Metreleptin ist ein Analogon des menschlichen Hormons Leptin und ist von Amylin Pharmaceuticals (eine Tochtergesellschaft von Bristol-Myers Squibb) für die subkutane Behandlung von Stoffwechselstörungen, einschließlich Lipodystrophie entwickelt worden. Handelsnamen sind Myalept bzw. Myalepta in der EU.
- Indikation, Gegenanzeigen, Nebenwirkungen
- 25.02.1015 FDA-Zulassung bei generalisierter Lipodystrophie
- 01.06.2018 EU: Lipodystrophie (Leptinmangel) – CHMP-Zulassungsempfehlung
- 02.08.2018 Als Substitutionstherapie bei Patienten mit Leptindefizienz in der EU zugelassen
- 16.09.2020 Hoffnung auf Medikament gegen Magersucht … zum Artikel
FDA-Zulassung bei generalisierter Lipodystrophie
Die US Food and Drug Administration genehmigt Myalept (Metreleptin zur Injektion; Myalepta in der Europäischen Union) als Ersatztherapie, um die Komplikationen eines Leptin-Mangels zu behandeln, zusätzlich zu einer Diät bei Patienten mit angeborener oder erworbener generalisierter Lipodystrophie.
Generalisierte Lipodystrophie
Generalisierte Lipodystrophie ist eine Erkrankung, die mit einem Mangel an Fettgewebe verbunden ist. Patienten mit angeborener generalisierter Lipodystrophie werden mit wenig oder ohne Fettgewebe geboren. Patienten mit erworbener generalisierter Lipodystrophie verlieren normalerweise Fettgewebe im Laufe der Zeit. Da das Hormon Leptin aus dem Fettgewebe entsteht, haben Patienten mit generalisierter Lipodystrophie sehr niedrige Leptinspiegel. Leptin reguliert die Nahrungsaufnahme und andere Hormone, wie Insulin.
Sicherheit und Wirksamkeit von Myalept
„Myalept (Wirkstoff Metreleptin) ist das erste zugelassene Medikament für die Behandlung der Komplikationen bei angeborener oder erworbener generalisierter Lipodystrophie und stellt eine notwendige Behandlungsoption für Patienten mit dieser seltenen Krankheit dar“, sagte Mary Parks stellvertretende Direktorin der Arzneimittel-Evaluation II des FDA Center for Drug Evaluation and Research.
Sicherheit und Wirksamkeit von Metreleptin / Myalept wurden in einer Studie mit 48 Patienten mit angeborener oder erworbener generalisierter Lipodystrophie untersucht, die auch Diabetes mellitus, Hypertriglyzeridämie und / oder ein erhöhtes Nüchtern-Insulin hatten. Die Studie zeigte die Senkung des HbA1c-Wertes (ein Maß für die Blutzuckerkontrolle), der Nüchtern-Glukose und der Triglyceride.
Die FDA verlangt weitere Studien (Post-Marketing-Anforderungen) für Myalept.
Gegenanzeigen und Nebenwirkungen
Myalept ist bei Patienten mit allgemeiner Adipositas kontraindiziert. Myalept ist nicht zur Anwendung bei Patienten mit HIV-assoziierter Lipodystrophie oder bei Patienten mit Stoffwechselerkrankungen wie Diabetes mellitus und Hypertriglyzeridämie zugelassen, ohne gleichzeitigen Nachweis einer generalisierten Lipodystrophie.
Mit Myalept behandelte Patienten zeigten am häufigsten Nebenwirkungen wie niedrigen Blutzucker (Hypoglykämie), Kopfschmerzen, Gewichtsabnahme und Bauchschmerzen.
© arznei-news.de – Quelle: FDA, Feb. 2014
EU: Lipodystrophie (Leptinmangel) – CHMP-Zulassungsempfehlung
01.06.2018 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Myalepta (aktive Substanz ist Metreleptin) der Firma Aegerion Pharmaceuticals B.V. als 11,3 mg Pulver für Injektionslösung für die Behandlung von Lipodystrophie.
Wirkstoff
Der Wirkstoff von Myalepta ist Metreleptin, ein rekombinantes humanes Leptin-Analogon (ATC-Code: A16AA07).
Der Wirkstoff imitiert die physiologischen Wirkungen von Leptin durch Bindung und Aktivierung des humanen Leptin-Rezeptors, wodurch die verschiedenen Körperfette und deren Anhäufung in Geweben wie Leber und Muskeln reduziert werden.
Der Nutzen von Metreleptin ist dessen Fähigkeit, den Gehalt an glykosyliertem Hämoglobin und Triglyceriden bei Patienten mit Lipodystrophie zu reduzieren.
Die häufigsten Nebenwirkungen sind Hypoglykämie, Gewichtsabnahme, Reaktionen an der Injektionsstelle und Bildung von neutralisierenden Antikörpern.
Indikation
Die Indikation bei Zulassung wäre:
Myalepta ist als Ergänzung zur Diät als Substitutionstherapie (Ersatztherapie) zur Behandlung der Komplikationen von Leptinmangel bei Lipodystrophie (LD) Patienten indiziert:
- bei bestätigter angeborener generalisierter LD (Berardinelli-Seip-Syndrom) oder erworbener generalisierter LD (Lawrence-Syndrom) bei Erwachsenen und Kindern ab 2 Jahren
- mit bestätigter familiärer partieller LD oder erworbener partieller LD (Barraquer-Simons-Syndrom) bei Erwachsenen und Kinder ab 12 Jahren, bei denen die Standardbehandlungen nicht ausreichend eine Stoffwechselkontrolle erreichen können.
© arznei-news.de – Quelle: EMA
Update 02.08.2018: EU-Zulassung für obige Indikation