Skyclarys: FDA genehmigt die erste Behandlung für Morbus Friedreich
01.03.2023 Die FDA hat Skyclarys (Omaveloxolon) als erstes Medikament zur Behandlung der Friedreich-Ataxie zugelassen. Dabei handelt es sich um eine seltene, vererbte, degenerative Krankheit, die das Nervensystem schädigt und durch Koordinations- und Gehstörungen gekennzeichnet ist.
Die Patienten nehmen Skyclarys-Kapseln in einer empfohlenen Dosierung von 150 mg einmal täglich oral ohne Nahrung ein.
Wirksamkeit
Die Wirksamkeit und Sicherheit von Omaveloxolon zur Behandlung der Friedreich-Ataxie wurde in einer 48-wöchigen randomisierten, placebokontrollierten und doppelblinden Studie [Studie 1 (NCT02255435)] und einer offenen Verlängerungsstudie untersucht.
An der Studie 1 nahmen 103 Personen mit Friedreich-Ataxie teil, die 48 Wochen lang Placebo (52 Personen) oder Skyclarys 150 mg (51 Personen) erhielten. Von den Studienteilnehmern waren 53 % männlich, 97 % waren weiß, und das Durchschnittsalter betrug bei Studienbeginn 24 Jahre. Neun Patienten (18 %) waren jünger als 18 Jahre.
Das primäre Ziel war die Bewertung der Veränderung des Ergebnisses auf der modifizierten Friedreich-Ataxie-Ratingskala (mFARS) im Vergleich zu Placebo in Woche 48. Bei der mFARS handelt es sich um eine klinische Bewertung, die das Fortschreiten der Krankheit misst, d. h. Schlucken und Sprechen (bulbär), Koordination der oberen Gliedmaßen, Koordination der unteren Gliedmaßen und Stabilität beim Aufstehen. Die mit Omaveloxolon behandelten Personen schnitten beim mFARS besser ab als die mit Placebo behandelten Personen.
In einer Post-hoc-Analyse schnitten Personen, die die Behandlung mit Omaveloxolon im Rahmen einer offenen Verlängerungsstudie bis zu drei Jahre fortsetzten, in der mFARS-Studie besser ab als eine vergleichbare Gruppe unbehandelter Patienten aus einer Studie zum natürlichen Krankheitsverlauf.
Informationen zur Sicherheit
Die häufigsten Nebenwirkungen von Omaveloxolon waren ein Anstieg der Alanin-Transaminase und ein Anstieg der Aspartat-Aminotransferase (die Anzeichen für Leberschäden sein können), Kopfschmerzen, Übelkeit, Bauchschmerzen, Erschöpfung, Durchfall und Schmerzen des Bewegungsapparats.
© arznei-news.de – Quellenangabe: FDA
Diese Informationen sind NICHT als Empfehlung für ein bestimmtes Medikament zu verstehen. Auch wenn diese Berichte, Studien, Erfahrungen hilfreich sein können, sind sie kein Ersatz für die Erfahrung und das Fachwissen von Ärzten.