Mongersen

Das orale Antisense-Medikament Mongersen (GED-0301) ist ein Oligonukleotid, das die Messenger-RNA für Smad7 zum Ziel hat, wodurch der Smad7-Proteinspiegel reduziert werden soll.

Zwischendaten aus Ph1b-Studie mit Patienten mit aktivem Morbus Crohn

12.09.2016 Die Celgene Corporation hat heute Zwischendaten aus einer randomisierten, doppelblinden, multizentrischen, explorativen Phase-1b-Studie bekanntgegeben, die die Wirkung des oralen GED-0301 (Mongersen) auf endoskopische und klinische Ergebnisse bei Patienten mit aktivem Morbus Crohn bewerten.

Die Studie CD-001 ist eine laufende Studie, die drei verschiedene Behandlungsschemata von Mongersen in einer 12-wöchigen Behandlungsphase auswertet, gefolgt von einer Beobachtungsphase bis zu 52 Wochen (Off-Behandlung). Das primäre Ziel der Studie ist es, die Wirkung von GED-0301 auf die endoskopischen Ergebnisse zu erforschen. An der Studie nehmen insgesamt 63 Patienten in mehreren Ländern teil.

Die Studie wurde entwickelt, um das Verständnis für die Mongersen-Aktivität in einer schwierig zu behandelnden, moderaten bis schweren Patientenpopulation zu verbessern. Diese Teilnehmer sind diversifizierter als in vorherigen GED-0301-Studien und enthalten Patienten mit endoskopisch bestätigter Schädigung der Schleimhaut zu Beginn und Patienten mit vorherigen Operationen. Die Studie umfasste auch Biologika-exponierte und biologisch naive Patienten sowie Patienten mit einer Diagnose von Ileitis, Ileocolitis oder Colitis.

Topline-Daten aus CD-001 zeigen, dass bei einem Teil der mit oralem Mongersen behandelten Patienten es zu einer endoskopischen Verbesserung (definiert als eine 25-prozentige Verbesserung im Vergleich zur Basislinie) und klinischem Ansprechen und Remission in allen Behandlungsgruppen bis zur 12. Woche kam. Die Ergebnisse zeigen keine neuen Sicherheitssignale und die Verträglichkeit ist der früherer Studien ähnlich.

Die vollständigen Daten aus der 12-Wochen-Analyse werden demnächst veröffentlicht, wobei CD-001 weiterlaufen wird, bis alle Patienten die Beobachtungsphase abgeschlossen haben. Die Daten des Observationsteils der Studie werden voraussichtlich im Jahr 2017 vorliegen.
© arznei-news.de – Quelle: Celgene Corporation, Sept. 2016

Update: Klinische Remission und endoskopisches Ansprechen

17.10.2016 Celgene International Sàrl hat Daten aus der randomisierten, doppelblinden, multizentrischen, explorativen Phase 1b-Studie CD-001 in Wien auf der United European Gastroenterology Week vorgestellt, die die Effekte des oralen GED-0301 (Mongersen) 160 mg bei endoskopischen als auch bei klinischen Remissionen bei Patienten mit aktivem Morbus Crohn zeigen.

Klinische Verbesserungen wurde ab der 2. Woche beobachtet und die Raten für klinisches Ansprechen (CDAI Abnahme ≥100) und Remission (CDAI <150) waren am höchsten in der 12-wöchigen Behandlungsgruppe und lagen bei 67 und 48 Prozent.

Die mittlere CDAI-Reduktion von der Baseline bis Woche 12 in der 12-Wochen-Behandlungsgruppe betrug 133 Punkte. Von den Patienten mit auswertbaren Endoskopien in Woche 12 (n = 52) zeigten 37 Prozent ein endoskopisches Ansprechen (≥25 Prozent Reduktion beim SES-CD-Score zur Baseline) ohne signifikante Unterschiede zwischen den Behandlungsgruppen.

Darüber hinaus zeigte sich bei den Patienten mit einer größeren endoskopischen Erkrankungsaktivität (SES-CD-Score von> 12; n = 16) eine Reduktion von ≥25 Prozent bei SES-CD und 31 Prozent bei ≥50 Prozent.

Die Rate unerwünschter Ereignisse und schwerwiegender Nebenwirkungen war gering und ähnlich zwischen den Behandlungsgruppen. Es gab keine neuen Sicherheitssignale für orales Mongersen 160 mg täglich in dieser Studie.
© arznei-news.de – Quelle: Celgene International Sàrl, Okt. 2016