurde, um die Behandlung von Menschen mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD) zu verbessern, und zeigte, dass die Therapie recht sicher ist.
Die in der Zeitschrift Chronic Obstructive Pulmonary Diseases: Journal of the COPD Foundation veröffentlichten Ergebnisse sind eine gute Nachricht für Patienten mit AATD. Diese Studie schafft auch die Voraussetzungen für eine entscheidende Phase-2/3-Studie, die die Wirksamkeit des Medikaments bewerten und möglicherweise zur Zulassung führen wird, schreiben die Autoren.
INBRX-101 kombiniert Alpha-1-Proteine und einen Antikörper und ist so konzipiert, dass es länger im Blut und in den Organen verbleibt.
Wie das aus Plasma gewonnene Alpha-1 wird INBRX-101 regelmäßig infundiert. Erste Studien zeigen jedoch, dass dieses Medikament den Patienten möglicherweise alle drei oder vier Wochen verabreicht werden könnte. Da es sich um ein synthetisches Medikament handelt, könnten zudem Probleme in der Lieferkette verringert oder beseitigt werden.
Die Studie ergab, dass das Medikament recht gut vertragen wurde und Alpha-1 wochenlang im Blut verbleibt. Darüber hinaus hielt das Medikament den Alpha-1-Spiegel auf einem höheren Niveau, was einen zusätzlichen Schutz im Vergleich zur bisherigen Therapie bieten könnte. Eine weitere Studie zeigte, dass das Medikament in die Lunge eindringt, wo es den größten Nutzen haben dürfte. Das Medikament hat von der FDA den Fast-Track-Status erhalten, was bedeutet, dass es den Patienten früher zur Verfügung stehen könnte.
„Ich war beeindruckt, wie eindeutig die Ergebnisse waren“, sagte Studienautor Dr. Brooks Kuhn. „Die Pharmakokinetik, d. h. wie lange ein Medikament im Körper wirksam ist, war hervorragend, und die Immunogenität war minimal. Das ist wirklich vielversprechend, und für die AATD-Patienten, die ich mit Infusionen behandle, kann ich die praktischen Vorteile gar nicht hoch genug einschätzen.“
© arznei-news.de – Quellenangabe: Chronic Obstructive Pulmonary Diseases: Journal of the COPD Foundation (2024). DOI: 10.15326/jcopdf.2023.0469