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Erythromycin bei myotoner Dystrophie Typ 1

Off-Label-Einsatz des Antibiotikums Erythromycin zur Behandlung von Muskeldystrophie

Erythromycin bei myotoner Dystrophie Typ 1

27.12.2023 Myotone Dystrophie Typ 1 (DM1) ist eine genetisch bedingte Krankheit, die durch fortschreitende Muskelschwäche gekennzeichnet ist. Trotz zahlreicher Bemühungen in letzter Zeit gibt es derzeit keine Behandlung. Doch nun haben Forscher aus Japan möglicherweise ein Therapeutikum gefunden.

In einer in der Zeitschrift eClinicalMedicine veröffentlichten Studie berichten Forscher der Universität Osaka über einen innovativen Ansatz zur Identifizierung einer möglichen neuen Behandlung für DM1, die soeben die klinischen Tests der Phase 2 vielversprechend bestanden hat.

Myotone Dystrophie Typ 1 (DM1)

DM1 ist die häufigste Form der Muskeldystrophie. Sie wird durch eine genetische Mutation verursacht, die einen wesentlichen Prozess, das sogenannte alternative Spleißen, beeinträchtigt, der für den korrekten Aufbau von Proteinen im gesamten Körper wichtig ist. Auf diese Weise wirken sich die DM1-verursachenden Mutationen auf viele verschiedene Körpersysteme aus und führen zu einem breiten Spektrum von Symptomen, die schwer zu behandeln sind.

Um potenzielle Therapien für DM1 zu finden, setzte das Forscherteam das Drug-Repositioning-Screening ein, eine Methode, bei der Medikamente, die bereits für einen bestimmten Zweck verwendet werden, auf ihre Wirkung bei anderen Krankheiten getestet werden. Sie fanden heraus, dass das Antibiotikum Erythromycin bei DM1 wirksam sein könnte, da es Spleißanomalien korrigieren kann.

„Wir haben eine Studie an 30 Personen mit DM1 durchgeführt, um die Sicherheit und Verträglichkeit des Medikaments zu untersuchen, mit dem sekundären Ziel, seine Wirksamkeit zu erforschen“, sagt Studienautor Masayuki Nakamori.

Sicherheit und Wirksamkeit von bei DM1

Die Forscher gaben 6 der 30 Patienten ein Placebo, während 12 eine niedrige Dosis (500 mg) und 12 eine hohe Dosis (800 mg) Erythromycin über 24 Wochen erhielten. Da diese Langzeitdosen bereits bei anderen Krankheiten eingesetzt werden, hofften die Forscher, dass die Sicherheitsdaten positiv ausfallen würden – und zum Glück hatten sie recht.

„Wir waren auch sehr daran interessiert, die Wirksamkeit von Erythromycin bei Patienten mit DM1 zu untersuchen“, erklärt Nakamori. „Dazu haben wir vor allem Marker für aberrantes Spleißen direkt in den Muskelbiopsien der Patienten untersucht.“

Obwohl diese Wirksamkeitstests nur wenige signifikante Ergebnisse ergaben, stellte das Forscherteam fest, dass mehrere mit Erythromycin behandelte Patienten erhebliche Verbesserungen bei den Spleißmarkern zeigten, was darauf hindeutet, dass einige Patienten besser darauf ansprechen als andere. Eine weitere Analyse ergab auch, dass sich einige Spleißmarker bei einer Erythromycindosis signifikant verbesserten, bei einer anderen jedoch nicht, was darauf hindeutet, dass die Dosierung eine Rolle spielen könnte.

Trotz der geringen Stichprobengröße sind die Forscher sehr optimistisch. Erythromycin ist nach wie vor eine vielversprechende therapeutische Option, und weitere Studien der Phasen 2b und 3 sollten so bald wie möglich durchgeführt werden, um zu sehen, ob dieses weit verbreitete Antibiotikum DM1 oder zumindest eine Untergruppe von Patienten erfolgreich behandeln kann.

© arznei-news.de – Quellenangabe: eClinicalMedicine (2023). DOI: 10.1016/j.eclinm.2023.102390





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