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Pegunigalsidase alfa (Elfabrio) bei Fabry-Krankheit: EU-Zulassung

UPDATE – EU: Morbus Fabry – Die Europäische Kommission erteilt Elfabrio die Zulassung

10.05.2023 Die Europäische Kommission hat dem Medikament Elfabrio (Wirkstoff ist Pegunigalsidase alfa) der Firma Chiesi Farmaceutici die Zulassung für die folgende Indikation erteilt:

Elfabrio wird angewendet für eine langfristige Enzymersatztherapie bei erwachsenen Patienten mit bestätigter Morbus Fabry Diagnose (Mangel an α-Galaktosidase).
© arznei-news.de – Quelle: EC

Infos

Indikation / Anwendung / Krankheiten

Elfabrio wird angewendet für eine langfristige Enzymersatztherapie bei erwachsenen Patienten mit bestätigter Morbus Fabry Diagnose (Mangel an α-Galaktosidase).

News zu Pegunigalsidase alfa

Wirkstoff / Wirkung / Wirkmechanismus / Wirkweise

Der Wirkstoff von Elfabrio ist Pegunigalsidase alfa. Pegunigalsidase alfa ist eine pegylierte rekombinante Form der menschlichen α-Galaktosidase A. Die Aminosäuresequenz der rekombinanten Form ähnelt der des natürlich vorkommenden menschlichen Enzyms.

Pegunigalsidase alfa ergänzt oder ersetzt α-Galaktosidase A, das Enzym, das die Hydrolyse der endständigen α-Galaktosylgruppen von Oligosacchariden und Polysacchariden im Lysosom katalysiert, wodurch die Anreicherung von Globotriaosylceramid (Gb3) und Globotriaosylsphingosin (Lyso-Gb3) verringert wird.

EU: Fabry-Krankheit – CHMP-Zulassungsempfehlung für Elfabrio (Wirkstoff Pegunigalsidase alfa)

Pegunigalsidase alfa (Elfabrio) bei Fabry-Krankheit: EU-Zulassung

24.02.2023 Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Zulassungsbehörde (CHMP) empfiehlt die Zulassung von Elfabrio (aktive Substanz ist Pegunigalsidase alfa) der Firma Chiesi Farmaceutici als 2 mg/ml Konzentrat für Infusionslösung für die Behandlung der Fabry-Krankheit (Morbus Fabry).

Der Wirkstoff von Elfabrio ist Pegunigalsidase alfa, eine rekombinante humane α-Galaktosidase-A (ATC-Code: A16AB20), die eine Enzymersatztherapie darstellt und eine exogene Quelle für α-Galaktosidase-A bietet.

Der Nutzen von Elfabrio liegt in dessen Fähigkeit, die Nierenkrankheitssubstrate der Fabry-Krankheit zu reduzieren, was bei Erwachsenen mit Fabry-Krankheit zu einer geringeren Verschlechterung der Nierenfunktion zu führen scheint.

Die häufigsten Nebenwirkungen sind infusionsbedingte Reaktionen, Überempfindlichkeit und Asthenie.

Die vollständige Indikation lautet:

Elfabrio ist für eine langfristige Enzymersatztherapie bei erwachsenen Patienten mit einer bestätigten Diagnose von Morbus Fabry (Mangel an Alpha-Galaktosidase) angezeigt.

© arznei-news.de – Quelle: EMA





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