Infos
- News: Studien / Forschung; Zulassung
- Indikation / Anwendung / Krankheiten
- Nebenwirkungen / unerwünschte Wirkungen / Verträglichkeit
- Schwangerschaft / Stillzeit
- Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise
(s.a. bei entsprechenden Krankheiten / Studien) - Hersteller / Entwickler bzw. Vertrieb: Sanofi Genzyme
- Handelsname / Markenname: Xenpozyme
- ATC-Code: A16AB25
- Medikamentengruppe: Andere Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel, Enzyme
- Beipackzettel / Packungsbeilage
Indikation / Anwendung / Krankheiten
Xenpozyme ist als Enzymersatztherapie zur Behandlung von Manifestationen eines Mangels an saurer Sphingomyelinase (ASMD) außerhalb des zentralen Nervensystems (ZNS) bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen mit Typ A/B oder Typ B indiziert.
News zu Olipudase alfa
- 28.06.2022 EU: Mangel an saurer Sphingomyelinase außerhalb des zentralen Nervensystems – Die Europäische Kommission erteilt Xenpozyme (Olipudase alfa) die Zulassung
- 20.05.2022 ASMD: Olipudase alfa (Xenpozyme) Zulassungsempfehlung. EU: Manifestationen des sauren Sphingomyelinase-Mangels (ASMD) Typ A/B oder Typ B – CHMP-Zulassungsempfehlung für Xenpozyme (Wirkstoff Olipudase alfa)
- 10.02.2022 ASMD: Olipudase alfa führt zu nachhaltiger Verbesserung bei verschiedenen klinischen Manifestationen. Saure Sphingomyelinase-Mangel (ASMD): Langfristige Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten zu Olipudase alfa bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten … zum Artikel
- 07.12.2021 EMA nimmt Zulassungsantrag für Olipudase alfa an, die erste potenzielle Therapie für ASMD (Niemann-Pick-Krankheit Typ A und B)
EMA nimmt Zulassungsantrag für Olipudase alfa an, die erste potenzielle Therapie für ASMD (Niemann-Pick-Krankheit Typ A und B)
07.12.2021 Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat den Antrag auf Marktzulassung (MAA) für Olipudase alfa (Handelsname Xenpozyme), die Enzymersatztherapie von Sanofi, die zur Behandlung des Mangels an saurer Sphingomyelinase (ASMD) untersucht wird, zur Prüfung im Rahmen eines beschleunigten Beurteilungsverfahrens angenommen.
ASMD, traditionell als Niemann-Pick-Krankheit (NPD) Typ A und Typ B bezeichnet, ist eine seltene, fortschreitende und potenziell lebensbedrohliche Krankheit, für die es derzeit keine zugelassenen Therapien gibt.
Die geschätzte Prävalenz von ASMD liegt bei etwa 2.000 Patienten in den USA, Europa (EU5-Länder) und Japan. Im Falle der Zulassung wird Olipudase alfa die erste und einzige Therapie für die Behandlung von ASMD sein, schreibt Sanofi.
Studien
Die MAA basiert auf den positiven Ergebnissen zweier separater klinischer Studien (ASCEND und ASCEND-Peds), in denen Olipudase alfa bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit nicht-zentralnervösen Manifestationen von ASMD Typ A/B und ASMD Typ B untersucht wurde.
Olipudase alfa hat von den Zulassungsbehörden weltweit spezielle Zulassungen erhalten, mit denen das Innovationspotenzial des Prüfpräparats anerkannt wird.
Stand der Zulassungen
Die EMA hat Olipudase alfa den PRIority MEdicines-Status (PRIME) verliehen, der das Zulassungsverfahren für Prüfmedikamente, die einen großen therapeutischen Nutzen gegenüber bestehenden Behandlungen bieten oder Patienten ohne Behandlungsmöglichkeiten zugute kommen, erleichtern und beschleunigen soll.
Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) hat Olipudase alfa den Status Breakthrough Therapy verliehen. Dieser Status soll die Entwicklung und Prüfung von Medikamenten zur Behandlung schwerer oder lebensbedrohlicher Krankheiten und Zustände beschleunigen. Zu den Kriterien für die Erteilung des Status eines Therapiedurchbruchs gehören vorläufige klinische Nachweise, die darauf hindeuten, dass das Molekül eine wesentliche Verbesserung eines klinisch bedeutsamen Endpunkts gegenüber verfügbaren Therapien bewirken kann.
In Japan erhielt Olipudase alfa den SAKIGAKE-Status, mit dem die Forschung und Entwicklung innovativer neuer medizinischer Produkte in Japan gefördert werden soll, die bestimmte Kriterien erfüllen, wie z. B. den Schweregrad der vorgesehenen Indikation. Im September reichte Sanofi den J-NDA-Antrag für Olipudase alfa ein.
Über Olipudase alfa
Olipudase alfa ist eine in der Erprobung befindliche Enzymersatztherapie, die fehlendes oder defektes ASM ersetzen soll, um den Abbau von Sphingomyelin zu ermöglichen. Olipudase alfa wird derzeit für die Behandlung von nicht zerebralen Manifestationen der ASMD untersucht. Olipudase alfa wurde bei Patienten mit ASMD Typ A nicht untersucht. Olipudase alfa ist ein Prüfpräparat, dessen Sicherheit und Wirksamkeit von der FDA, der EMA oder einer anderen Zulassungsbehörde weltweit noch nicht bewertet wurde, schreibt Sanofi.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Sanofi
Aus der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels der Europäischen Kommission:
Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise
Olipudase alfa ist eine rekombinante, humane, saure Sphingomyelinase, die die Anreicherung von Sphingomyelin (SM) in den Organen von Patienten mit einem Mangel an saurer Sphingomyelinase (ASMD) reduziert.
Schwangerschaft / Stillen
Wenn Sie schwanger sind oder stillen oder wenn Sie vermuten, schwanger zu sein, oder beabsichtigen, schwanger zu werden, fragen Sie vor der Anwendung dieses Arzneimittels Ihren Arzt oder das medizinische Fachpersonal um Rat.
Es liegen keine Erfahrungen mit der Anwendung von Xenpozyme bei Schwangeren vor. Xenpozyme ist möglicherweise für ungeborene Kinder schädlich, wenn es von Frauen während der Schwangerschaft angewendet wird. Xenpozyme sollte während der Schwangerschaft nur dann angewendet werden, wenn dies unbedingt erforderlich ist. Frauen, die schwanger werden könnten, sollten während der Behandlung mit Xenpozyme zuverlässige Maßnahmen zur Verhütung ergreifen.
Es ist nicht bekannt, ob Xenpozyme in die Muttermilch übergeht. Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie stillen oder vorhaben, zu stillen. Ihr Arzt wird Ihnen dann bei der Entscheidung helfen, ob Sie abstillen oder die Anwendung von Xenpozyme beenden sollten, wobei der Nutzen des Stillens für das Kind und der Nutzen von Xenpozyme für die Mutter zu berücksichtigen sind.
Mögliche Nebenwirkungen / unerwünschte Wirkungen / Verträglichkeit
Sehr häufig (kann mehr als 1 von 10 Behandelten betreffen):
- Kopfschmerzen
- Fieber – erhöhte Körpertemperatur
- Erhabener, juckender Ausschlag (Nesselsucht)
- Übelkeit
- Erbrechen
- Bauchschmerzen
- Muskelschmerzen
- Juckende Haut
- Erhöhte Blutwerte bei Tests auf Entzündungen
weitere mögliche Nebenwirkungen s. Beipackzettel
Arznei-News.de – Quellenangabe: Europäische Kommission – EPAR – 28.06.2022
