EU: X-chromosomale Hypophosphatämie – CHMP-Zulassungsempfehlung
15.12.2017 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Crysvita (aktive Substanz ist Burosumab) der Firma Kyowa Kirin Limited als Injektionslösung (10 mg/ml, 20 mg/ml und 30 mg/ml) für die Behandlung von X-chromosomaler Hypophosphatämie.
Wirkstoff, Wirkweise
Der Wirkstoff von Crysvita ist Burosumab, ein humaner monoklonaler Antikörper, der an den Fibroblasten-Wachstumsfaktor 23 bindet und diesen hemmt (ATC-Code: M05BX05).
Die Hemmung der Aktivität des erhöhten Serumfibroblasten-Wachstumsfaktors 23 bei X-chromosomaler Hypophosphatämie reduziert den Phosphatverlust aus der Niere und andere Stoffwechselstörungen, die als ursächlich für die Knochenveränderungen der Erkrankung angesehen werden.
Das Medikament vermag den Phosphatverlust aus der Niere zu reduzieren, abnormal niedrige Phosphatkonzentrationen im Serum zu verbessern und die Schwere der Rachitis zu reduzieren, wie in Röntgenbildern gezeigt wurde, schreibt die EMA.
Wirksamkeit
Die Empfehlung des CHMP basiert auf zwei Phase-II-Studien. Die Hauptstudie wurde mit 53 Kindern im Alter von 5-12 Jahren durchgeführt. Kinder, die mit Crysvita behandelt wurden, erreichten eine Verbesserung ihres Phosphatspiegels und der Rückresorption von Phosphat in ihren Nieren sowie eine radiologische Verbesserung der Rachitis.
In der zweiten Studie mit 13 Patienten im Alter von 1 bis 4 Jahren, die Crysvita erhielten, war das Ansprechen ähnlich wie bei Kindern in der Hauptstudie. Auf dieser Grundlage kam das CHMP zu dem Schluss, dass die Wirksamkeitsergebnisse aus der Altersgruppe 5-12 Jahre auf die Altersgruppe 1 bis 4 Jahre hochgerechnet werden können. Im Rahmen der bedingten Genehmigung muss der Antragsteller drei laufende Studien abschließen, um die Sicherheit und Wirksamkeit des Arzneimittels weiter zu untersuchen. Die Daten aller drei Studien sollen bis 2020 eingereicht werden.
Nebenwirkungen
Die häufigsten Nebenwirkungen sind Reaktionen an der Injektionsstelle, Kopfschmerzen und Schmerzen in den Extremitäten.
Indikation
Die vollständige Indikation wäre bei Zulassung: Crysvita ist indiziert für die Behandlung von X-chromosomaler Hypophosphatämie mit radiographischem Nachweis von Knochenerkrankungen bei Kindern im Alter von 1 Jahr und älter sowie bei Jugendlichen mit wachsenden Knochen.
© arznei-news.de – Quelle: EMA, Dez. 2017
Update: Medikament wurde am 23.02.2018 in der EU für die Behandlung von X-chromosomaler Hypophosphatämie (auch Phosphatdiabetes, familiäre hypophosphatämische Rachitis, Vitamin-D-resistente Rachitis oder idiopathisches Debré-de-Toni-Fanconi-Syndrom genannt) zugelassen.
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