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Concizumab bei Hämophilie A / B

Concizumab kann eine wirksame Prophylaxe für Hämophilie A oder B mit Inhibitoren (Hemmkörpern) sein

Concizumab bei Hämophilie A / B

02.09.2023 Patienten mit Hämophilie A oder B mit Inhibitoren (Hemmkörpern) weisen unter Concizumab eine geringere jährliche Blutungsrate als ohne Prophylaxe. Dies geht aus einer Phase-3-Studie hervor, die online im New England Journal of Medicine veröffentlicht wurde.

Dr. Tadashi Matsushita vom Nagoya University Hospital in Japan und Kollegen untersuchten Sicherheit und Wirksamkeit von Concizumab bei Patienten mit Hämophilie A oder B mit Hemmkörpern. Im Rahmen der Phase-3-Studie explorer7 wurden die Teilnehmer nach dem Zufallsprinzip entweder einer mindestens 24-wöchigen Nicht-Prophylaxe (Gruppe 1; 19 Patienten) oder einer mindestens 32-wöchigen Concizumab-Prophylaxe (Gruppe 2; 33 Patienten) zugewiesen, oder sie wurden nicht nach dem Zufallsprinzip einer mindestens 24-wöchigen Concizumab-Prophylaxe zugewiesen (Gruppen 3 und 4; 81 Patienten).

  • Die Forscher stellten fest, dass die geschätzte mittlere jährliche Blutungsrate in Gruppe 1 bei 11,8 Episoden lag, während sie in der Gruppe 2 bei 1,7 Episoden lag (Ratenverhältnis: 0,14; P < 0,001).
  • Bei den Patienten, die mit Concizumab behandelt wurden (Gruppen 2, 3 und 4), lag die mittlere jährliche Blutungsrate insgesamt bei null Episoden.
  • Nach Wiederaufnahme der Concizumab-Therapie wurden keine thromboembolischen Ereignisse gemeldet.
  • Die Plasmakonzentrationen von Concizumab blieben während der Studie stabil.

„Concizumab stellt eine neue, subkutane Behandlungsoption für Patienten mit Hämophilie A oder B mit Inhibitoren dar, die möglicherweise die langfristigen Ergebnisse verbessern kann“, schreiben die Autoren.

© arznei-news.de – Quellenangabe: N Engl J Med 2023; 389:783-794 DOI: 10.1056/NEJMoa2216455

News zu Concizumab

Phase-3-Daten aus Explorer7 zu Concizumab zeigen 86%ige Verringerung der behandelten Blutungen bei Hämophilie A oder B mit Hemmstoffen

11.07.2022 Novo Nordisk hat Ergebnisse aus der Phase-3-Studie Explorer7 veröffentlicht, in der die Wirksamkeit und Sicherheit der prophylaktischen Behandlung mit Concizumab bei Menschen mit Hämophilie A oder B mit Inhibitoren untersucht wurde.

Die Ergebnisse der primären Analyse wurden auf dem Jahreskongress der International Society of Thrombosis and Haemostasis (ISTH 2022) in London, UK, vorgestellt.

Wirkstoff Concizumab

Concizumab ist ein Antikörper gegen den Gewebefaktor-Pathway-Inhibitor (TFPI), der für die einmal tägliche prophylaktische Behandlung (regelmäßige Behandlung zur Verhinderung längerer und spontaner Blutungen) durch Verabreichung unter die Haut für alle Arten von Hämophilie entwickelt wird. Concizumab ist ein Prüfpräparat und von den Zulassungsbehörden nicht genehmigt.

  • Die Ergebnisse zeigten eine 86%ige Verringerung der behandelten spontanen und traumatischen Blutungen unter der Concizumab-Prophylaxe mit einer geschätzten mittleren ABR (annualisierte Blutungsrate) von 1,7 im Vergleich zu 11,8 ohne Prophylaxe, womit das primäre Ziel erreicht wurde.
  • Die mittlere ABR von Concizumab lag insgesamt bei Null, verglichen mit 9,8 ohne Prophylaxe.
  • Bei 21 (63,6 %) mit Concizumab behandelten Patienten traten keine Blutungen auf, im Vergleich zu zwei (10,5 %) ohne Prophylaxe.
  • Das Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil von Concizumab lag in dieser Studie innerhalb des erwarteten Bereichs, und es wurden keine thromboembolischen Ereignisse nach Wiederaufnahme der Behandlung gemeldet.

Novo Nordisk geht davon aus, die Zulassung von Concizumab für die prophylaktische Behandlung von Hämophilie A oder B mit Inhibitoren in der zweiten Jahreshälfte 2022 in den USA und Japan sowie 2023 in der EU und im Vereinigten Königreich zu beantragen.

Über die Explorer-7-Studie

Explorer7 ist Teil des laufenden klinischen Studienprogramms Explorer für Concizumab, das die Wirksamkeit und Sicherheit von Concizumab bei Menschen mit Hämophilie A oder B mit oder ohne Inhibitoren untersuchen soll. Concizumab ist als einmal täglich zu verabreichende prophylaktische Behandlung konzipiert, die mit einem gebrauchsfertigen, vorgefüllten Pen unter die Haut verabreicht wird.

In der Explorer-Studie7 wurden 133 Männer (ab 12 Jahren) im Verhältnis 1:2 randomisiert und entweder keiner Prophylaxe (Behandlungsarm 1; ≥24 Wochen) oder einer Concizumab-Prophylaxe (Arm 2; ≥32 Wochen) oder der Concizumab-Prophylaxe (Arm 3 und 4) zugewiesen. In der primären Analyse wurde die Anzahl der behandelten spontanen und traumatischen Blutungsepisoden, gemessen als ABR, zwischen Arm eins und zwei verglichen.

© arznei-news.de – Quellenangabe: Novo Nordisk





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