Iptacopan verbessert die hämatologischen und klinischen Ergebnisse bei anhaltender Anämie
20.03.2024 Der first-in-class orale Faktor-B-Inhibitor Iptacopan verbessert die hämatologischen und klinischen Ergebnisse bei Patienten mit persistierender Anämie, die mit Anti-C5 behandelt werden, und bei Patienten, die keine Komplementinhibitoren erhalten haben. Dies geht aus einer im New England Journal of Medicine veröffentlichten Studie hervor.
Die Studien
Dr. Régis Peffault de Latour vom Saint-Louis-Krankenhaus in Paris und Kollegen führten zwei Phase-3-Studien durch, um die Monotherapie mit Iptacopan über einen Zeitraum von 24 Wochen bei Patienten mit einem Hämoglobinwert von weniger als 10 g/dL zu untersuchen.
In der ersten Studie wurden Patienten, die mit Anti-C5 behandelt wurden, nach dem Zufallsprinzip entweder weiter mit Anti-C5 behandelt oder auf Iptacopan umgestellt. In der zweiten Studie, die in einer Gruppe durchgeführt wurde, erhielten Patienten, die keine Komplementinhibitoren erhalten hatten und deren Laktatdehydrogenasewerte über dem 1,5-fachen der oberen Grenze des Normalbereichs lagen, Iptacopan.
Wirksamkeit
Die Forscher stellten fest, dass in der ersten Studie bei 51 von 60 der mit Iptacopan behandelten Patienten die Hämoglobinwerte gegenüber dem Ausgangswert um ≥2 g/dl anstiegen und 42 einen Hämoglobinwert von mindestens 12 g/dl aufwiesen, beides ohne Erythrozytentransfusion; keiner der mit Anti-C5 behandelten Patienten erreichte die Endwerte. In der zweiten Studie stieg der Hämoglobinwert bei 31 von 33 Patienten ohne Erythrozytentransfusion um ≥2 g/dL gegenüber dem Ausgangswert.
In der ersten Studie erhielten 59 von 62 Patienten, die Uptacopan erhielten, bzw. 14 von 35 Patienten, die eine Anti-C5-Behandlung erhielten, und in der zweiten Studie kein einziger Patient eine Transfusion. Die Hämoglobinwerte stiegen an, die Erschöpfung verringerte sich, und die Retikulozyten- und Bilirubinwerte wurden durch die Behandlung mit Iptacopan gesenkt.
„Die Hemmung des Komplementsystems proximal des alternativen Weges durch eine Monotherapie mit einem oralen Faktor-B-Inhibitor war wirksam und sicher und führte nicht zum Einsatz einer zusätzlichen kombinierten terminalen Blockade“, schreiben die Autoren.
© arznei-news.de – Quellenangabe: N Engl J Med 2024; 390:994-1008 – DOI: 10.1056/NEJMoa2308695