Entdeckung eines vielversprechenden Medikaments für die amyotrophe Lateralsklerose (ALS)
18.11.2017 Versuche an Würmern, Zebrafischen, Mäusen und schließlich an Menschen in einer begrenzten klinischen Studie zeigen, dass Pimozid bei der Behandlung der sogenannten Amyotrophen oder Amyotrophischen Lateralsklerose – weitere Namen sind Myatrophe Lateralsklerose, Lou-Gehrig-Syndrom oder Charcot-Krankheit – wirksam sein könnte.
Bislang keine wirkungsvolle Behandlung
Ein Psychopharmakon zur Behandlung von Schizophrenie kann das Fortschreiten der amyotrophen Lateralsklerose (ALS) verlangsamen, einer tödlichen neurodegenerativen Erkrankung, für die es derzeit keine wirkungsvolle Therapie gibt.
Nach sechs Jahren Forschung an mehreren Tiermodellen und einigen Patienten fanden Forscher heraus, dass Pimozid die Krankheit kurzfristig stabilisiert. Eine klinische Studie muss die Wirksamkeit und Sicherheit des Medikaments bestätigen, bevor es Patienten zugänglich gemacht werden kann.
Ein in JCI Insight veröffentlichter Artikel kommt zu dem Schluss, dass Pimozid als sicher eingestuft wurde, und kurzfristig – so zeigen die vorläufigen Daten – die Progression von ALS stabilisieren könnte.
Verhängnisvolle neurodegenerative Erkrankung
Beim Lou-Gehrig-Syndrom kommt es zu einer fortschreitenden und unumkehrbaren Schädigung bzw. Degeneration der Nervenzellen (Neuronen), die für die Bewegungen der Muskeln zuständig sind.
Diese neurodegenerative Erkrankung führt in der Regel zu einer fortschreitenden Lähmung der Skelettmuskulatur und im Durchschnitt drei Jahre nach Beginn der Symptome zum Tod.
Im Jahr 2015 wurde die erste präklinische Studie in Kanada mit einer kleinen Gruppe von 25 Patienten mit ALS gestartet.
Die Forscher fanden, dass die höchste Dosis höchstwahrscheinlich bei den Betroffenen mit ALS vertragen wird – eine niedrigere Dosis als die, die bei anderen Erkrankungen verwendet wird – und sie fanden auch einen ersten Beleg dafür, dass Pimozid hilfreich sein kann, schreiben die Forscher um Shunmoogum A. Patten von der Université de Montréal.
Die anfängliche klinische Studie war in ihrem Umfang begrenzt. Doch bereits nach sechs Wochen hatten die Forscher einen ersten Hinweis auf die Wirksamkeit des Medikaments.
Der Verlust der Kontrolle über die in der Handfläche zwischen Daumen und Zeigefinger befindliche Handballenmuskulatur ist in der Regel eines der ersten Anzeichen von ALS. Für Patienten, die Pimozid nahmen, blieb diese Funktion stabil. Diese Beobachtung ist allerdings durch die sehr begrenzte Größe und Länge der klinischen Studie eingeschränkt.
Klinische Phase II Studie
Nun folgt der nächste Schritt: In den nächsten Wochen beginnt eine klinische Studie der Phase II mit 100 Probanden.
Die Studie zielt darauf ab, die Unbedenklichkeit von Pimozid zu bestätigen und über einen Zeitraum von sechs Monaten dessen Wirkung auf das Fortschreiten der Krankheit und ihrer Symptome sowie auf die Lebensqualität der Patienten zu messen.
© arznei-news.de – Quellenangabe: Université de Montréal; JCI Insight – (22) DOI: 10.1172/jci.insight.97152; Nov. 2017