Signifikanter Nutzen für das progressionsfreie Überleben gegenüber Placebo; objektives Ansprechen bei mehr Patienten, die Nirogacestat erhalten
10.03.2023 Bei Erwachsenen mit fortschreitenden Desmoid-Tumoren ist der orale γ-Sekretase-Hemmer Nirogacestat mit erheblichen Nutzen verbunden laut einer im New England Journal of Medicine veröffentlichten Studie.
Dr. Mrinal Gounder vom Memorial Sloan Kettering Cancer Center in New York City und Kollegen führten eine Phase-3-Studie an Erwachsenen mit fortschreitenden Desmoidtumoren gemäß den Response Evaluation Criteria in Solid Tumors, Version 1.1, durch. Die Teilnehmer wurden nach dem Zufallsprinzip entweder Nirogacestat oder Placebo zweimal täglich zugewiesen (70 bzw. 72 Patienten).
- Die Forscher fanden heraus, dass Nirogacestat im Vergleich zu Placebo einen signifikanten Nutzen hinsichtlich des progressionsfreien Überlebens hatte (Hazard Ratio für Krankheitsprogression oder Tod: 0,29); die Wahrscheinlichkeit für ein ereignisfreies Überleben nach zwei Jahren betrug 76 Prozent bei Nirogacestat und 44 Prozent bei Placebo.
- In den vordefinierten Untergruppen waren die Unterschiede zwischen den Gruppen beim progressionsfreien Überleben konsistent.
- Der Prozentsatz der Patienten mit einem objektiven Ansprechen war unter Nirogacestat signifikant höher (41 bzw. 8 Prozent), mit einem Median von 5,6 bzw. 11,1 Monaten bis zum Ansprechen; ein vollständiges Ansprechen trat bei 7 bzw. 0 Prozent der Patienten auf.
- Bei den sekundären, von den Patienten berichteten Ergebnissen, einschließlich Schmerzen, Symptombelastung, körperliche Funktion oder Rollenfunktion und gesundheitsbezogene Lebensqualität, wurden signifikante Unterschiede zwischen den Gruppen beobachtet.
„Nirogacestat zeigte signifikante Vorteile in Bezug auf das progressionsfreie Überleben, das objektive Ansprechen, die Schmerzen, die krankheitsspezifische Symptombelastung, die körperliche Funktionsfähigkeit, die Rollenfunktion und die gesundheitsbezogene Lebensqualität“, schreiben die Autoren.
© arznei-news.de – Quellenangabe: N Engl J Med 2023; 388:898-912 DOI: 10.1056/NEJMoa2210140