UPDATE – EU: Morbus Fabry – Die Europäische Kommission erteilt Elfabrio die Zulassung
10.05.2023 Die Europäische Kommission hat dem Medikament Elfabrio (Wirkstoff ist Pegunigalsidase alfa) der Firma Chiesi Farmaceutici die Zulassung für die folgende Indikation erteilt:
Elfabrio wird angewendet für eine langfristige Enzymersatztherapie bei erwachsenen Patienten mit bestätigter Morbus Fabry Diagnose (Mangel an α-Galaktosidase).
© arznei-news.de – Quelle: EC
Infos
- News: Studien / Forschung; Zulassung
- Indikation / Anwendung / Krankheiten
- Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise
(s.a. bei entsprechenden Krankheiten / Studien) - Hersteller / Entwickler bzw. Vertrieb: Chiesi Farmaceutici
- Handelsname / Markenname: Elfabrio
- Aktive Substanz / Wirkstoffname: Pegunigalsidase alfa
- ATC-Code: A16AB20
- Medikamentengruppe: Andere Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel, Enzyme
- Beipackzettel / Packungsbeilage
Indikation / Anwendung / Krankheiten
Elfabrio wird angewendet für eine langfristige Enzymersatztherapie bei erwachsenen Patienten mit bestätigter Morbus Fabry Diagnose (Mangel an α-Galaktosidase).
News zu Pegunigalsidase alfa
- 10.05.2023 EU: Morbus Fabry – Die Europäische Kommission erteilt Elfabrio die Zulassung
- 24.02.2023 EU: Fabry-Krankheit – CHMP-Zulassungsempfehlung für Elfabrio (Wirkstoff Pegunigalsidase alfa)
Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise
Der Wirkstoff von Elfabrio ist Pegunigalsidase alfa. Pegunigalsidase alfa ist eine pegylierte rekombinante Form der menschlichen α-Galaktosidase A. Die Aminosäuresequenz der rekombinanten Form ähnelt der des natürlich vorkommenden menschlichen Enzyms.
Pegunigalsidase alfa ergänzt oder ersetzt α-Galaktosidase A, das Enzym, das die Hydrolyse der endständigen α-Galaktosylgruppen von Oligosacchariden und Polysacchariden im Lysosom katalysiert, wodurch die Anreicherung von Globotriaosylceramid (Gb3) und Globotriaosylsphingosin (Lyso-Gb3) verringert wird.
EU: Fabry-Krankheit – CHMP-Zulassungsempfehlung für Elfabrio (Wirkstoff Pegunigalsidase alfa)
24.02.2023 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Elfabrio (aktive Substanz ist Pegunigalsidase alfa) der Firma Chiesi Farmaceutici als 2 mg/ml Konzentrat für Infusionslösung für die Behandlung der Fabry-Krankheit (Morbus Fabry).
Der Wirkstoff von Elfabrio ist Pegunigalsidase alfa, eine rekombinante humane α-Galaktosidase-A (ATC-Code: A16AB20), die eine Enzymersatztherapie darstellt und eine exogene Quelle für α-Galaktosidase-A bietet.
Der Nutzen von Elfabrio liegt in dessen Fähigkeit, die Nierenkrankheitssubstrate der Fabry-Krankheit zu reduzieren, was bei Erwachsenen mit Fabry-Krankheit zu einer geringeren Verschlechterung der Nierenfunktion zu führen scheint.
Die häufigsten Nebenwirkungen sind infusionsbedingte Reaktionen, Überempfindlichkeit und Asthenie.
Die vollständige Indikation lautet:
Elfabrio ist für eine langfristige Enzymersatztherapie bei erwachsenen Patienten mit einer bestätigten Diagnose von Morbus Fabry (Mangel an Alpha-Galaktosidase) angezeigt.
© arznei-news.de – Quelle: EMA