Idebenon ist ein Medikament, das ursprünglich von der Takeda Pharmaceutical Company für die Behandlung von Alzheimer-Krankheit und anderen kognitiven Defekte entwickelt wurde. Dies war mit begrenztem Erfolg erreicht worden.
Die Schweizer Firma Santhera Pharmaceuticals hat begonnen, es für die Behandlung von neuromuskulären Erkrankungen zu untersuchen.
Handelsnamen sind Catena, Puldysa, Raxone, Sovrima. ATC-Code ist N06BX13.
Idebenon-News auf Arzneinews
- 2013 Jan.: Keine Empfehlung für die Zulassung für Raxone vom CHMP bei Lebersche Optikusatrophie.
- 2014 Mai: Santhera Pharmaceuticals vermeldet positive Resultate einer Phase-III Studie mit Raxone / Catena bei Duchenne-Muskeldystrophie … zum Artikel
- 2015 Sept.: Die EU hat Raxone für die Behandlung von Lebersche Optikusatrophie genehmigt. … zum Artikel
- 26.06.2019 EMA validiert Santheras Zulassungsantrag für Puldysa zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie … zum Artikel
Raxone / Catena bei Duchenne-Muskeldystrophie
Santhera Pharmaceuticals AG hat den erfolgreichen Abschluss der Phase-3-Studie DELOS mit Catena ® / Raxone ® (aktive Substanz Idebenon) gegen Duchenne-Muskeldystrophie bekanntgegeben.
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine der häufigsten und schwersten Formen von Muskeldegeneration und führt zu rasch fortschreitender Muskelschwäche. Die Krankheit beginnt im Kleinkindalter mit einer Schwäche der Oberschenkel- und Beckenmuskulatur und schreitet rasch voran. Eine Heilung ist derzeit nicht möglich.
Die Firma schreibt, dass das oral verabreichte Idebenon bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie den primären Endpunkt und das vorrangige Ziel – die Verzögerung des Verlusts der Atemfunktion im Vergleich zum Placebo – erreicht hat.
Die doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III Studie DELOS teilte 65 DMD-Patienten im Alter zwischen 10 bis 18 Jahren, die nicht mit Kortikosteroiden begleitend behandelt wurden, einer Behandlungsgruppe mit Idebenon und einer Placebo-Gruppe zu.
Die Studie erreichte den primären Endpunkt, die Differenz Unterschied zwischen Catena/Raxone und einem Placebo bei der Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 52 bei der maximalen expiratorischen Atemflussrate (p = 0,04). Die expiratorische Atemflussrate ist ein Maß der Atemmuskelkraft, dessen Rückgang ein wichtiger Faktor für Morbidität und Mortalität bei Duchenne-Muskeldystrophie ist.
Die Behandlung mit Catena/Raxone (900 mg/Tag) zeigte sich sicher und war hinsichtlich unerwünschter Arzneimittelwirkungen mit der Placebo-Behandlung vergleichbar. Weitere Endpunktanalysen sind im Gange und die Ergebnisse werden in Kürze bekanntgegeben werden, schreibt das Unternehmen.
Catena® und Raxone® sind eingetragene Marken von Santhera Pharmaceuticals.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Santhera Pharmaceuticals AG, Mai 2014