Auswirkungen der Elexacaftor / Tezacaftor / Ivacaftor-Therapie auf den Lung Clearance Index und die Magnetresonanztomographie bei Kindern mit Mukoviszidose und einem oder zwei F508del-Allelen
10.07.2024 Wie effektiv ist die Dreifachtherapie Elexacaftor / Tezacaftor / Ivacaftor bei Grundschulkindern? Diese Frage untersuchten Mirjam Stahl von der Charité – Universitätsmedizin Berlin und Kollegen. Die Studie wurde an vier deutschen Mukoviszidose-Zentren durchgeführt: der Charité, der Medizinischen Hochschule Hannover und den Universitätskliniken Heidelberg und Gießen.
Die Forscher untersuchten 107 Kinder im Alter von sechs bis elf Jahren, die an Mukoviszidose erkrankt waren, sowohl vor Beginn als auch während der ärztlich verordneten Dreifachtherapie. Neben den üblichen Methoden zur Beurteilung der Lungenfunktion, wie der Spirometrie, wurden auch innovative Verfahren wie das Gasauswaschverfahren und die Magnetresonanztomografie (MRT) der Lunge eingesetzt. Diese ermöglichen laut den Forschern eine empfindliche Erfassung und Visualisierung von Veränderungen in der Lunge, wie Bronchialerweiterungen, Verdickungen der Bronchialwände oder dauerhafte Schleimablagerungen.
In dieser prospektiven, multizentrischen Beobachtungsstudie wurden der Lung-Clearance-Index-(LCI)-Längsschnitt bis zu 12 Monaten und der MRT-Score der Lunge vor und drei Monate nach Beginn der Dreifachtherapie untersucht.
- Insgesamt 107 Kinder mit Mukoviszidose, davon 40 heterozygot für F508del und eine Minimalfunktionsmutation (F/MF) und 67 homozygot für F508del (F/F), wurden in diese Studie aufgenommen.
- Die Behandlung mit der Dreifachtherapie verbesserte den LCI bei F/MF-Kindern und F/F-Kindern ab dem dritten Monat.
- Außerdem verbesserte die Dreifachtherapie den MRI-Global-Score bei F/MF- und F/F-Kindern.
„Die Mehrzahl der Kinder erreichte mit der Dreifachtherapie sogar eine normale Lungenfunktion. Das ist ein überaus erfreuliches Ergebnis!“
Elexacaftor / Tezacaftor / Ivacaftor verbessert frühe Anomalien der Lungenventilation und -morphologie bei Kindern im Schulalter mit Mukoviszidose und mindestens einem F508del-Allel in einem praxisnahen Umfeld. Die Ergebnisse sprechen für eine frühzeitige Einleitung der Dreifachtherapie, um das Fortschreiten der Lungenerkrankung bei Kindern mit Mukoviszidose im Schulalter zu reduzieren oder sogar zu verhindern, schließen die Autoren.
© arznei-news.de – Quellenangabe: European Respiratory Journal 2024; DOI: 10.1183/13993003.00004-2024