Hämophilie B: Fidanacogen-Elaparvovec erzielt positive Ergebnisse

Positive Ergebnisse der Phase-3-Studie BENEGENE-2 zur Gentherapie Fidanacogen-Elaparvovec bei Hämophilie B

Hämophilie B: Fidanacogen-Elaparvovec erzielt positive Ergebnisse

29.12.2022 Pfizer berichtet über positive Ergebnisse der Phase-3-Studie BENEGENE-2 (NCT03861273) zur Untersuchung von Fidanacogen-Elaparvovec, einer Gentherapie zur Behandlung von erwachsenen Männern mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie B.

Wirksamkeit

Die BENEGENE-2-Studie erreichte ihren primären Endpunkt der Nicht-Unterlegenheit und Überlegenheit bei der annualisierten Blutungsrate (ABR) der Gesamtblutungen nach der Infusion von Fidanacogen-Elaparvovec im Vergleich zur Prophylaxe mit Faktor IX (FIX), die im Rahmen der üblichen Behandlung verabreicht wurde.

Die Ergebnisse zeigten eine Überlegenheit mit einer mittleren ABR für alle Blutungen von 1,3 für die 12 Monate von Woche 12 bis Monat 15 im Vergleich zu einer ABR von 4,43 während der mindestens sechsmonatigen Vorbehandlungsphase, was zu einer 71%igen Verringerung der ABR (p<0,0001) nach einer Einzeldosis von 5e11 vg/kg Fidanacogen-Elaparvovec führte.

Wichtige sekundäre Endpunkte zeigen eine 78%ige Verringerung der behandelten ABR (p=0,0001) und eine 92%ige Verringerung der annualisierten Infusionsrate (p<0,0001). Die mittlere FIX-Aktivität lag nach 15 Monaten bei 27 % (einstufiger SynthASil-Test) und nach 24 Monaten bei 25 %. Der mittlere FIX:C im Steady-State lag signifikant über dem vordefinierten Schwellenwert von 5 % (p<0,0001).

Sicherheit

Fidanacogen-Elaparvovec war im Allgemeinen gut verträglich mit einem Sicherheitsprofil, das mit den Ergebnissen der Phase 1/2 übereinstimmte. Vierzehn schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAE) wurden bei sieben (16%) Patienten gemeldet, von denen zwei als behandlungsbedingt eingestuft wurden: eine Blutung aus einem Zwölffingerdarmgeschwür, die im Zusammenhang mit der Anwendung von Kortikosteroiden auftrat, und eine immunvermittelte Erhöhung der Leberaminotransferase-Werte.

Es wurden keine Todesfälle, SAE im Zusammenhang mit Infusionsreaktionen, thrombotischen Ereignissen oder FIX-Inhibitoren gemeldet.

Fidanacogen-Elaparvovec

Fidanacogen-Elaparvovec ist ein neuartiger Vektor in der Erprobung, der ein biotechnologisch hergestelltes AAV-Kapsid (Proteinhülle) und ein hochaktives menschliches Gerinnungsgen FIX enthält. Das Ziel dieser Gentherapie für Menschen mit Hämophilie B besteht darin, dass sie nach der Behandlung in der Lage sein werden, FIX durch diese einmalige Behandlung selbst zu produzieren, anstatt regelmäßig exogenes FIX zu erhalten.

In dieser Phase-3-Studie absolvierten die teilnehmenden Patienten (n=45) eine mindestens sechsmonatige routinemäßige exogene FIX-Prophylaxe-Therapie im Rahmen der Lead-in-Studie (NCT03587116) und erhielten anschließend eine intravenöse Dosis Fidanacogen-Elaparvovec in einer Dosierung von 5e11 vg/kg. Die Teilnehmer an der BENEGENE-2-Studie wurden mit einem validierten Test daraufhin untersucht, ob sie negativ auf neutralisierende Antikörper gegen den Gentherapievektor reagieren. Die Teilnehmer der klinischen Studie werden im Rahmen einer Langzeitstudie über einen Zeitraum von 15 Jahren untersucht.

Fidanacogen-Elaparvovec hat von der US-amerikanischen Food and Drug Administration den Status eines Breakthrough-Medikaments, einer regenerativen Arzneimitteltherapie (RMAT) und eines Arzneimittels für seltene Leiden (Orphan-Drug) sowie von der Europäischen Arzneimittelagentur den Status eines PRIority MEdicines (PRIME) und eines Arzneimittels für seltene Leiden erhalten. Pfizer wird diese Daten Anfang 2023 mit den Zulassungsbehörden erörtern.

© arznei-news.de – Quellenangabe: Pfizer

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