Valoctocogen Roxaparvovec (Roctavian; Valrox) bei schwerer Hämophilie A
In der offenen Studie wurde ein erheblicher Anstieg der Faktor-VIII-Aktivität in den Wochen 49 bis 52 der Nachbeobachtung festgestellt 19.03.2022 Bei Männern mit schwerer Hämophilie A führt die Behandlung mit Valoctocogen Roxaparvovec (Roctavian; Valrox), einem auf dem Adeno-assoziierten Virus 5 basierenden Gentherapievektor, zu einer signifikanten Erhöhung der Faktor-VIII-Aktivität und zu einer Verringerung der behandelten Blutungen. … Weiterlesen