Ganaxolon ist ein ZNS-selektiver GABAA-Modulator, der auf gut charakterisierte Ziele im Gehirn wirkt, die bekanntermaßen anxiolytische und antikonvulsive Effekte haben. Es wird für eine mögliche medizinische Verwendung bei der Behandlung von Epilepsie und Fragiles-X-Syndrom untersucht.
Fragiles X Syndrom: FDA verleiht Orphan-Drug-Status
04.01.2017 Marinus Pharmaceuticals hat von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für seinen ZNS-selektiven GABAA-Modulator Ganaxolon für die Behandlung von Fragiles-X-Syndrom (FXS) Orphan-Drug-Status erhalten.
Ganaxolon wird in drei verschiedenen Dosierungsformen entwickelt: IV, Kapsel und Flüssigkeit, die auf die Maximierung der therapeutischen Reichweite bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten sowohl in der akuten als auch in der chronischen Versorgung ausgerichtet sind.
Es wurde an über 1.400 pädiatrischen und erwachsenen Versuchspersonen in therapeutisch angemessenen Dosierungen und Behandlungsschemata über fast zwei Jahre untersucht.
In den Studien war Ganaxolon in der Regel sicher und gut verträglich, während die häufigsten Nebenwirkungen Somnolenz, Müdigkeit und Schwindel waren.
Orphan Drug ermöglicht es Marinus eine 7-jährige exklusive Vermarktung in den USA neben Steuergutschriften für klinische Forschungsausgaben etc.
Fragiles-X-Syndrom ist eine seltene Krankheit verursacht durch eine Mutation des FMR1 Gens und gilt als die häufigste genetische Ursache für Autismus.
Das Syndrom führt zu einer Reihe von Entwicklungsstörungen und Symptomen wie kognitiver Beeinträchtigung, Verhaltensauffälligkeiten und Lernschwierigkeiten.
© arznei-news.de – Quelle: Marinus Pharmaceuticals, Jan. 2017