Giroctocogen-Fitelparvovec bei Hämophilie A

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Positive Topline-Ergebnisse der Phase-3-Studie mit dem Gentherapie-Kandidaten Giroctocogen-Fitelparvovec bei Hämophilie A 25.07.2024 Pfizer hat positive Topline-Ergebnisse der Phase-3-Studie AFFINE (NCT04370054) zur Untersuchung von Giroctocogen-Fitelparvovec, einer Gentherapie zur Behandlung von Erwachsenen … Weiterlesen

Hämophilie A: Efanesoctocog alfa bei Kindern

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Studie untersuchte Wirksamkeit und Sicherheit der Efanesoctocog alfa Prophylaxe für Kinder mit schwerer Hämophilie A 20.07.2024 Bei Kindern mit schwerer Hämophilie A ist die einmal wöchentliche Prophylaxe mit Efanesoctocog alfa...

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Hämophilie A: Hemlibra ermöglicht wirksame Blutungskontrolle bei Säuglingen

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Update zu HAVEN 7: Neue Daten unterstreichen den Nutzen einer frühzeitigen präventiven Behandlung mit Hemlibra für Säuglinge mit schwerer Hämophilie A 10.12.2023 Roche berichtet, dass die primäre Analyse der Phase-III-Studie … Weiterlesen

Monatliche Fitusiran-Injektionen verringern Blutungen bei Hämophilie A und B

Fitusiran-Prophylaxe bei Menschen mit schwerer Hämophilie A oder B mit Inhibitoren (ATLAS-INH) oder ohne Inhibitoren (ATLAS-A/B) 30.03.2023 Monatliche prophylaktische Injektionen von Fitusiran sind wirksam bei der Verringerung von Blutungen bei … Weiterlesen

EU: Zulassung für Hemgenix (Etranacogen-Dezaparvovec) bei Hämophilie B

UPDATE – EU: Schwere und mittelschwere Hämophilie B – Die Europäische Kommission erteilt Hemgenix die Zulassung 24.02.2023 Die Europäische Kommission hat dem Medikament Hemgenix (Wirkstoff ist Etranacogen-Dezaparvovec) der Firma CSL … Weiterlesen