Plasminogenmangel: FDA genehmigt Ryplazim (Plasminogen)

FDA genehmigt erstes Medikament zur Behandlung von Plasminogenmangel (Hypoplasminogenämie, HPG)

05.06.2021 Die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA hat Ryplazim (Plasminogen, human-tmvh) für die Behandlung von Patienten mit Plasminogenmangel Typ 1 (auch Hypoplasminogenämie genannt) zugelassen, einer Erkrankung, die normale Gewebe- und Organfunktionen beeinträchtigen und zur Erblindung führen kann.

Hypoplasminogenämie

Menschen mit dieser Krankheit fehlt ein Protein namens Plasminogen, das für die Fähigkeit des Körpers verantwortlich ist, Fibringerinnsel abzubauen. Der Plasminogenmangel führt zu einer Anhäufung von Fibrin, was die Entwicklung von Wucherungen (Läsionen) verursacht, die die normale Gewebe- und Organfunktion beeinträchtigen können und zur Erblindung führen können, wenn diese Läsionen die Augen betreffen.

Wirkstoff

Der Wirkstoff in Ryplazim ist Plasminogen, gereinigt aus menschlichem Plasma. Die Behandlung mit Ryplazim hilft, den Plasminogenspiegel im Plasma zu erhöhen – dies ermöglicht eine vorübergehende Korrektur des Plasminogenmangels und eine Verringerung oder Auflösung der Läsionen.

Wirksamkeit

Die Wirksamkeit und Sicherheit von Ryplazim basiert primär auf einer einarmigen, offenen (unverblindeten) klinischen Studie, an der 15 erwachsene und pädiatrische Patienten mit Plasminogenmangel Typ 1 teilnahmen. Alle Patienten erhielten Ryplazim, das alle zwei bis vier Tage über 48 Wochen verabreicht wurde.

Die Wirksamkeit von Ryplazim wurde durch eine mindestens 50-prozentige Verbesserung der Läsionen bei allen 11 Patienten, die zu Studienbeginn Läsionen aufwiesen, und durch das Ausbleiben von rezidivierenden oder neuen Läsionen bei einem der 15 Patienten während der 48-wöchigen Behandlung nachgewiesen.

Mögliche Nebenwirkungen

Die häufigsten Nebenwirkungen, die von Patienten, die Ryplazim erhielten, berichtet wurden, waren Bauchschmerzen, Blähungen, Übelkeit, Blutungen, Gliederschmerzen, Müdigkeit, Verstopfung, Mundtrockenheit, Kopfschmerzen, Schwindel, Gelenkschmerzen und Rückenschmerzen.
© arznei-news.de – Quellenangabe: FDA.

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