ADVANCE IV: Efgartigimod verbessert Blutplättchenzahl bei Patienten mit chronischer primärer Immunthrombozytopenie (ITP)
11.12.2022 Unter Efgartigimod verbesserte sich die Zahl der Blutplättchen, die für die Blutgerinnung und die Blutstillung wichtig sind, signifikant stärker als unter einem Placebo bei Patienten mit chronischer primärer Immunthrombozytopenie (ITP). Dies geht aus den Ergebnissen der klinischen Studie ADVANCE IV hervor, die weltweit durchgeführt wurde, auch am Georgetown University Medical Center.
Menschen mit ITP haben eine bestimmte Form von Autoantikörpern (Antikörper, die sich gegen eigene Proteine richten), das sogenannte Immunglobulin G (IgG), das die Ausscheidung von Blutplättchen aus dem Blutkreislauf erhöht und auch die Produktion von Blutplättchen verringern kann. ITP kann sehr schwer zu behandeln sein, insbesondere bei Patienten, die auf frühere ITP-Therapien nicht gut angesprochen haben.
Die Studienergebnisse wurden in einer Plenarsitzung der Jahrestagung der American Society of Hematology in New Orleans am 11. Dezember 2022 von Dr. Catherine Broome vorgestellt.
Efgartigimod hat einen neuartigen Wirkmechanismus. Es senkt den IgG-Spiegel, ohne wichtige Komponenten des Immunsystems wie Lymphozyten, die IgG-Produktion oder das körpereigene Immunsystem zu beeinträchtigen.
ADVANCE IV
ADVANCE IV ist eine doppelblinde klinische Studie der Phase III, in die 131 Patienten in Nordamerika, Europa und Japan aufgenommen wurden. Die Teilnehmer erhielten nach dem Zufallsprinzip entweder Efgartigimod oder ein Placebo über einen Zeitraum von insgesamt 24 Wochen. Alle an der Studie teilnehmenden Patienten wiesen eine niedrige Thrombozytenzahl auf und hatten mindestens eine ITP-Behandlung hinter sich, bevor sie nach dem Zufallsprinzip in die Studie aufgenommen wurden; zwei Drittel der Teilnehmer hatten bereits drei oder mehr ITP-Therapien erhalten.
Das Medikament, das unter dem Markennamen Vyvgart vertrieben wird, ist bisher nur für die Behandlung einer Form von Myasthenia gravis zugelassen, einer Erkrankung, die durch Autoantikörper verursacht wird und zu einer gestörten Kommunikation zwischen Nerven und Muskeln führt.
Wirksamkeit und Sicherheit
In der ADVANCE-IV-Studie erzielten Patienten mit chronischer ITP unter Efgartigimod im Vergleich zu Placebo eine signifikante Verbesserung der anhaltenden Thrombozytenzahl (21,8 % bzw. 5 %) bei mindestens vier der letzten sechs geplanten Studienbesuche, wobei sich bei etwa 50 % der Patienten, die auf das Medikament ansprachen, die Blutplättchenzahl verdoppelte.
Das Ansprechen auf das Medikament wurde bei allen Patiententypen beobachtet, unabhängig von Alter, Schweregrad der Erkrankung, Zeit seit der Diagnose, früherer ITP-Behandlung oder der Einnahme anderer Medikamente.
Zu den am häufigsten berichteten Nebenwirkungen des Medikaments gehörten Blutergüsse, Kopfschmerzen, Blut im Urin und ausschlagähnliche Symptome auf der Haut im Zusammenhang mit Blutungen. Es wurden keine schwerwiegenden behandlungsbedingten Nebenwirkungen gemeldet.
Das Medikament wurde in dieser Studie intravenös verabreicht. Parallel dazu läuft eine Studie, in der das Medikament subkutan, also direkt unter die Haut, verabreicht wird, um zu untersuchen, ob die Verabreichung auf diese Weise mit der intravenösen Verabreichung vergleichbar ist. Die Ergebnisse der subkutanen Studie werden in der zweiten Hälfte des Jahres 2023 erwartet.
© arznei-news.de – Quellenangabe: American Society of Hematology