UPDATE – EU: Behandlung von hämolytischer Anämie infolge Sichelzellkrankheit – Die Europäische Kommission erteilt Oxbryta (Voxelotor) die Zulassung
16.02.2022 Die Europäische Kommission hat am 15.02.2022 dem Medikament Oxbryta (Wirkstoff ist Voxelotor) der Firma Global Blood Therapeutics die Zulassung für die folgende Indikation erteilt:
Oxbryta wird angewendet bei Erwachsenen, Kindern und Jugendlichen ab dem Alter von 12 Jahren zur Behandlung von hämolytischer Anämie infolge Sichelzellkrankheit als Monotherapie oder in Kombination mit Hydroxycarbamid.
© arznei-news.de – Quelle: EC
EU: Hämolytische Anämie aufgrund der Sichelzellkrankheit – CHMP-Zulassungsempfehlung für Oxbryta (Wirkstoff Voxelotor)
17.12.2021 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Oxbryta (aktive Substanz ist Voxelotor) der Firma Global Blood Therapeutics als 500 mg Filmtabletten für die Behandlung der hämolytischen Anämie aufgrund der Sichelzellkrankheit.
Der Wirkstoff von Oxbryta ist Voxelotor (ATC-Code: B06AX03), ein kleines Molekül, das reversibel an Hämoglobin bindet, den Zustand des sauerstoffhaltigen Hämoglobins stabilisiert und die Polymerisation von HbS verhindert, indem es die Affinität des Hämoglobins für Sauerstoff erhöht.
Der Nutzen von Oxbryta ist ein Anstieg des Hämoglobins und ein Rückgang der Labormarker, die auf eine Hämolyse hinweisen.
Die häufigsten Nebenwirkungen waren Kopfschmerzen, Durchfall und Bauchschmerzen.
Die vollständige Indikation bei Zulassung lautet:
Oxbryta ist für die Behandlung der hämolytischen Anämie aufgrund der Sichelzellkrankheit (SCD) bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren als Monotherapie oder in Kombination mit Hydroxycarbamid angezeigt.
Die Hauptstudie, auf die sich die Empfehlung der EMA stützt, war eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Phase-3-Studie. Die Studie untersuchte die Sicherheit und Wirksamkeit von Voxelotor bei 274 Patienten mit Sichelzellkrankheit im Alter von 12 bis 65 Jahren. Die an der klinischen Studie teilnehmenden Patienten hatten einen Hämoglobin-Grundwert zwischen 5,5 und 10,5 g/dL. 90 Patienten erhielten 1500 mg Voxelotor, 92 Patienten erhielten 900 mg Voxelotor und 92 Patienten erhielten ein Placebo.
Nach einer 24-wöchigen Behandlung war bei 51,1 % der mit 1500 mg Voxelotor behandelten Patienten ein Anstieg des Hämoglobinspiegels um mehr als 1 g/dl zu verzeichnen, verglichen mit 6,5 % der Patienten, die ein Placebo erhielten. Diese Ergebnisse wurden beobachtet, wenn Oxbryta allein oder in Kombination mit Hydroxyharnstoff, der Standardbehandlung für Patienten mit Sichelzellkrankheit, eingesetzt wurde.
© arznei-news.de – Quelle: EMA