Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma)

Spinale Muskelatrophie (SMA) Typ 1: FDA prüft Zolgensma im Eilverfahren

04.12.2018 Die Gentherapie Zolgensma (aktive Substanz Onasemnogen-Abeparvovec; vormals AVXS-101) von Novartis wird von der US Food and Drug Administration (FDA) für die Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) Typ 1 vorrangig geprüft.

Wirksamkeit

In der START-Studie waren alle 15 mit Zolgensma behandelten Patienten nach 24 Monaten am Leben und ohne permanente Beatmung.

92 Prozent (11/12) der Patienten, die die vorgesehene therapeutische Dosis von Onasemnogen-Abeparvovec erhielten, konnten >=5 Sekunden lang ohne Unterstützung sitzen, ein Meilenstein, der beim natürlichen Verlauf von SMA Typ 1 noch nie erreicht wurde.

Die natürliche Anamnese zeigt, dass mehr als 90 Prozent der unbehandelten Patienten mit SMA Typ 1 bis zum Alter von 24 Monaten sterben oder eine dauerhafte Beatmung benötigen, schreibt Novartis.

Patienten, die freiwillig an einem laufenden, beobachtenden Langzeit-Follow-up der START-Studie teilgenommen haben, haben ihre entwicklungsmotorischen Meilensteine – auch Patienten vier Jahre nach der Infusion – beibehalten, wobei einige zusätzliche motorische Etappenziele erreichten, berichtet das Pharmaunternehmen.

Mögliche Nebenwirkungen

Die am häufigsten beobachtete Nebenwirkung in der klinischen Studie mit Zolgensma waren erhöhte Leberenzymwerte.

Zolgensma wurde zuvor von der US-Regulierungsbehörde Breakthrough-Therapie-Status verliehen. Novartis geht davon aus, dass im Mai 2019 eine regulatorische Maßnahme zur Gen-Ersatztherapie ergriffen wird.

In Europa erhielt Onasemnogen-Abeparvovec die Bezeichnung PRIority Medicines (PRIME) mit einer Entscheidung über den Zulassungsantrag (MAA), der voraussichtlich Mitte 2019 erfolgen wird, schreibt das Unternehmen.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Novartis



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