- 24.08.2018 Primäre hämophagozytische Lymphohistiozytose: Zulassungsantrag bei der EMA eingereicht
- 20.11.2018 Primäre HLH: FDA-Zulassung für Gamifant
Primäre hämophagozytische Lymphohistiozytose: Zulassungsantrag bei der EMA eingereicht
24.08.2018 Die Schweizer Biotech-Firma Novimmune hat in Europa einen Zulassungsantrag für die Vermarktung ihres Wirkstoffs Emapalumab zur Behandlung von Patienten mit primärer hämophagozytärer Lymphohistiozytose (HLH) eingereicht.
Hämophagozytäre Lymphohistiozytose
Hämophagozytäre Lymphohistiozytose tritt als familiäre autosomal-rezessive Erkrankung oder als erworbene, reaktive Erkrankung auf. Ersteres tritt typischerweise bei pädiatrischen Patienten auf, ist tödlich, wenn sie unbehandelt bleibt, und hat eine Sterblichkeitsrate von 40 Prozent bei der derzeit besten verfügbaren Versorgung.
Die sekundäre Form der Erkrankung tritt typischerweise später im Leben auf und ist auch mit einer signifikanten Mortalität verbunden.
Novimmune hat Anfang des Jahres bei der FDA einen Biologics License Application (BLA) für Emapalumab eingereicht und erhielt ein Priority Review mit einem PDUFA (Prescription Drug User Fee Act)-Zieldatum für den Abschluss der Überprüfung am 20. November 2018.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Novimmune
Primäre HLH: FDA-Zulassung für Gamifant
20.11.2018 Die U.S. Food and Drug Administration hat heute Gamifant (Emapalumab) für die Behandlung von pädiatrischen (Neugeborenen und älteren) und erwachsenen Patienten mit primärer hämophagozytischer Lymphohistiozytose (HLH) zugelassen, die eine refraktäre, rezidivierende oder progressive Erkrankung oder Unverträglichkeit gegenüber der herkömmlichen HLH-Therapie aufweisen.
Diese FDA-Zulassung ist die erste für ein Medikament speziell für HLH, schreibt die Gesundheitsbehörde.
Wirkstoff
Emapalumab ist ein vollständig humaner, monoklonaler Anti-Interferon-Gamma-Antikörper, der von Novimmune entdeckt und entwickelt wurde und die biologische Aktivität von IFNγ neutralisiert und damit die erste gezielte Therapie für diese Krankheit bietet.
Wirksamkeit
Die Wirksamkeit von Gamifant wurde in einer klinischen Studie an 27 pädiatrischen Patienten mit vermuteter oder bestätigter primärer HLH mit refraktärer, rezidivierender oder progressiver Erkrankung, oder die gegenüber der konventionellen HLH-Therapie eine Unverträglichkeit zeigten, untersucht.
Das mittlere Alter der Patienten in der Studie war 1 Jahr. Die Studie zeigte, dass 63 Prozent der Patienten ein Ansprechen zeigten und 70 Prozent konnten zur Stammzelltransplantation übergehen.
Häufige Nebenwirkungen
Zu den häufigen Nebenwirkungen von Emapalumab in klinischen Studien, gehörten: Infektionen, Bluthochdruck, infusionsbezogene Reaktionen, niedriger Kaliumspiegel und Fieber.
Mit Gamifant behandelte Patienten sollten keine Lebendimpfstoffe erhalten und auf latente Tuberkulose getestet werden.
Die Patienten sollten genau überwacht und unverzüglich auf Infektionen behandelt werden, während sie Emapalumab erhalten, schreibt die US-Behörde.
© arznei-news.de – Quellenangabe: FDA