Huntington: Abschluss der Patientenrekrutierung für die “SIGNAL”-Studie
18.01.2019 Vaccinex berichtet, dass das Unternehmen die Patientenregistrierung für die SIGNAL-Studie abgeschlossen hat.
Studie SIGNAL
SIGNAL ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie mit Patienten mit früh manifester und später prodromaler Huntington-Krankheit zur Beurteilung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von Pepinemab (VX15/2503).
Kohorte A
Die SIGNAL-Studie besteht aus zwei Kohorten. Die Kohorte A wurde im Februar 2017 abgeschlossen und bestand aus 36 Teilnehmern, die auf monatliche Infusionen von entweder Pepinemab oder Placebo für sechs Monate doppelblind erhielten. Alle Teilnehmer der Kohorte A erhielten anschließend für weitere fünf Monate Open-Label Pepinemab, gefolgt von einem dreimonatigen Sicherheits-Follow-up.
Es wurden keine Sicherheitssignale identifiziert. Die Behandlung mit Pepinemab zeigte deutliche Auswirkungen auf die FDG-PET-Bildgebung, ein Wert für die metabolische Aktivität des Gehirns. Pepinemab wurde in allen untersuchten Hirnregionen favorisiert, wobei die mittlere Zunahme der FDG-Aufnahme gegenüber dem Ausgangswert von 8,6 Prozent (Bereich: 0,5-20,4 Prozent) im Vergleich zu den Placebokontrollteilnehmern lag, und in der Mehrheit der analysierten frontalen und parietalen Hirnregionen eine Signifikanz (p<0,05) erreichten.
Eine Reihe früherer Studien zeigten, dass der Verlust des FDG-PET-Signals mit einem kognitiven Rückgang der Alzheimer-Krankheit zusammenhängt. SIGNAL ist die erste klinische Studie zur Huntington-Krankheit, die den möglichen Zusammenhang zwischen FDG-PET und klinischen Ergebnissen untersucht.
Kohorte B
Kohorte B, die jetzt vollständig eingeschrieben ist, umfasst zwei Gruppen mit insgesamt 265 Huntington-Patienten – 179 in Gruppe 1 (B1), die eine frühe manifeste Erkrankung haben, und 86 in Gruppe 2 (B2), die spätprodromal sind. Alle Probanden erhalten randomisiert monatliche Infusionen von Pepinemab oder Placebo für 18 Monate doppelblind ohne Crossover.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Vaccinex