Niemann-Pick Typ C Krankheit: Medikament zeigt sich vielversprechend
11.08.2017 Die Ergebnisse einer kleinen klinischen Studie mit Cyclodextrin (2-hydroxypropyl-beta-cyclodextrin) zeigen sich vielversprechend bei der Behandlung einer seltenen neurodegenerativen Erkrankung, die normalerweise die Betroffenen tötet, bevor sie das Alter von 20 Jahren erreichen.
Phase 1/2 Studie
Die Niemann-Pick Typ C Krankheit (NPC) bewirkt, dass sich Cholesterin in den Neuronen ansammelt, was zu einem allmählichen Verlust der Hirnfunktionen führt. In der aktuellen im Fachblatt The Lancet veröffentlichten Studie konnten die Forscher zeigen, dass die Behandlung mit einem Zuckermolekül namens Cyclodextrin das Fortschreiten der Krankheit verlangsamt.
In der klinischen kombinierten Phase 1/2 Studie wurden 14 Patienten mit Niemann-Pick Typ C Syndrom im Alter von 4 bis 23 Jahren mit neurologischen Symptomen mit Cyclodextrin behandelt, das in die Wirbelsäule einmal pro Monat für 12 bis 18 Monate verabreicht wurde.
Weitere drei Patienten erhielten das Zuckermolekül alle zwei Wochen für 18 Monate in die Wirbelsäule.
Lumbalpunktion
Da Cyclodextrin nicht aus dem Blutkreislauf in das Gehirn übergeht, muss das Medikament in die Wirbelsäule durch einen ambulanten Vorgang namens Lumbalpunktion injiziert werden. Die Studie hatte keine Kontrollgruppe, die ein Placebo erhielt, so dass die Forscher die Progression der Patienten mit historischen Daten verglichen, die von früheren NPC-Patienten gesammelt wurden.
Die historischen Daten früherer NPC-Patienten zeigten, dass sich die Krankheit durchschnittlich 2,9 Punkte beim NPC Neurological Severity Score pro Jahr verschlechterte. Im Gegensatz dazu verbesserten sich die Werte der Patienten in dieser Studie durchschnittlich 1,2 Punkte pro Jahr, ein statistisch signifikanter Unterschied, schreiben die Forscher. Die Verbesserungen im Vergleich zu den historischen Daten traten am meisten bei Gang, Kognition und Sprache auf.
Nebenwirkungen
Als mögliche Nebenwirkung ist Hörverlust zu beachten, was auch als ein typisches Symptom bei NPC auftritt. Cyclodextrin beschleunigt als Nebenwirkung möglicherweise dieses Symptom.
Zusätzlich analysierten die Wissenschaftler Biomarker-Messungen im Blut, die zeigten, dass das Medikament Cholesterin aus dem Gehirn entfernt hatte.
© arznei-news.de – Quelle: The Lancet. Aug. 10, 2017, Aug. 2017