Fidanacogen-Elaparvovec

Hämophilie-B: Phase-3 Lead-in-Studie gestartet

17.07.2018 Pfizer Inc. und Spark Therapeutics haben bekanntgegeben, dass Pfizer eine Phase-3-Studie (NCT03587116) initiiert hat, um die Wirksamkeit und Sicherheit des aktuellen Faktor-IX-Prophylaxeersatztherapeutikums Fidanacogen-Elaparvovec in der üblichen Behandlungsumgebung zu untersuchen.

Die in der Vorstudie gewonnenen Daten zur Wirksamkeit der Faktor IX-Prophylaxe dienen als interne Kontrollgruppe für die Patienten, die in den nächsten Teil der Phase-3-Studie aufgenommen werden, in der die Gentherapie Fidanacogen-Elaparvovec zur Behandlung der Hämophilie B evaluiert wird.

Aktive Substanz

Fidanacogen-Elaparvovec ist ein neuartiger Arzneistoff, der ein biotechnologisch hergestelltes Adeno-assoziiertes Virus (AAV) Kapsid (Proteinhülle) und ein hochaktives humanes Gerinnungsfaktor-IX-Gen enthält. Man hofft, dass die Patienten nach der Behandlung den Faktor IX selbst herstellen können, anstatt ihn regelmäßig injizieren zu müssen.

Phase-1/2-Studie

Im Mai 2018 gaben Pfizer und Spark Therapeutics Daten für 15 Teilnehmer der laufenden klinischen Phase-1/2-Studie mit Fidanacogen-Elaparvovec zur Behandlung von schwerer oder mittelschwerer (FIX:C < 2 Prozent) Hämophilie B bekannt. Die Ergebnisse zeigten, dass alle 15 Patienten routinemäßige Infusionen von Faktor IX-Konzentraten ohne berichtete schwere Nebenwirkungen oder thrombotische Ereignisse ab dem 7. Mai 2018 eingestellt hatten.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Pfizer



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