Miglustat bei Niemann-Pick-Krankheit

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Miglustat verbessert Schlucken bei Kindern und Jugendlichen mit Niemann-Pick-Krankheit Typ C1

10.09.2020 Das Medikament Miglustat scheint die Schluckprobleme zu stabilisieren, die bei Kindern und Jugendlichen mit Niemann-Pick-Krankheit Typ C1 (NPC1; auch unter den Namen Morbus Niemann-Pick, Niemann-Pick-Syndrom oder Sphingomyelinlipidose bekannt) auftreten, einer seltenen und letztlich tödlich verlaufenden neurologischen Erkrankung, laut einer Studie von Forschern der National Institutes of Health.

Die Autoren kommen zu dem Schluss, dass das Medikament die Verschlechterung der Schluckfunktion bei NPC1-Patienten verlangsamen und das Risiko einer Lungenentzündung durch Aspiration oder Einatmen von Speisen und Getränken senken könnte. Aspirationspneumonie ist für etwa 2 von 3 Todesfällen bei Menschen mit Morbus Niemann-Pick verantwortlich.

Die Studie wurde von Dr. Forbes D. Porter vom Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development des NIH und seinen Kollegen im NIH Clinical Center durchgeführt. Sie ist in JAMA Neurology veröffentlich worden.

Niemann-Pick-Krankheit Typ I ist eine seltene genetische Erkrankung, die eine fortschreitende Verschlechterung der neurologischen und kognitiven Funktionen verursacht. Obwohl Miglustat von der Food and Drug Administration nicht zur Behandlung von NPC1 zugelassen ist, geht man davon aus, dass das Medikament die bei der Erkrankung beobachtete neurologische Verschlechterung stabilisiert und es wird häufig zur Behandlung verschrieben.

Frühere Studien haben gezeigt, dass Miglustat durch Verlangsamung dieser neurologischen Verschlechterung die Schluckfähigkeit stabilisieren kann. Diese Studien haben jedoch keine spezifischen Schluckverbesserungen für Patienten dokumentiert.

In der aktuellen Studie verwendeten die Forscher eine Videofluoroskopie – eine Röntgenaufnahme des Rachens – zur Beurteilung der Schluckfunktion bei 120 NPC1-Patienten.

Sie stuften die einzelnen Scans nach der Notwendigkeit von Ernährungssonden und anderen Interventionen zur Unterstützung des Schluckens sowie nach der Wahrscheinlichkeit und dem Ausmaß des Eindringens von Nahrungsmitteln und Getränken in die Atemwege ein.

Im Durchschnitt wurden die Patienten drei Jahre lang einmal pro Jahr untersucht. Von diesen waren 36 Miglustat verschrieben worden und 24 nicht.

Die Forscher fanden heraus, dass mit Miglustat behandelte Patienten im Vergleich zu Personen, die das Medikament nicht einnahmen, ein 91% geringeres Risiko für eine Verschlechterung des Schluckens und ein 72% geringeres Risiko für das Eindringen von Nahrungsmitteln oder Getränken in die Atemwege aufwiesen.
© arznei-news.de – Quellenangabe: JAMA Neurology (2020). DOI: 10.1001/jamaneurol.2020.3241.



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