Natriumphenylbutyrat + Taurursodiol bei ALS

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Amyotrophe Lateralsklerose (ALS): Patienten weisen ein längeres medianes Gesamtüberleben unter Natriumphenylbutyrat plus Taurursodiol auf

21.10.2020 Eine in Muscle & Nerve veröffentlichte Studie zeigt, dass Patienten mit amyotropher Lateralsklerose (ALS) bei einem früheren Behandlungsbeginn mit Natriumphenylbutyrat / Taurursodiol ein längeres medianes Gesamtüberleben aufweisen.

Wirksamkeit

Natriumphenylbutyrat / Taurursodiol konnte in der randomisierten, plazebokontrollierten Phase-2-Studie (CENTAUR) den Funktionsverlust signifikant verlangsamen, berichten Dr. Sabrina Paganoni vom Massachusetts General Hospital in Boston und Kollegen über die Auswirkungen der Therapie auf das Langzeitüberleben.

In der ursprünglichen Studie wurden Erwachsene mit ALS randomisiert im Verhältnis 2:1 mit Natriumphenylbutyrat / Taurursodiol oder Placebo behandelt. Patienten, die die sechsmonatige randomisierte Phase abgeschlossen hatten, konnten anschließend Natriumphenylbutyrat / Taurursodiol in einer offenen Verlängerungsphase erhalten. Unter Einbeziehung aller randomisierten Teilnehmer wurde eine Analyse der Gesamtmortalität durchgeführt.

Die behandelten Patienten befanden sich im frühen oder mittleren Krankheitsverlauf. 77% der Patienten nahmen bereits Riluzol und/oder Edaravone ein.

Die Forscher erfassten den Vitalstatus von 135 der 137 ursprünglich randomisierten Teilnehmer. Die mediane Gesamtüberlebenszeit betrug 25,0 in der ursprünglichen Natriumphenylbutyrat / Taurursodiol Gruppe bzw. 18,5 Monate in der Placebo-Gruppe (Hazard Ratio 0,56).

Auch bei der Berücksichtigung der gleichzeitigen Einnahme von Riluzol oder Edaravone zeigten die Ergebnisse eine Verlangsamung der ALS in der Natriumphenylbutyrat / Taurursodiol Gruppe. Bei den sekundären Studienendpunkten (z. B. isometrische Muskelkraft, der ALS-Biomarker pNF-H im Blut, Lungenfunktion, Klinikaufenthalte) zeigte die Kombination keinen Nutzen im Vergleich zu Placebo.

Sicherheit, Nebenwirkungen

Schwere unerwünschte Ereignisse traten bei 19% der Patienten der Placebo-Gruppe und bei 12% der Natriumphenylbutyrat / Taurursodiol Gruppe auf (pulmonale Komplikationen 8% und 3%). Insgesamt 25% der Patienten beendeten die Einnahme vorzeitig – meist aufgrund von gastrointestinalen Beschwerden; 21% in der Placebo-Gruppe.

Die Ergebnisse zeigen einen langfristigen Überlebensvorteil durch den frühen Beginn einer Behandlung mit Natriumphenylbutyrat / Taurursodiol bei Teilnehmern mit ALS, der zu dem zuvor berichteten funktionellen Nutzen hinzukommt, schreiben die Autoren.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Muscle & Nerve – https://doi.org/10.1002/mus.27091.



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