Valoctocogen Roxaparvovec (Roctavian; Valrox) bei schwerer Hämophilie A

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In der offenen Studie wurde ein erheblicher Anstieg der Faktor-VIII-Aktivität in den Wochen 49 bis 52 der Nachbeobachtung festgestellt 19.03.2022 Bei Männern mit schwerer Hämophilie A führt die Behandlung mit Valoctocogen Roxaparvovec (Roctavian; Valrox), einem auf dem Adeno-assoziierten Virus 5 basierenden Gentherapievektor, zu einer signifikanten Erhöhung der Faktor-VIII-Aktivität und zu einer Verringerung der behandelten Blutungen. … Weiterlesen

Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von Efanesoctocog alfa bei Hämophilie A

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XTEND-1: Efanesoctocog alfa erreicht primäre und wichtige sekundäre Endpunkte in Zulassungsstudie bei Hämophilie A und zeigt Überlegenheit gegenüber vorheriger Faktorprophylaxebehandlung 09.03.2022 Sanofi und Swedish Orphan Biovitrum AB haben positive Topline-Ergebnisse der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie XTEND-1 bekanntgegeben, in der die Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von Efanesoctocog alfa (BIVV001) bei zuvor behandelten Patienten im Alter von ≥12 Jahren … Weiterlesen

Hämophilie A/B: Fitusiran reduziert signifikant Blutungen

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Daten aus zwei Phase-3-Studien: Fitusiran reduziert signifikant Blutungen bei Menschen mit Hämophilie A oder B, mit oder ohne Hemmstoffe 14.12.2021 Sanofi: Auf der 63. Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) wurden positive Daten aus zwei Phase-3-Studien vorgestellt, in denen die Wirksamkeit und Sicherheit von Fitusiran bei der prophylaktischen Behandlung von Erwachsenen und Jugendlichen mit … Weiterlesen

HAVEN 6: Zwischenergebnisse zu Hemlibra bei Hämophilie A

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Zwischenergebnisse der Phase-III-Studie HAVEN 6 belegen günstiges Sicherheits- und Wirksamkeitsprofil von Hemlibra bei Patienten mit moderater oder leichter Hämophilie A 13.12.2021 Roche hat die Ergebnisse einer Zwischenanalyse der Phase-III-Studie HAVEN 6 bekanntgegeben, wonach Hemlibra® (Emicizumab) bei Patienten mit moderater oder leichter Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Inhibitoren ein günstiges Sicherheitsprofil und eine wirksame Blutungskontrolle aufweist. Die Daten … Weiterlesen

Hämophilie-A: Giroctocogen-Fitelparvovec zeigt Aktivität nach 2 Jahren

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Aktualisierte Ergebnisse der Phase 1/2 zeigen anhaltende Blutungskontrolle in der höchstdosierten Kohorte bis zu zwei Jahre nach der Hämophilie-a-Gentherapie 13.12.2021 Pfizer und Sangamo Therapeutics haben aktualisierte Nachbeobachtungsdaten aus der Phase-1/2-Studie Alta zu Giroctocogen Fitelparvovec bekanntgegeben, einer Gentherapie zur Behandlung von Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie A. Die Daten der Alta-Studie bei Patienten mit schwerer … Weiterlesen

Hämophilie A: STASEY bestätigt Sicherheit von Hemlibra

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Abschließende Analyse der Phase-IIIb-Studie STASEY untermauert das Nutzen/Risiko-Profil von Hemlibra bei Menschen mit Hämophilie A 19.07.2021 Roche hat die Ergebnisse der abschließenden Analyse der Phase-IIIb-Studie STASEY bekanntgegeben, die das günstige Sicherheitsprofil von Hemlibra® (Emicizumab) in Übereinstimmung mit dem klinischen Phase-III-Programm HAVEN bestätigen. In der Analyse wurden keine neuen Sicherheitssignale bei einer längerfristigen Hemlibra-Behandlung von Erwachsenen … Weiterlesen

Fitusiran

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14.12.2021 Daten aus zwei Phase-3-Studien: Fitusiran reduziert signifikant Blutungen bei Menschen mit Hämophilie A oder B, mit oder ohne Hemmstoffe … zum Artikel 10.07.2017 Hämophilie A und B: Beginn des klinischen Studienprogramms Hämophilie A und B: Beginn des klinischen Studienprogramms 10.07.2017 Die Unternehmen Alnylam Pharmaceuticals und Sanofi Genzyme beginnen das klinische Phase 3 Programm Atlas zu … Weiterlesen

Emicizumab (Hemlibra) bei Hämophilie A

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13.12.2021 Zwischenergebnisse der Phase-III-Studie HAVEN 6 belegen günstiges Sicherheits- und Wirksamkeitsprofil von Hemlibra bei Patienten mit moderater oder leichter Hämophilie A … zum Artikel 19.07.2021 Abschließende Analyse der Phase-IIIb-Studie STASEY untermauert das Nutzen/Risiko-Profil von Hemlibra bei Menschen mit Hämophilie A … zum Artikel 07.12.2020 Neue Phase-3-Daten bestätigen langfristigen Nutzen von Hemlibra für Menschen mit Hämophilie A … zum … Weiterlesen