Studie untersuchte Wirksamkeit und Sicherheit von Donidalorsen bei hereditärem Angioödem
05.06.2024 Bei Patienten mit hereditärem Angioödem reduziert Donidalorsen die Anfallsrate laut einer im New England Journal of Medicine veröffentlichten und zeitgleich auf dem Jahreskongress der European Academy of Allergy and Clinical Immunology in Valencia, Spanien, präsentierten Studie.
Dr. Marc A. Riedl von der University of California in San Diego in La Jolla und Kollegen führten eine randomisierte Doppelblindstudie der Phase 3 mit Patienten mit hereditärem Angioödem durch. Die Teilnehmer erhielten Donidalorsen alle vier Wochen, Donidalorsen alle acht Wochen oder Placebo (45, 23 bzw. 22 Patienten).
- Die Forscher fanden heraus, dass die kleinste quadratische mittlere zeitnormalisierte Anfallsrate in der Vier-Wochen-Gruppe 0,44, der Acht-Wochen-Gruppe 1,02 bzw. der Placebo-Gruppe 2,26 betrug.
- Von Woche 1 bis 25 war die mittlere Anfallsrate in der Vier- bzw. Acht-Wochen-Gruppe um 81 bzw. 55 Prozent niedriger als in der Placebogruppe; die mittlere Reduktion der Anfallsrate gegenüber dem Ausgangswert betrug 90 Prozent in der Vier-Wochen-, 83 Prozent in der Acht-Wochen- und 16 Prozent in der Placebogruppe.
- In den Wochen 5 bis 25 war die mittlere Anfallsrate in der Vier- bzw. Acht-Wochen-Gruppe um 87 bzw. 60 Prozent niedriger als in der Placebogruppe.
- Die Verabreichung von Donidalorsen alle vier Wochen führte zu einer Verbesserung von 18,6 Punkten im kleinsten quadratischen Mittelwert des Angioödem-Fragebogens zur Lebensqualität in Woche 25.
„Insgesamt unterstützen die Ergebnisse der OASIS-HAE-Studie den Einsatz von Donidalorsen als mögliche prophylaktische Behandlung des hereditären Angioödems“, schreiben die Autoren.
© arznei-news.de – Quellenangabe: DOI: 10.1056/NEJMoa2402478