Neurofibromatose Typ 1: Orphan-Drug-Status in EU
31.07.2019 SpringWorks Therapeutics hat bekanntgegeben, dass die Europäische Kommission Mirdametinib (zuvor PD-0325901) – einem oralen, niedermolekularen Inhibitor von MEK1 und MEK2 – zur Behandlung von Neurofibromatose Typ 1 (NF1) den Orphan Drug Status (Arzneimittel für seltene Krankheiten) verliehen hat.
Mirdametinib wurde in mehreren klinischen Phase-1- und Phase-2-Studien untersucht, wobei über 200 Patienten einer Behandlung unterzogen wurden.
Ansprechen in Studien
Eine Phase-2-Studie wurde vom Neurofibromatosis Clinical Trial Consortium durchgeführt und untersuchte Mirdametinib bei 19 jugendlichen und erwachsenen Patienten mit inoperablen und symptomatischen oder wachsenden plexiformen Neurofibromen. Die Patienten erhielten eine orale Dosis von 2 mg / m2 BID mit einer maximalen Dosis von 4 mg BID in einem vierwöchigen Zyklus von drei Wochen on, eine Woche off.
Acht Patienten (42%) erreichten im Zyklus 12 ein objektives Ansprechen, das prospektiv definiert war als volumetrische Reduktion der plexiformen Neurofibromen um mindestens 20 Prozent.
Verträglichkeit
Mirdametinib wurde in dieser Studie im Allgemeinen gut vertragen. Die am häufigsten berichteten behandlungsbedingten unerwünschen Ereignisse des Grades 2 oder höher waren akneeiformer Ausschlag bei 53% (10/19), Erschöpfung bei 26% (5/19) und Übelkeit bei 21% (4/19) der Patienten.
Neben der Phase-2b-Monotherapie-Studie mit NF1-assoziierten plexiformen Neurofibromen und angesichts der entscheidenden Rolle, die der MAPK-Signalweg für das Wachstum und die Proliferation einer großen Anzahl von Tumorarten spielt, untersucht SpringWorks Mirdametinib auch in Kombination mit anderen klinischen Anti-Krebsmitteln in einer Reihe von soliden Tumoren.
© arznei-news.de – Quellenangabe: SpringWorks Therapeutics