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Idrevlorid bei primärer Ziliendyskinesie

Sicherheit und Wirksamkeit des epithelialen Natriumkanalblockers Idrevlorid bei Menschen mit primärer ziliärer Dyskinesie (CLEAN-PCD)

Idrevlorid bei primärer Ziliendyskinesie

13.09.2023 Die primäre ziliäre Dyskenisie bzw. Ziliendyskinesie (PCD) ist eine seltene genetische Erkrankung, bei der die winzigen haarähnlichen Filterstrukturen in den Atemwegen nicht mehr funktionieren. Infolgedessen sammelt sich in der Lunge zäher Schleim an und sie wird anfälliger für Entzündungen und wiederkehrende Infektionen, die zu langfristigen Lungenschäden führen können.

Dr. Thomas W. Ferkol Jr., ein pädiatrischer Pneumologe an der University of North Carolina Health Care und Leiter der Lungenheilkunde in der UNC-Abteilung für Pädiatrie, und Forscher von Parion Sciences Inc. führten kürzlich eine Phase-2-Studie mit Idrevlorid in hypertoner Kochsalzlösung bei Menschen mit primärer Ziliendyskinesie (PCD) durch.

Ihre in der Fachzeitschrift The Lancet Respiratory Medicine veröffentlichten Ergebnisse zeigen, dass Idrevlorid in hypertoner Kochsalzlösung sicher ist und bei Personen mit primärer Ziliendyskinesie im Vergleich zu hypertoner Kochsalzlösung allein zu einer signifikanten Verbesserung der Lungenfunktion über einen Zeitraum von 28 Tagen führt.

Die Studie CLEAN-PCD

„Vor diesem Forschungsbericht gab es nur zwei veröffentlichte, randomisierte, kontrollierte Studien zur Behandlung von PCD, und ein Großteil unserer derzeitigen Praxis wurde im Allgemeinen aus anderen Formen der Bronchiektasie, wie zystischer Fibrose, extrapoliert“, sagte Ferkol.

Bei CLEAN-PCD handelte es sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Crossover-Studie der Phase 2, die an 32 Behandlungszentren für Erwachsene und Kinder sowie an Universitätskliniken in aller Welt durchgeführt wurde. Insgesamt 123 Erwachsene und Jugendliche mit primärer ziliärer Dyskinesie im Alter von 12 Jahren oder älter wurden nach dem Zufallsprinzip einer Behandlung mit Idrevlorid in hypertoner Kochsalzlösung, hypertoner Kochsalzlösung allein, Idrevlorid allein oder Placebo zugeteilt.

Idrevlorid

Idrevlorid ist ein inhalativer Hemmstoff des epithelialen Natriumkanals (ENaC), der so konzipiert ist, dass er den Schleim in der Lunge hydratisiert und den Abtransport des Schleims durch Husten und die Lungenfunktion verbessert. Der ENaC-Hemmer wurde in mehreren klinischen Studien bei gesunden Freiwilligen und Patienten mit anderen Atemwegserkrankungen, bei denen sich übermäßig viel Schleim in der Lunge ansammelt, einschließlich primärer ziliärer Dyskinesie, gut vertragen.

„Es besteht ein eindeutiger Bedarf an neueren und besseren Behandlungen für diese seltene Lungenerkrankung, und es bleibt zu hoffen, dass die geplanten, umfangreicheren klinischen Studien die Vorzüge von inhaliertem Idrevlorid in hypertoner Kochsalzlösung weiter belegen werden“, so Ferkol.

Neben der Veröffentlichung in The Lancet Respiratory Medicine präsentierte Ferkol die Ergebnisse der CLEAN-PCD-Studie auf dem internationalen Kongress der European Respiratory Society 2023 im Rahmen der Sitzung Abstracts Leading to Evolution in Respiratory Medicine Trials (ALERT).

© arznei-news.de – Quellenangabe: The Lancet Respiratory Medicine (2023). DOI: 10.1016/S2213-2600(23)00226-6





Diese Informationen sind NICHT als Empfehlung für ein bestimmtes Medikament zu verstehen. Auch wenn diese Berichte, Studien, Erfahrungen hilfreich sein können, sind sie kein Ersatz für die Erfahrung und das Fachwissen von Ärzten.



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