UPDATE – EU: Molybdän-Cofaktor-Mangel (MoCD) Typ A – Die Europäische Kommission erteilt Nulibry (Fosdenopterin) die Zulassung
21.09.2022 Die Europäische Kommission hat dem Medikament Nulibry (Wirkstoff ist Fosdenopterin) der Firma Comharsa Life Sciences die Zulassung für die folgende Indikation erteilt:
NULIBRY wird angewendet zur Behandlung von Patienten mit Molybdän-Cofaktor-Mangel (MoCD) Typ A.
© arznei-news.de – Quelle: EC
EU: Molybdän-Cofaktor-Mangel Typ A – CHMP-Zulassungsempfehlung für Nulibry (Wirkstoff Fosdenopterin)
22.07.2022 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Nulibry (aktive Substanz ist Fosdenopterin) der Firma Comharsa Life Sciences als 9,5 mg Pulver zur Herstellung einer Injektionslösung für die Behandlung von Molybdän-Cofaktor-Mangel (MoCD) Typ A.
Der Wirkstoff von Nulibry ist Fosdenopterin, ein Stoffwechselprodukt (ATC-Code: A16AX19). Nulibry ist eine Substratersatztherapie, die eine exogene Quelle für zyklisches Pyranopterinmonophosphat (cPMP) für Patienten mit der hochgradig neurodegenerativen Erkrankung Molybdän-Cofaktor-Mangel (MoCD) Typ A darstellt, bei denen das Produkt über einen Zwischenschritt zu Molybdän-Cofaktor synthetisiert wird. Molybdän-Cofaktor wird für die Aktivierung von molybdänabhängigen Enzymen benötigt, darunter die Sulfit-Oxidase (SOX), ein Enzym, das die Konzentration neurotoxischer Sulfite reduziert.
Der Hauptnutzen von Nulibry besteht darin, dass es das Gesamtüberleben verlängert, wie in einer gepoolten Analyse von 15 Patienten in einem Verlaufsvergleich mit unbehandelten Patienten festgestellt wurde. Weitere Nutzen sind die Verbesserung der Nahrungsaufnahme ohne Hilfe, des Wachstums, der motorischen und kognitiven Entwicklung, der Anfallskontrolle und der Senkung des S-Sulfocysteins im Urin.
Die häufigsten Nebenwirkungen sind infusionsbedingte unerwünschte Ereignisse.
Die vollständige Indikation bei Zulassung ist:
NULIBRY ist angezeigt für die Behandlung von Patienten mit Molybdän-Cofaktor-Mangel (MoCD) Typ A.
© arznei-news.de – Quelle: EMA
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