Olipudase alfa bei ASMD: EMA nimmt Zulassungsantrag entgegen

EMA nimmt Zulassungsantrag für Olipudase alfa an, die erste potenzielle Therapie für ASMD (Niemann-Pick-Krankheit Typ A und B)

07.12.2021 Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat den Antrag auf Marktzulassung (MAA) für Olipudase alfa, die Enzymersatztherapie von Sanofi, die zur Behandlung des Mangels an saurer Sphingomyelinase (ASMD) untersucht wird, zur Prüfung im Rahmen eines beschleunigten Beurteilungsverfahrens angenommen.

ASMD, traditionell als Niemann-Pick-Krankheit (NPD) Typ A und Typ B bezeichnet, ist eine seltene, fortschreitende und potenziell lebensbedrohliche Krankheit, für die es derzeit keine zugelassenen Therapien gibt.

Die geschätzte Prävalenz von ASMD liegt bei etwa 2.000 Patienten in den USA, Europa (EU5-Länder) und Japan. Im Falle der Zulassung wird Olipudase alfa die erste und einzige Therapie für die Behandlung von ASMD sein, schreibt Sanofi.

Studien

Die MAA basiert auf den positiven Ergebnissen zweier separater klinischer Studien (ASCEND und ASCEND-Peds), in denen Olipudase alfa bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit nicht-zentralnervösen Manifestationen von ASMD Typ A/B und ASMD Typ B untersucht wurde.

Olipudase alfa hat von den Zulassungsbehörden weltweit spezielle Zulassungen erhalten, mit denen das Innovationspotenzial des Prüfpräparats anerkannt wird.

Stand der Zulassungen

Die EMA hat Olipudase alfa den PRIority MEdicines-Status (PRIME) verliehen, der das Zulassungsverfahren für Prüfmedikamente, die einen großen therapeutischen Nutzen gegenüber bestehenden Behandlungen bieten oder Patienten ohne Behandlungsmöglichkeiten zugute kommen, erleichtern und beschleunigen soll.

Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) hat Olipudase alfa den Status Breakthrough Therapy verliehen. Dieser Status soll die Entwicklung und Prüfung von Medikamenten zur Behandlung schwerer oder lebensbedrohlicher Krankheiten und Zustände beschleunigen. Zu den Kriterien für die Erteilung des Status eines Therapiedurchbruchs gehören vorläufige klinische Nachweise, die darauf hindeuten, dass das Molekül eine wesentliche Verbesserung eines klinisch bedeutsamen Endpunkts gegenüber verfügbaren Therapien bewirken kann.

In Japan erhielt Olipudase alfa den SAKIGAKE-Status, mit dem die Forschung und Entwicklung innovativer neuer medizinischer Produkte in Japan gefördert werden soll, die bestimmte Kriterien erfüllen, wie z. B. den Schweregrad der vorgesehenen Indikation. Im September reichte Sanofi den J-NDA-Antrag für Olipudase alfa ein.

Über Olipudase alfa

Olipudase alfa ist eine in der Erprobung befindliche Enzymersatztherapie, die fehlendes oder defektes ASM ersetzen soll, um den Abbau von Sphingomyelin zu ermöglichen. Olipudase alfa wird derzeit für die Behandlung von nicht zerebralen Manifestationen der ASMD untersucht. Olipudase alfa wurde bei Patienten mit ASMD Typ A nicht untersucht. Olipudase alfa ist ein Prüfpräparat, dessen Sicherheit und Wirksamkeit von der FDA, der EMA oder einer anderen Zulassungsbehörde weltweit noch nicht bewertet wurde, schreibt Sanofi.

© arznei-news.de – Quellenangabe: Sanofi





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