Sicherheit und Wirksamkeit von Valbenazin bei der Behandlung von Chorea im Zusammenhang mit der Huntington-Krankheit (KINECT-HD)
19.05.2023 Das Medikament Valbenazin verbessert signifikant die Chorea (eine Bewegungsstörung, die häufig mit der Huntington-Krankheit einhergeht) im Vergleich zu einem Placebo. Dies geht aus einer kürzlich von Dr. Erin Furr Stimming und Kollegen durchgeführten internationalen Studie des University of Texas Health Science Center at Houston hervor.
Phase-III-Studie KINECT-HD
Die randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III-Studie KINECT-HD, an der 128 Personen teilnahmen, sollte die Wirksamkeit von Valbenazin als einmal täglich verabreichte Behandlung zur Verringerung der mit der Huntington-Krankheit verbundenen Chorea sowie die Sicherheit und Verträglichkeit des Medikaments untersuchen.
Valbenazin ist ein selektiver Hemmstoff des vesikulären Monamintransporters 2 (VMAT 2), der noch nicht von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA zugelassen ist. Chorea ist eine unwillkürliche, unregelmäßige Bewegung und das motorische Hauptmerkmal der Huntington-Krankheit.
Verringerung der Chorea-Symptome
Im Vergleich zu Placebo zeigte Valbenazin eine statistisch signifikante Verringerung der Chorea-Symptome und eine Verbesserung des Gesamtschweregrads der Chorea bei Patienten mit Chorea Huntington. Eine Verbesserung wurde bereits in der zweiten Woche der Studie festgestellt, als die Teilnehmer die niedrigste Studiendosis (40 mg) einnahmen, wobei bei allen nachfolgenden Untersuchungen eine durchgängig größere Verbesserung im Vergleich zum Placebo zu verzeichnen war, während die Dosis in Intervallen angepasst wurde. Am Ende der 12-wöchigen Studie nahmen 82 % der mit Valbenazin behandelten Teilnehmer 80 mg ein.
Mit KINECT-HD wurde zum ersten Mal der Huntington’s Disease Health Index (HD-HI) in einer Phase-III-Studie eingesetzt. Der HD-HI ist ein von Patienten berichtetes Ergebnismaß, mit dem klinisch bedeutsame Veränderungen in der Funktion der Huntington-Krankheit als Ansprechen auf therapeutische Interventionen bewertet werden sollen. Die mit Valbenazin behandelten Patienten berichteten über eine verbesserte Mobilität und Hand-/Armfunktion sowie eine geringere Belastung durch abnormale Bewegungen im Vergleich zu Patienten, die ein Placebo erhielten.
Im Dezember 2022 reichte das biopharmazeutische Unternehmen Neurocrine Biosciences bei der FDA einen ergänzenden Zulassungsantrag für Valbenazin zur Behandlung von Chorea im Zusammenhang mit der Huntington-Krankheit ein. Es wird erwartet, dass die Behörde bis zum 20. August 2023 auf den Antrag reagiert. Die Ergebnisse dieser in The Lancet Neurology veröffentlichten Studie wurden in den Antrag aufgenommen.
© arznei-news.de – Quellenangabe: The Lancet Neurology (2023). DOI: 10.1016/S1474-4422(23)00127-8
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